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從推行C肝防治政策之經驗看政策管理者扮演推力角色之重要性

輔仁大學數據科學中心（Data Science Center，DSC）團隊，受生技產業深耕學院邀請，開設【2024 HTA攜手Market Access工作坊】課程，3/23是最後一單元課程，特別針對【MedTech與HTA】數位/智慧醫材產品納入健保給付進行討論。

較前兩週課程之不同，本週探討的主題為數位/智慧醫材產品。數位/智慧醫材（software as a medical device, SAMD）是近幾年世界各國關注的議題，2022年行政院生技產業策略諮議委員會議（Bio Taiwan Committee, BTC）即建議「建置創新（智慧）醫材健保給付標準。試行健保沙盒，由政府編列預算，讓已通過TFDA的創新產品（特別是智慧醫療與精準醫療產品），在健保平台試用一段時間，同時進行成本效益分析，證明有用，再正式納入健保給付。」2023年持續提出「建立創新醫藥產品之市場准入機制，推動健保沙盒，以健保給付來加速創新型智慧醫療產品落地」等相關決議。BTC所做之建言，向來為日後行政院各部會的重點施政及工作項目。HTA制度在我國健康衛生領域扮演著關鍵「橋樑」角色，對於建立新興醫療科技評估方法學及協助健保給付流程之規畫有不可避免之責任，因此HTA單位需要走在法規之前，與產業界並行，了解智慧醫療產品落地的困難並尋找可能的因應之道，以便適時提供政府部門有用之政策建議。

今日課程主題聚焦在數位智慧醫材產品的討論，從取得許可證後到如何準備相關證據，到納入健保以達成實際落地….等。DSC團隊的執行長蒲若芳老師及楊雯雯研究員除了以國內觀點提出如何準備數位智慧醫材產品的相關證據外，亦分享英國、德國等其他國家的經驗。另外，澳洲新南威爾斯臨床創新機構（NSW Agency for Clinical Innovation）之研究經理Henry Ko博士也親自以視訊連線方式分享並介紹澳洲的法規管理制度，Henry Ko博士曾任澳洲植體收載委員會（Prostheses List Advisory Committee, PLAC）委員，他以當前澳洲實際法規單位管理的觀點分享智慧醫材在HTA端的考量，以及遠距醫療和虛擬醫院的經驗。除此之外，在討論過程中，他也分享參與澳洲審議委員會的心得，他特別提到的是，雖然他們討論的過程可能也像臺灣情境一樣，特別著重在財務預算的觀點與考量，但澳洲在病人證據面的培力與教育是可以作為他國的經驗參考。

由於本週是此課程的最後一堂課，DSC團隊的蒲若芳老師、楊雯雯研究員及鄭燕淑研究員亦與全體學員做一次全面性的心得交流討論。有些學員分享到，未上課前，對HTA制度完全陌生，因沒有參與實際市場准入及送健保案件的經驗，更是不懂目前健保制度的種種規則，但經過這三個單元的課程後，對於健保制度已有某種程度的認知，日後若需要此方面的知識，就會懂得如何去找資料，也懂得如何去找到正確的人，問對的答案。另外，也有學員分享，雖然目前在藥廠從事相關工作，在送件過程中，對於HTA的知識都是從產業界聽來的，在半知半解的情況下，對於醫療科技評估制度的知識與概念並沒有充份的把握，但在上完三個單元的課程後，充份的瞭解到「好好做事」且準備充分的證據是一件重要的事。綜合各位參與者的意見，DSC團隊也會持續努力，繼續提供以實證科學為基礎的相關知識與各界一起討論及溝通分享。期許未來，還有機會繼續帶給大家更多有益的課程。

輔仁大學數據科學中心(Data Science Center，DSC)團隊受生技產業深耕學院邀請，開設【2024 HTA攜手Market Access工作坊】-醫療科技評估方法學主題課程，3/16為第二場之進階課程-【藥品與HTA】，此單元再就HTA制度之方法學做更深入的介紹，並結合準備相關證據佐證自身產品的效果做更深入的說明。

