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天主教輔仁大學醫學院與台灣浩鼎生技股份有限公司於25日簽署產學合作備忘錄（MOU），宣布建立產學合作夥伴關係，產學合作備忘錄（MOU）由輔仁大學藍易振校長代表簽署，象徵雙方從此刻起攜手合作，共同推動學術研究與新藥產業發展。這份備忘錄標誌著雙方在未來的合作中，將致力於提升學生的專業素養和實踐能力，並促進創新技術、數據科學分析及新藥的發展，為社會帶來正面且積極的影響。

藍易振校長致詞時提到，輔仁大學醫學院與台灣浩鼎的合作可帶動學生對產業的了解，透過產學合作，學生可以接觸到最新的生技和醫療產業技術，了解業界實務與脈動，進一步提升自身的專業技能，為進入職場做好準備。此外，台灣浩鼎專注於新型癌症藥品的開發，而與輔仁大學醫學院及數據科學中心合作，能夠充分利用真實世界證據（Real World Evidence, RWE），為藥物開發和臨床試驗提供寶貴的數據支持。RWE技術可以通過分析患者在實際治療情境中的健康數據，評估藥物的真實效果和安全性。這種合作能夠加速癌症新藥的開發，並提供更可靠的臨床數據支持，讓學生得以參與高品質的研究，同時提升對數據科學在醫學應用的認識。

台灣浩鼎生技股份有限公司王慧君執行長致詞表示，她本身畢業於輔仁大學第16屆生物學系，過去40年以來都在美國生活，投入生技醫藥產業長達30年，自進入醫藥生技領域至今成功開發高達10種疾病新藥並在美國上市，新藥開發成功上市也拯救了無數的病患。

在今日簽署儀式上，她提出三個價值使命：首先，與輔仁大學合作來也是基於從學生時代以來，謹記在心的「真善美聖」校訓。「真善美聖」是輔大給她的人生啟蒙典範，也是她過去以來職涯的重要指標。她提醒學生視野要廣一點，她雖然離開臺灣在美國從事新藥開發的工作，但開發後的新藥可以拯救更多的病人，嘉惠的是全世界的人，賺的也是全世界的生意。她更提到，就像輔大藍校長一樣，同樣在高中畢業之後就離開臺灣在澳洲創業。因此，學生是有更多機會發展自己的潛能。輔大在她求學時期就給予她一個重要的典範指標。

此外，她認為台灣浩鼎肩負著「藥物研發的使命」，致力於研發新藥，為癌症病人帶來希望。她希望以最真誠的心，最快的速度，將新藥推向全球。因此，與輔仁大學醫學院及數據科學中心的合作，對於促進合作與溝通至關重要。新藥開發需要與更多系所合作，希望借用臨床、實驗、癌症藥品研發、統計、RWE、數據科學等專業一起完成。她更提到自己在美國時是借用真實世界的數據輔助臨床數據，以獲得美國FDA藥證的批准。過去在美國將近30年的經驗，也完成B肝、C肝、癌症及心臟病等10種藥品的開發，她認為能讓學生有機會接觸到產業界，瞭解產業界的發展與脈動是很難得的機會。

最後，關於「人才培育」，她認為輔仁大學擁有豐沛的人才資源，必須讓學生瞭解並非畢業之後就一定要往所謂最賺錢的產業發展。她以浩鼎招聘新人為例，提到公司曾經招募到從熱門資訊公司離職的專業人士，他們認為在賺夠錢之後，應該投入有熱情和價值的事業。以她自己來說，她並不追求金錢，而是希望將自己的所學分享給大家。因此，藉由此次產學合作的開端，讓學生明白有機會進入能夠對人類有幫助，類似研發救命藥物這樣的事業更具意義。這也是她在輔仁大學求學時，過去40年來一直謹記在心的價值。

王慧君執行長在簽署儀式所提到的三個重要使命，每一個都與輔仁大學的「真善美聖」環環相扣。她希望透過產學合作讓學生同時瞭解「真善美聖」並不是一個口號，而是理解這四個字所帶來的意義，瞭解自己內心的價值，追求熱情，而不是盲目的追求「賺錢」的目的。若找到自己的熱情，做更有意義的事，錢就會自己滾滾而來。她希望透過浩鼎這個平台，讓學生有機會至公司實習，接觸到更多不一樣的事情，開拓更寬廣的眼界。

輔大醫學院葉炳強院長分享，從自己進輔仁大學至今18年，在擔任系主任時一直就有讓學生至產業界實習的想法，如今與浩鼎完成簽署合作等於把過去10幾年前的夢想實現。對於未來醫學院各系所及數據科學中心的學生有機會至浩鼎實習感到非常開心。他同時感謝醫學院林瑜雯副院長，同時兼任數據科學中心主任及數據科學中心蒲若芳執行長，由於倆人的協力共同促成這次的合作機會。希望，今日簽署後，輔仁大學學生可以從浩鼎獲得更多的學習機會。