第二場共有6個子單元，在「藥品療效之價值項目」這堂課中，楊雯雯研究員提出執行HTA過程所需考量的療效觀點，及如何執行系統性文獻回顧的方法與步驟。在3/9的第一場單元中，她分享，要提出支持自己產品的臨床療效證據，需先認識相對療效的觀點，包括如何選擇「比較品」，如何比？怎樣比？如何選定PICOS (產品適用族群、產品介入可改善什麼、比較品選取、適當的療效測量指標，及科學臨床試驗的設計方法)？及如何執行系統性文獻回顧等。3/16則就3/9提到的面向做更深入的分析，她以現今大家朗朗上口的實證醫學( evidence based medicine, EBM )切入，作為證據考量的科學基礎原則，分享準備療效相關證據的重要性，進一步針對系統性文獻的執行步驟做更清楚的說明，對於從事醫療科技評估之文件準備有很大的助益。現階段，在準備製作藥品納入健保給付的申請文件中，較少有以療效研究員的觀點開設的相關課程，而如何準備療效證據及執行系統性文獻的課程更是少見，尤以此種特定的「納入健保給付之醫療科技評估」觀點做考量的；楊研究員以多年從事醫療科技評估的經驗，分享了許多寶貴的建議，其準備的資料更是詳盡，對於實際在從事醫藥品納入健保給付相關工作的產業界人員，有很大的幫助。

今日單元中，也邀請來自產業界的江佩純經理分享如何準備財務影響評估文件，身為藥業market access的一員，在準備財務影響評估報告時，應以何種考量點出發？如何尋找相關統計數字(政府部門釋出的統計年報)之心法…等。倘若在沒有相關的統計資訊可參考時，基於臺灣本土情境的適用性，也可諮詢相關臨床專家的建議，此堂課程對於實際在執行財務影響過程中有許多寶貴的建議。另，她也以現行共同擬訂會議中曾討論過的案件做經濟評估觀點及細節的分析，分享過去幾年來，產業界與政府部門洽談財務定價的經驗。

DSC執行長蒲若芳老師，今日再就坊間有關「成本效益cost-effectiveness」、「ICER」等經濟評估論點，提出許多學理上的正確觀念。在經濟評估的世界裡本身就存有許多不確定性，具有正常邏輯的經濟評估研究人員，要理解每一個數字所傳達的意義；管理者不可以一昧追求任何一種疾病都得訂出一個數值，輸入成本效益模型的各個數值本身便已是基於許多假設，模型推估出來的數值本身就具有不定程度的不確定性，如果一昧認為就每種疾病所得出的數值進行管控，就是基於價值的醫療照護，這樣就失去ICER所傳遞的意義，也忽略了其他價值項目。在BIA的世界裡，也不可能永遠都算的到所謂「正確」的五年數值，如同google map提供的交通時程，這些數字都是提供決策參考用的，提供我們交通工具及路線的選擇參考，提供給管理者做政策或策略選擇之參考，而非變成管理者的「agenda-setting」，倘沒有滿足管理者內心的那個數值，就不具成本效益，就不值得花錢投資治療一般。就當前體制觀察而得的決策過程，時常看到決策者在公開的會議紀錄裡提到「某某藥品因不具成本效益，故暫不納入健保給付」字眼，她特別以此為例提醒，有無具成本效益，應該是在決策過程中，確實的因為看了何種證據，且經評估後而作出的決定，並非僅是「廣泛性」的使用不具成本效益字眼，就否定了未被考慮過的其他良好證據指標(如可能療效等級非常好的產品)，更何況是在沒有真正執行成本效益分析的情況下。

在病人證據單元中，蒲老師也以A4R（accountability for reasonableness）之合理課責，說明流程設計與會議實質討論證據與價值於實踐程序正義的重要性。她以國際類似的機構為例，他們在設計病人參與制度時，皆會按照訂定出來的制度程序進行討論及邀請病人表示意見；以此反思，我國在執行病人證據的過程中，尚有許多部分並沒有滿足制度設計的程序，對於現行可能有制度，但沒步驟與規則，著實讓利害關係人充滿疑惑，建議應該進行調整。如，在考量病人證據的過程中，要注意是否有理解病人的需求，其制度每一環節的設計需要或不需要病人參與。這些都是國際HTA組織會思考的部分。國際HTA組織也會培訓病人專家參與委員會的討論，反思國內，對於HTA執行過程中需參考何種病人證據，確沒有一定的規則可供參考，此為臺灣在制度設計過程中尚須努力的部分。

蒲老師因過去有參與國際HTA組織的經驗，對於各國HTA的現況亦有多年的深耕，其本身也是一位專業的經濟評估學者；在這些課程當中，會以國際、學術及當前臺灣決策現況觀點做多角度的分析，每一子題單元皆有滿滿的例子可進行探討。

今日的單元，也針對臺灣當前的共同擬訂會議提出案例分享，鄭燕淑研究員以審議式民主的觀點說明，臺灣的政策管理者倘認定共同擬訂會議為「審議式民主屬性」之會議，應在各種應具有審議精神的理念下，去完備「共同擬訂」目前所缺乏的部分，如，平等、和平理性探討，參與者雖具有不同的價值理念，也應在審議過程中尊重不同的立場、成員們應在過程中調整彼此的行動，達到審議的平等與自由等等。此外，審議行政程序的合法性及專業性更是審議的重點，成員倘不具各種程序過程中應具有的專業，則審議的品質就有所堪憂，對於在行政層面上的運作及公開資訊的處理，應建立更有系統及有益使用者閱讀查詢的平台。

綜上所述，DSC團隊成員不斷學習國際HTA組織的價值，試圖以學術層面的觀念提供更多有關醫療科技評估制度的方法學。團隊成員也以「傳達正確的學術理論，體現有智的科學」為目標，希望可以傳遞正確的HTA概念，給更多邁入市場准入人員參考。臺灣當前普遍出現CP值至上的決策評判模式，會不會相對的也體現出，缺乏看到其他更美好的可能？此值得大家一起反思。

註：有關本文中所指的HTA一詞，係指Health Technology Assessment的方法學、概念或制度，而非特定組織。

健康效果暨醫療科技教育聯盟（Health Outcomes and Technology Teaching and Education Alliance, HOTTEA）在今天（3月2日）舉行第二屆第一次會員大會，HOTTEA成員主要是由臺灣各大院校教師及臨床醫師組成的教育聯盟團體，此外還有目前從事藥物市場准入之相關產業界人士。其成員大都具有健康科技評估、醫療經濟學、公衛及流行病學研究、真實世界證據研究、病友團體政策倡議等經驗，是屬於教育意味濃厚的團體，其團體的目標在於持續與產官學研界溝通、分享與推動醫療科技評估相關事務。

當前臺灣的醫療科技評估制度，較為眾人所知的是運用在藥物納入健保給付的收載過程，但除了這部分的法定程序之外，它仍廣泛的運用在其他衛生福利之政策評估。整體而言，醫療科技評估除了是一種實證方法之外，也是當前政策推行前所採用的科學工具。
HOTTEA是小眾型的團體，成員的理念著重在當前的醫療科技評估制度方法學的提升，是屬於教育及分享理念濃厚的團體。每年會員大會召開之時，HOTTEA成員會互相分享及交流各自專長或有興趣的主題，例如醫療科技評估，HOTTEA秉持扮演產學互助與學習的理念，持續與產業界進行既有流程、方法學及證據需求之交流，目的就是希望建立一個符合專業、人性及優良的醫療科技評估生態。

 今日的會員大會上，第二屆理事長–蒲若芳老師以AI智慧醫療器材納入健保為例，指出當前AI相關醫療器材產業界在申請納入健保所遇到的困難。蒲老師分享在輔導智慧醫材產業界時，為協助他們釐清當前智慧醫材納入健保的申請過程，自己也理解到當前政府對智慧醫材產業的協助仍然有限。以醫療科技評估為例，產業界普遍以為納入健保給付的過程，必須先執行成本效益分析的醫療科技評估。這令產業界感受到，在發明智慧醫材上即使取得上市許可證，但要進到健保的給付程序，又是另一個世界，這對產業界而言，是一段艱辛難走的路，在準備送件健保的過程中，產業界迄今毫無指引與方向。除了以AI產業為例，蒲老師也提到，當前的臺灣醫療科技評估環境缺乏三種合宜的審議程序:「合宜的流程、合宜的證據及合宜的方法學」。她以醫療科技評估的實證科學精神勉勵，要提升臺灣當前的醫療科技評估環境，是需要大家一起努力往三合宜的方向前進；要建立起一個優良的HTA ECOSYSTEM，亦需要大家持續不斷倡議並與政府溝通來影響政策調整方向。