今日的產學合作簽署儀式，標誌著輔仁大學醫學院與產業合作的開端。在輔仁大學醫學院各系所教師們共同參與見證，簽署活動順利圓滿成功。我們期望這次產學合作能夠成為一個成功的典範，雙方可在「真善美聖」的理念下促進更多創新與突破。






 

　壹、緣由
二代健保推行以後，公民參與的「審議民主」（deliberative democracy）精神融入至《全民健康保險法》，進一步帶動社會參與的意識。當代公民對於參與公共政策的態度在行動上轉向積極，行動不再受限政府於單位習以為常的自上而下（Top-Down）模式，而是傾向自下而上（Bottom-up）的行動模式。公民團體亦會主動結合不同利害關係人或其他同類型的組織合作，形成公私協力夥伴關係。

近幾年，公民參與意識逐漸抬頭，相關團體或病友組織在參與健保政策面的議題上投入了許多資源。不僅持續宣傳並推廣各項健康資訊，還舉辦相關培訓課程號召更多公眾瞭解健康政策決策的參與機制。與二代健保初期相比，公民在健保政策的參與意識上已有顯著的提升。而近期由病友團體推動的「百億癌藥基金」倡議政策，就是由一群病友團體組織號召相關利害關係人參與，進而引起立法及行政部門關注。由此可見，公民或病友組織在參與健康政策的積極性和影響力早已不可同日而語。

在政策推行的過程中，每個時期的管理者都希望解決當時候的問題。以健保新藥收載制度為例，早期健保藥物收載制度中的病人參與歷程一開始僅能以階段性的方式達成。所謂階段性的方式係指，2013年二代健保推行時，雖然法條上保障公民參與的機會，但在行政管理上並沒有一開始就設立讓病友參與健保收載給付程序的流程。健保藥物收載的病友參與制度之路，是在社會風氣及政府調整機制與作法的轉變下逐步走到現在的階段（階段性的導入相關作為）。2015年中央健康保險署增設了「新藥及新醫材病友意見分享平台」；2016年公告「全民健康保險促進病友參與藥物納入健保給付決策作業要點」，這才真正賦予病友參與健保給付決策的正當性。然而賦予參與的正當性後，在執行及運作上仍有很多的進步空間，比如在機制設計的優化或是縮小參與者對醫療科技評估知識之專業不對稱。

公民參與的思維會隨著當代的社會風氣與價值而轉變，以醫療衛生健康政策而言，健保財務的資源問題與健保永續極其相關。隨著健保財務資源有限，加上高價之新科技醫療技術、產品的開發、尤其是數位醫材產品的導入，這些新技術的產品反映了健保面臨「永續」的問題。醫療技術或醫藥品能否納入健保收載給付受整體財務資源影響，進而影響病友使用醫療技術（醫藥品）的可近性問題。可近性的問題也會引起公民對健康政策未來發展及走向的關注。

雖然民間社會在參與健保政策上的風氣已與往年不同，但公民或是病友團體在參與醫療衛生政策議題時，先天上仍屬於「權力弱勢」的一方。依照世界衛生組織（World Health Organization ,WHO）的社會參與概念，參與較弱勢的定義可泛指公眾的社經地位、背景、參與時間及參與能力等條件。因此，在設計參與機制時，有必要考量權力弱勢的問題。無論公眾在參與政策議題上受限多少弱勢的問題，參與能力卻可以透過學習的模式縮小參與過程中其知識的不對稱。因此，不管是政府管理部門，或是私部門組織，在公民參與政策之路上，可以在參與過程規劃相關訓練課程，以縮小參與過程中的資訊及參與能力不對稱問題是必要之善。

臺灣的醫療科技評估制度發展近已15年，在病友參與的制度設計上，建議必須調整過往習以為常的設計思考（因命令要求要做，所以做）。雖然公民參與議題在公共管理上仍受限於參與能力及權力的因素，但在制度流程設計上，若能提早理解並因應這種限制，有助於落實WHO強調公民參與的價值。WHO認為COVID的危機加深了社會參與的重要性，透過公民或社區回饋的意見，有助於管理者修正並推動衛生政策，這種思維也算是當代從實際的COVID危機中學習到的一種普世價值。

為了讓投入健保給付制度領域的人們（尤為一般社會大眾、公民或病友）瞭解何謂「醫療科技評估」，本文參考「歐洲病人治療創新學院」（European Patients’ Academy on Therapeutic Innovation，簡稱EUPATI）的訓練課程架構，希望藉由該課程的系統性思考方向，概要性的簡介參與此領域的相關知識。其次，在歐洲共同體的架構下，歐洲國家中具有「醫療科技評估」的單位皆會分享相關的方法學。在歐盟體制內，這種分享被視為是一種正向且必要的經驗交流。EUPATI融合這些經驗後規劃一系列的參與課程，並致力於培養病人專家，其方向也有助於我們參考。
在臺灣，探討公民或病友參與健保給付決策議題時，往往將重點放在病友代表有幾個席次可參與決策會議，卻沒思考過，如何將重點參與知識層面的訓練上。雖然健保署委請外部單位必須在召開「全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議」前舉辦會前會，但流於型式的會議導向，加上屬於非面對面的視訊會議，往往無法實際理解參與者對於醫療知識的理解程度。各界在探討所謂病友參與健保給付決策前，應先思考在訓練的課程上，如何設計出一套有系統的課程，以縮小參與過程中需要的醫療專業知識能力落差問題。提升公民和病友在醫療科技評估中的參與能力才是訓練的重點。
　
　貳、EUPATI簡介