今天的會員大會由彭昭揚經理、楊雯雯研究員及陳詠宸助理教授等三位分別分享其經驗。首先彭昭揚經理分享台灣創新醫療器材健保收載流程對病人的影響，除了簡介醫療器材納入健保的相關程序外，亦以健保署公開的真實世界數據（real-world data, RWD）來分析相關醫療器材進入健保到獲得給付的時程。這段分享後他提出三個觀點，1.政策影響可以做系統化分析研究；2.做研究不一定需要IRB（人體研究倫理審查委員會, Institutional Review Board）審核才可進行；3.研究使用的相關資料要隨時儲存，避免日後被移除。

第二位是由陳詠宸老師分享其參與一項國際性HTA職能調查（HTA for All）的結果，並分享泰國Dr. Suwit Wibulpolprasert對HTA人所提出的建議 ‒ 想當一位優秀的HTA研究人員須具備幾種特質：1.正直、純潔的心靈、穩定、寬廣的胸懷；2.發表你的研究結果，而不是只是寫報告；3.要與其他HTA人員合作；4.持續與你的政策決定者溝通。上述理念雖然是Dr. Suwit心中的HTA研究人員特質，但應該是臺灣HTA研究員應該深植其心的價值。

第三位是由楊雯雯研究員分享的「智慧醫材從取得藥證到健保補助的可能性及困難」，她以實際輔導廠商的經驗，分享智慧醫療產業界就現階段健保署既有法規辦法及醫療科技評估方法學不適用之處，以及準備健保送件資料可能面臨的困境，最後提出健保補助智慧醫療醫材的可能方式。藉由這些實際參與輔導的真實觀點，她也期許產業界可以持續透過倡議的力量督促政策管理者對評估及審議程序做調整。

另外，楊研究員與蒲老師也以真實世界觀點對癌症免疫療法（immuno-oncology therapy, IO）進行案例討論。我國健保從2018年開始對免疫療法藥物進行相關評估及審議，從健保署評估到收載，到最後決議對胃癌及肝癌藥品不予收載的過程，提出專業性的比較分析。此案例不僅從實證及臨床證據面呈現政策管理者的決策脈絡，也引用健保會的專業觀點提出反證。此案例著重在執行醫療科技評估的流程、實證及方法學，其研究者到底要以什麼樣的角度出發？而研究者對於HTA的核心價值是僅要呈現政策管理者的目標？亦或是科學的實證研究？

蒲老師也提到「科學自主」的觀點，強調一位有價值的HTA研究者，該不該具有獨立、蒐集證據的態度？此案例也引起產業界的熱列討論，並呼籲，不管是真實世界數據的引用，亦或是之後臺灣政策管理者所要推行的醫療科技再評估（HTR），都應該先對指標、制度及流程提出可供產業界回饋意見的溝通程序；不宜在未與利害關係人做溝通的程序下，貿然推行政策。從今日的分享上，各界對於當前的醫療科技評估制度，顯然還有未滿足的期待，從這些回應與期待中，也期許政府應正視當前的問題，並敞開以管理者自居的態度做調整。

未來，HOTTEA將持續以溝通橋樑的角色帶給各界更多醫療科技評估制度的方法學及觀點。最後，蒲老師也以流行病學學者的角度提出 ‒「持續探索」是流病研究人員的基本態度。研究者必須以探索的角度去理解每一個利害關係人所抱持的角度及關點，唯有站在好奇心與探索世界的觀點去體驗數字，才能提出決策的建議。「說一是一，說二是二，要回答什麼問題要用什麼方法或指標」，只有抱著正向的科學角度解決問題，才能對當前的各種醫療衛生政策提出好的建議。HOTTEA也歡迎大家繼續提供建言，若有對醫療科技評估制度或這個工具有更好的建議，也可提供給HOTTEA，未來將持續敞開溝通的大門與大家一起在這個體制中前進。