歐洲病人治療創新學院（European Patients’ Academy on Therapeutic Innovation, EUPATI）是由不同利害關係人組成的獨立非營利單位，成立目的是培育病人專家，提升病友或病友代表「有意義的參與」醫療議題（藥物研發或納入給付）活動，以改善病友和其他利害相關人獲取醫療資訊達到參與醫療衛生健康政策的能力。EUPATI的成員主要為歐盟體制的國家，組成多元，具有公、私協力夥伴關係（Public-Private-Partnership），包括病人、病人代表、醫療專業人員、學術研究者、政府機構和藥品製造商等利害關係人。因為多元的成員組成性質，讓EUPATI可以從各種角度去思考藥物研究和開發中及進入決策前的各種問題，確保病人的需求和觀點得到充分的考慮，並有機會參與及影響決策過程。

EUPATI成立的過程可先從歐盟建立「創新藥物計畫」（Innovative Medicines Initiative , IMI）說起，IMI起源於歐洲創新藥物技術平台，該平台得到了歐盟委員會第六研究框架計畫的支持。EUPATI在2012年間先是以IMI的創新計畫專案（IMI-EUPATI project）開始執行，該計畫持續至2017年，再由歐洲病友論壇（European Patients’ Forum, EPF）執行，至2020年8月

EUPATI才正式成為一獨力的非營利基金會組織，地點設於荷蘭，正式名稱為「Stichting EUPATI Foundation 」（Stichting為荷蘭語，為具有公共利益組織之意涵）。
EUPATI因屬公私協力合作夥伴關係的組織，除與利害關係人維持合作之外，亦與歐洲各國家的衛生委員會、監管機構（包含歐洲藥品管理局European Medicines Agency, EMA）和國際醫療科技評估學會（Health Technology Assessment International, HTAi）等組織合作。自設立以來，EUPATI持續投入歐洲計畫（European projects）的相關倡議活動（IMI、EIT Health、Horizon 2020、EU4Health），這些活動的終極目標皆為持續對病友或病友團體代表進行各種藥物培訓的訓練。這些培訓內容涵蓋：提供EUPATI病友專家（EUPATI研究員）的觀點與意見、為計畫聯盟提供量身定制的參與培訓、透過EUPATI平台讓各國家的參與者參與培訓課程，及透過EUPATI多元的利害關係人傳播網絡計畫開發病患參與的培訓課程。


　
　参、EUPATI之醫療科技評估課程架構
EUPATI的訓練課程依領域做分類，使用者可選擇自己所需要的議題，若想瞭解取得藥證階段的知識，則可選取藥品研發階段、臨床開發、法規監管單位類的課程。EUPATI的醫療科技評估訓練課程總共分為六個單元，在參與課程前必須先理解藥品取得查驗登記的流程與納入收載（准入）的制度不同。以臺灣為例，藥品在申請納入我國的健保（即所謂申請健保給付），需要先取得食品藥物管理署（TFDA）核准之許可證。在管理上隸屬兩個不同行政部門，藥證取得的管理機構為食品藥物管理署，納入健保給付的管理機構則為中央健康保險署。在進入相關議題前須先有藥證法規及准入法規兩者分屬不同管理部門的概念。雖然EUPATI的課程屬於歐盟體系下成員所分享的參與知識，但在課程類別上，亦以此兩個法規管理的邏輯進行分類。

本文旨在說明病友在參與健保藥物收載過程的知識領域，故僅就EUPATI中的「醫療科技評估」課程架構提出重點摘要，並適時融入我國國情進行思考。而關於數位醫療的相關知識，EUPATI將其獨立為一單元。考量未來數位醫療產品也有收載納入及醫療科技評估的需求，有關數位醫療的醫療科技評估知識體，或許未來我國在設計此類課程時也可納入整個醫療科技評估單元中一起思考。



　一、衛生健康及科技評估基本概念介紹
為利參與者瞭解未來所要參與及投入的領域，在進入課程前應先就衛生健康及科技評估做簡要的基本介紹。概念性的課程介紹有助於參與者瞭解所要參與及學習的健康領域，以利進到更深入的課程前，就有足夠的常識理解這個制度中的相關知識體。規劃者在設計課程前必先拋棄自己的本位立場，即便是對這個領域的議題非常熟悉，也應把自己視為是一個常民、第一次參與課程時的角度進行思考。完成基本課程的說明之後再帶入主題。接續再就「醫療科技評估」在衛生健康系統中的作用、「醫療科技評估」關鍵定義、指導原則、主要用途、「醫療科技評估」機構和監管（藥證法規）機構之間的差異、「醫療科技評估」決策的原則及程序的權利、「醫療科技評估」委員會（決策會議）的組成，包括病友參與之基本概念。不同國家的運作體系也有不同的管理原則，在第一單元中也闡述在「醫療科技評估」的體系下是要協助衛生體系（管理者）解決什麼問題？如何以「醫療科技評估」的觀點支持健康衛生管理者做衛生政策的決定？在整個決策過程中當然也必須說明「醫療科技評估」是為誰？為何？及為什麼要做評估的種種疑問。這些概念性的定義及原則是EUPATI在設計病友參與醫療科技課程的第一步。

　二、醫療科技評估的機構與原則
對健康體系及評估科技有基本的概念後，則可就「醫療科技評估」的知識領域做更深入的介紹。包含「醫療科技評估」機構的職責範圍定義，因其職責及範圍會影響到執行的流程，甚至包含機構如何與決策者或決策者以外的單位互動。因此，流程機制、透明度及外部人員參與等流程，都視為是「醫療科技評估」的基本流程。這些流程之所以重要，在於「醫療科技評估」是基於協助政策管理者提供科學證據以利支持決策，在做為「證據與政策制定之間的橋樑」角色，其有制度的流程就顯得相對重要。另外，在進到「醫療科技評估」的知識體中，在做為評估者（Assess）的身分與決策者（Appraise）身分不同；在評估與決策過程中，公民可參與哪個部份，及公民參與對於決策決定產生什麼樣的影響，也都是這個流程課程設計的重點項目。這也是為何國際「醫療科技評估」組織對於在成立初期，用了許多時間把流程講清楚的原因。基於想幫政策管理者解決什麼問題，所必須先「定錨」的目的。此外，這階段的課程設計，因強調「醫療科技評估」的角色，所以與藥商之間的關係，也是流程透明度中需要闡述清楚的。EUPATI認為「醫療科技評估」存在的目的並不是對抗廠商，而是以強而有力、負責任的方式讓利害關係人瞭解並參與。

以臺灣在2008年至2012年間推動「醫療科技評估」事務初期為例，為了讓各界瞭解「醫療科技評估」是如何協助健保收載案件之評估，曾舉辦多場利害關係人的說明會向產業界宣導該單位存在的立意。當時，產業界也曾對於臺灣是否需要有「醫療科技評估」制度感到憂心，擔心它的存在會不會變成是申請健保給付流程中的另一種阻礙？為了消弭這樣的擔憂，當時期的「醫療科技評估」組織與健保局用了很多的時間辦理說明會去回應這些疑慮，後才取得利害關係人的共識。可見，不管在哪一個國家成立「醫療科技評估」單位，或一個執行多少年的「醫療科技評估」組織？在各種運作機制與流程上持續的保有透明度，並向利害關係人說明清楚是一件重要的事。

「醫療科技評估」存在的重要價值是產出的評估結果作為決策參採的證據，所以在流程上及完成的評估結果，其資訊的專業性及正確性影響之重可想而知。設計上必須先確定其「職權」（Remit），包括組織與政府的關係、運用在哪些健康政策議題上或研究上、第三方（如病友）如何參與？透明流程及課責度如何、如何分析評估及評估的方法（要作哪些價值要考量）、其評估後需要哪些專業領域的專家組成委員會、決策者對資源配置的想法、決策程序、決策結果、結果後的資訊傳遞（如給付在哪些族群、給付範圍、時間）、結果被政策採用後對民眾造成的影響及影響的衡量標準。這些都是「醫療科技評估」要考慮的部分。
理解有關HTA的組成及原則（HTA Bodies and Principles）是為進入該領域前須先有的概念。當然，這些原則也是為何各個國家在成立醫療科技評估這樣的組織前，會先思考的概念性問題。著名的HTAi機構也開宗明義的強調，「醫療科技評估是一個由多元學門進行健康系統性評估。」

　三、醫療科技評估的研究方法學（量、質性研究、病人報告結果、健康生活品質）
醫療科技評估的目的是為了協助決策者並提供有關健康科技引入後，其在短期及長期上帶來的效益。此評估過程中會考量哪些價值及證據以便支持決策。因此考量的證據就不能僅依靠製藥公司提供的證據，它需要一個有系統的科學方法及相關專家支持。對於「醫療科技評估」知識領域中的臨床研究數據、成本效益分析等相關方法學就顯得重要。不同「醫療科技評估」組織國家對於價值的考量也有不同的觀點，歐洲的「醫療科技評估組織網」（EUnetHTA）就提出了九個核心價值，健康問題、技術描述、安全性、臨床療效、成本和經濟評估（成本效益）、倫理分析、組織、社會及法律層面的觀點作為證據思考方向。EUnetHTA將前四個領域的評估定義為「相對有效性評估」（相對療效），在臺灣的評估報告中泛指療效評估的證據，意思是指新技術或新納入的藥品與現有治療方法進行比較。

申請藥證與納入健保給付，兩者探討的療效證據觀點不同，在醫療領域中的專有名詞定義以有不同的思考模式。如，探討Efficacy（功效、效能）及Effectiveness （效用/有效性），這兩字在中文字面上的語意有相似的意涵，但在「醫療科技評估」證據觀點上，這兩者之間要納入考量的方法學與觀點就不同。效能（Efficacy），是指在理想的實驗室或臨床試驗環境中，對藥物能產生多大的預期效果測量；有效性（Effectiveness）則是指在實際的臨床實務中，一種醫療科技能產生多大的效用。

過去幾年，在健保「共同擬訂會議」中，就有參與者對於Efficacy（功效、效能）及Effectiveness（效用/有效性）有不同的認知意見，因此開會過程中就會提問出已獲得藥證證明的藥品，為何還要探討療效的問題。這就反映了其缺乏對醫療科技評估方法學的基本常識。在「醫療科技評估」評估過程中，強調新治療技術與原有治療技術效果的相對療效及相對安全性之比較性，因此在比較品的選擇上會是一大考量。可見對於一個字的認知不同，就會在決策衡量，下決定的那刻產生不同的想像。

醫療科技評估的過程仰賴收集而來的資訊及數據，以便決策者或相關利害關係人瞭解那些被收載的新技術為何值得採用，因此，證據就會牽涉到其引用的資料來源的相關研究。這些證據建立在量性與質性研究方法上，也是進到此知識領域中必須要瞭解的概念。

量性研究涉及量化觀察及測量的結果，所謂定量數據是來自客觀測量的數據。實驗是科技評估中常見的一種定量研究，通常採用隨機對照試驗的形式，目的是在衡量新技術與其他治療方式相比的效果。量性研究包括網絡統合分析、系統性文獻分析、及決策分析模型等（meta-analysis, network meta-analysis, modelling）。
質性研究屬於探索性的研究，是「一種系統性、主觀的方法以描述生活經驗並賦予它們意義的方法。」它的證據可以作為量性研究的一種主張。在有限的環境下，衛生政策要考量的觀點必須是整體社會需求，如有些單一、個別的信念或態度則無法反映整體社會的信念，而質性研究有助於評估者可以用更全面的觀點說明為何支持這個新科技技術。較常被大眾所知的質性研究包括焦點座談會、個人訪談和參與觀察方法。

在評估過程中，各種證據的來源會結合量、質性兩種研究方法一起考慮。目的是為了讓決策者有更充分足夠的資訊。除了定量與定性研究方法之外，在評估過程中也會參考病人報告的結果證據（patient-reported outcomes, PRO），因為這些結果可以輔佐在臨床證據上無法獲得的疾病治療觀點。PRO的結果是為了做為可供計算的值去呈現證據的強弱，因此，測量方法、工具都需要做概念化的梳理及界定。

另外，在「醫療科技評估」的觀點中，有幾個常用的專有名詞，這些都是為了作為經濟評估過程中會使用到的方法。如：病人的健康生活品質（Quality of Life）它是一種作為支持決策參考的證據計算方法。健康生活品質的結果較常是以問卷調查的型式進行測量，這些測量的方法所引導出來的結果都是為了作為經濟評估的相關證據。

「健康品質調整存活年」（Quality-Adjusted Life Years, QALY），它是一種同時考慮了存活年數及健康生活品質的健康效果指標。計算治療對患者生活可能產生的影響，如在使用新技術治療後，存活期延長與患者生活品質數值。QALY通常會使用在「遞增成本效果比值（Incremental Cost-Effectiveness Ratio, ICER）」的計算，ICER的計算方法是將新藥多花的成本除以多得到的健康生活年，以得出的數值。其概念是「比起原來的藥物，以新藥治療，每多得一個QALY，須增加多少成本」。有些國家會參考ICER的決定是否給付，但考量ICER時，必須思考國情及相關社會面向的價值。

在衛生政策決策中，藥物經濟學成為越來越重要的一門科學，它之所以重要在於現實環境的資源有限性問題，因此經濟評估所提供的證據就成了決策者的參考依據。「醫療科技評估」之所以被視為研究證據和健康政策之間的橋樑也基於此。提出評估背景和評估角度（即需計算哪些成本和效益）這些都是經濟評估所要考量的觀點。

規劃經濟評估方法學的課程，建議可使用一個案例進行介紹，透過實際的案例體會經濟評估過程中所要考量的觀點。此外，「醫療科技評估」要考量的價值除了經濟觀點之外，尚有倫理、社會及法律層面的價值。評估任何衛生技術所帶來的影響都需要反映衛生系統或社會中可承受的相關資訊。良好的分析需要使用來自各個學科的方法學、專家建議，另外那些作為評估道德、社會和法律影響的不同的價值也都可以列入研究方法的考量。

　四、病友參與「醫療科技評估」與決策
在「醫療科技評估」流程中，加入病友參與的回饋意見可以輔助決策者在決策過程中沒有思考到的觀點，因「醫療科技評估」強調公平、透明及負責任的流程。EUPATI認為，病友的意見可以在流程中發揮作用，因為「醫療科技評估」是為了提供綜合性的證據給決策者參考，同時也確保新技術有考慮到病友的福祉。每個國家的評估機構結構與程序不一，病友可檢查該國家內之「醫療科技評估」機構，其在流程設計上是否有相關病友參與的流程，以確保意見可以提供給「醫療科技評估」單位參考。

對於沒有將病友意見納入流程的機構，EUPATI建議病友團體可檢查有關病友結果和偏好的數據是否已被納入，以及這些數據在整體綜合評估中是如何被評估和權衡的，以確保其公平和代表性。病友團體也可以考慮如何開發或提供基於病友族群的相關研究供納入評估過程，並儘早的與當地負責「醫療科技評估」的單位進行合作，以確保病友的聲音和需求被公平地考慮，促進更全面和公正的評估結果。

許多「醫療科技評估」單位的流程並沒有考慮病友參與關鍵性的原則和實務的運作。如在決策相關的委員會中也缺乏了相關的病友代表參與的機制，包括在定義、評估和審查階段，都缺乏能夠理解整個過程並代表病友發言的人。國際的「醫療科技評估」機構，對於病友參與的合作一直是積極與廣泛的，如在HTAi的相關網站中，也詳列相關的病友合作的組織，這些組織至今仍持續的分享各種病友參與的資訊，包含如EUPATI這類的病人專家培育平台。

病友參與的價值，除了可提供獨特的經驗供作為評估參考之外，也有助提升將那些可能被忽略的特定族群的病友，藉由他們的參與改善或獲得公平的健康照護。除此之外，更可促進決策的透明度、可課責性和可信度。這種種因病友參與的相關性、公平性、平等性、合法性及能力建構等價值也與哈佛大學Norman Daniels提出的合理的課責（accountability for reasonableness）中的A4R有關，如公開性（Publicity condition）、相關性（Relevance condition）、可申辯性（Appeals condition）及可執行性（Enforcement condition）。這些價值的論述都是為了保障在醫療科技評估的過程中，每一個流程符合科學的程序。

在「醫療科技評估」過程中，病友參與的型式會視各國國情及「醫療科技評估」機構的組織而定，如我國的病友參與型式傾向自上而下（Top-down），由政府制訂相關參與的程序，病友只在部分流程之中可以參與，其可參與的程度較低，甚至可能也是政策決策成形後才有參與的機會。以現行的健保新藥病人參與流程而例，委託單位完成醫療科技評估報告後才進入「藥品專家諮詢會議」，意即，病友可參與HTA的階段是在專家會議開會達成初步的決策共識「後」，才啟動病友回饋的意見。病友參與的機會是在專家決策後至進入共同擬訂程序前。此外，開會過程中討論的相關資料，也需待共同擬訂會議結束後（往往為一個月後），才可在公開網站上看到開會資料。現行的運作狀況是否可以達到如健保法第五條所稱的「健保會於審議、協議本保險有關事項，應於會議七日前公開議程，並於會議後十日內公開會議實錄；於審議、協議重要事項前，應先蒐集民意，必要時，並得辦理相關之公民參與活動」之審議價值。現行的病友參與機制，在流程上缺乏整體系統性的思考；在參與型式上，病友也沒有機會直接參與，或有機會在適當的時機點提供意見和回饋意見，在運作型式上是屬於一種「有限制的參與」。

EUPATI強調確保病友參與過程可以由國家或是地方層面的方式建立，意即病友參與的過程若能透過政府確保有一個系統或程序，才能夠讓病友在評估過程中發揮作用。它提出幾個建立的步驟作為規劃的思考方向：


確認當地的「醫療科技評估」機構是否有方法和評估指南。
如果有參與手冊或方法學指引，檢查是否有病友報告結果、經驗和健康相關生活質量評估的方法。
確保病友在「醫療科技評估」過程中的不同方面有明確的角色。
幫助促進病友參與定義「醫療科技評估」問題。
確保使用明確和透明的流程進行資料收集和分析。
有助於參與病友提供相關數據的評估、解釋和分析。
參與制定「醫療科技評估」的委員會。
公眾諮詢期間提供反饋意見。

EUPATI認為近年來，部分「醫療科技評估」機構也將病友參與納入為應評估的項目之中，除原有考量的臨床相對療效及安全性、健康照護組織、經濟觀點之外再加入病友證據及病友參與的觀點，此四觀點被視為是「醫療科技評估」應評估的四大項目。雖然病友參與會增加其複雜性，但基於道德和體認民主的原則，政策制定者和「醫療科技評估」機構也越來越重視病友參與的必要性。

此外，病友參與也可在不同的層面產出貢獻，如：擔任董事會、委員會和工作小組的成員、確定「醫療科技評估」的潛在主題、設定主題的優先順序、儘早確定評估報告的潛在目標群體、確定要評估的健康結果和其他影響（經濟、社會等）、發展健康生活品質量表的工具（health-related quality of life, HRQOL）、參與審查外部組織/承包商提出的「醫療科技評估」提案或投標、向評估委員會提供專家意見、提交病友證據、幫助設計和準備友善的報告摘要、在病友群組和其他目標群體中傳播研究結果等貢獻。這些不同層面的參與也反映出，政策管理者在整個流程中，哪些可以讓病友參與的部分。
我們可以藉臺灣現行的藥品收載流程重新思考病友可參與醫療科技評估這整個流程之中的步驟。此外，補足並優化病友參與過程中缺乏參與的流程設計。尤其在決策過程中，對照病友的意見，其評估一致與不一致的部分應充分說明清楚。「醫療科技評估」評估的結果不僅僅只是為了作出決策，而是這個決策的目的是為了讓新的健康醫療技術[JP1] 可以被病人使用。因此病友參與的設計並非僅只是在決策被做出前，還包括決策實施後及其後續的相關研究。

　五、HTA相關法規簡介
依照EUPATI的課程設計，保留一獨立章節介紹相關的歐盟醫療科技評估法規（EU Health Technology Assessment Regulation, HTAR）。該章旨在強調歐盟組織國家會透過EUnetHTA相互聯繫，分享各國機構的醫療科技評估相關問題，包括方法學、流程等相關資訊。考量國情不同，若思考臺灣的制度，或許可在此章中呈現臺灣現行藥物收載相關法規。另外。有關歐洲組織成員所實施的地平線掃瞄（Horizon Scanning）也與我國實施的目的不同，或許可在此章節另述我國所推行的「前瞻式新藥及新給付範圍預算推估登錄作業及平台（Horizon Scanning, HS）」的簡要介紹。我國實施HS是基於對於健保預算的掌控，期希望藉藥品許可證持有廠商至健保署設立的登錄平台登錄相關資訊，掌握預期申請健保給付案的藥費，以作為預算編列的參考基準。

　肆、總結
學者Sherry Arnatein曾提出「公民參與階梯論」（a ladder of citizen participation），對於公民涉入決策權力的程度以階梯形容。公民階梯論共有八種程度，由低至高分別為之操弄（manipulation）、治療（therapy）、告知（informing）、商議（consultation）、安撫（placation）、夥伴關係（partnership）、授權（delegated power）以及公民控制（citizen control）等八種型式；前兩種屬於完全沒有達到公民參與的效果，第三種至第四種則有點綴的裝飾效果，最後後三種則具有公民權力上的程度差異。以我國現行的藥品收載給付決策流程來看，當前的病友參與略屬於裝飾程度的商議與安撫階段。

在《全民健康保險法》的要求下，雖有醫療科技評估報告中摘錄病人意見及病友代表可列席的參與空間，但真正進入到所謂「實質（authentic）的參與」仍有進步的空間。有效的參與追求的是真誠的參與目標，真誠參與的關鍵因素在於公共行政管理部門與公民兩者之間的關係有夥伴合作的關係。這幾年來，觀察當今的病友參與健保政策事務來看，其在行動力上已非難事，病友團體本身也挹注相當資源在行動上展現參與的決心，然在政府管理部門之中，尚未實質的進入夥伴協力關係。以現行的醫療科技評估報告需摘錄病友意見為例，管理部門雖設有平台蒐集病友意見，然在病友意見的登錄上，背後其實是有一些病友團體以作功德的方式協助轉譯政府的需求。意即，想要獲得可供醫療科技評估報告中作為有效證據的病友意見，其實是需要有穩定的培訓，而這些培育的事務多為病友團體各自努力進行。這也是為何近期以來，利害關係人在健保治理政策中不斷強調，在制度上，管理部門應企圖設計出一條優於先前運作的路，或者開啟優化改變制度的態度，才有可能在病友或公民參與路上達到真正有效、真誠的參與。
EUPATI作為一個非營業組織的病友參與培育平台，其運作模式也是依賴相關計畫支應。我國從建立醫療科技評估制度迄今，也是以委託計畫方式由非營利組織單位協助評估。或許，在病友參與事務上，管理部門也可思考以EUPATI的模式去籌建一個由政府支持的訓練平台。

瞭解公共政策的人都知道，在探討所謂的公民參與活動之前，要縮小參與者對醫療科技評估知識之專業不對稱（指參與的知識）不是一件容易的事。尤以如此具有高度專業的醫療健康議題，也並非只有常民不具備參與的知識能力，甚至一般具有一定程度的醫療從業人員也都有其他專業落差的現象。理解人非全能，並願意在公共政策上提供培訓的機會，才是保障公共政策的運作品質。

2024年9月4日至6日，蒲若芳老師（現為臺灣健康效果暨醫療科技教育聯盟的理事長及輔仁大學醫學院數據科學中心執行長）至泰國Faculty of Pharmacy, Mahidol University講授醫療科技評估主題之相關課程。Mahidol University為泰國一所綜合性大學，此次課程分享的對象為藥學院之博、碩班學生。蒲老師此行主要分享三大主題課程：醫療科技評估在臺灣的發展歷程、臺灣公眾參與及應用在決策的經驗（Patient involvement in HTA for policy decision making: Taiwanese experience）及真實世界資料在臺灣的應用狀況（Application of Real-World Evidence in Taiwan）。

有關成立健康效果暨醫療科技亞洲教育聯盟（Health Outcomes and Technology Teaching and Education Alliance, HOTTEA-Asia）[1]的構想來自於英國Glasgow大學的衛生經濟與衛生技術評估（Health Economics and Health Technology Assessment , HEHTA）Olivia Wu教授，她同時也曾經參與英國國家健康暨照護卓越研究院（National Institute for Health and Care Excellence, NICE）藥品評議委員會（Technology Appraisal Committee）長達十年的時間（一般一任三年，最多可連任兩次，但因人員聘任不及，被主席請託再延長一年）。她在2019年終訪台期間與蒲老師聊天時候講起，若在亞洲地區，尤其是台北，成立一個醫療科技評估的教育訓練聯盟，有助於促成亞洲地區HTA相關方法學的交流及亞洲地區相關HTA人才的培訓；於是促成亞洲教育聯盟課程的發生。期間兩人也邀請各國的好友加入，包括日、韓、美、泰等。然而礙於COVID-19疫情發生，在台北開課的規畫已成型，但課程一直沒有實現。直至疫後，Olivia教授與泰國的Mahidol大學的教授們提出可在泰國舉行HTA課程的構想。

Mahidol University藥學院近幾年來開授HTA學程課程，為東南亞（Association of Southeast Asian Nations, ASEAN）國家培育許多HTA人才，這些相關人才大部分是由東南亞國家聯盟當地的衛生部指派至Mahidol參與學習的人（有越南籍、斯里蘭卡、緬甸、及奈及利亞等國籍人員），他們在泰國受訓完成後回到自己的國家，建置相關HTA所需的基礎及方法，並把所學應用在自己國家制度上，在某種程度上是HTA的種子。2012至2015年間蒲若芳老師是促成的亞洲醫藥科技評估聯盟年會（HTAsiaLink）成立的元老之一。她提到，當年曾在HTAsiaLink論壇上投稿發表論文報告的學員，如今許多在其本國、Mahidol大學或是相關的HTA組織機構擔任重要的職位，並代表自己的國家成為國家的代表成員。蒲老師對於這樣的觀察特別有感，也為這些曾經參與過HTA課程或被HTA制度影響的學員感到開心。
HOTTEA的公開課程為一天半（9月5-6日），在公開課程前一天，Mahidol University藥學院邀請Olivia及蒲老師為其HTA學程的學生講授在英國及臺灣之醫療科技評估組織制度。來自越南、緬甸、斯里蘭卡、以及奈及利亞的同學們認真地聆聽，並問問題。對英國與台灣的各項措施有相當的好奇心。

公開課程除了學校師生可以參與之外，也有相當數目的醫師、及產業界人士報名參加。現場及線上共有70名聽眾，正符合當初的設計，規模不要太大，讓大家可以盡量參與。課程首先由泰國當地的講師，包括泰國的國家健康安全局（National Health Security Office, NHSO）[2]的代表分享診斷數據（Claims Data）的運用、泰國醫療科技評估組織（Health Intervention and Technology Assessment Program, HITAP）的研究員介紹創新產品、技術的發展和精準化醫療（Precision Medicine）。接續再由Olivia Wu教授及蒲老師分別就「公眾參與」及「真實世界資料分析（Real-World Evidence） 」之英國及臺灣經驗進行分享。

對於RWE的經驗，來自英國的Olivia Wu教授在上課前就提出一個重要的觀念，在流行病學及健康經濟學的領域裡（decision analytic modeling），資料分析的概念已經是這些知識領域中不可或缺且可能會經常使用的分析方法，意即就算沒有RWE這樣的名詞出現，這種資料分析的概念已經是流行病學或藥物經濟學相關學人們就會思考並使用。當前各國對於RWE的熱衷誠度算不算是一種舊酒裝新瓶的概念？在藥物經濟學的世界裡，在評估的過程中，本就有不可避免的不確定性存在，在不確定性的情況下，在做某些決定前，有必要去理解之所以執行的需求是為了協助確認什麼樣的證據？這裡有一種RWE用在哪一種情境下協助決策者做什麼決定的參考價值，也是政策評估過程中，大家在闡述一項新觀念時，必須先思考一項工具的介入，會對利害關係人產生什麼影響？全面的照單全收？或是在不瞭解政策工具用來解決什麼問題的情況下模仿它國經驗的情況下照單全收的納入自己的國家？在決策過程中是否有達到解決問題的需求？
對於Olivia Wu教授在分享RWE課程前就反問大家的問題，也值得我們思考政策工具在作為解決問題時的效益。RWE它是新的工具或是它其實本來就已經存在？以英國的經驗，RWE要思考的重點：

在臨床證據尚未成熟的情況下藥品快速被核准。
為了讓藥品快速進入市場，英國政府承諾提供更快速突破性技術和治療突徑的方法；
美國食品藥物管理局（FDA）發現，加速核准藥物並沒有顯著改善患者的治療效果，且通過常規方式被核准的藥物可能存有安全問題。因此，加速核准通過的藥物在被核准後，監控其後續結果以用來作為價格協商的參考資訊。
癌症藥物基金的挑戰，英國NHS開發系統性的數據收集監測系統，以瞭解相關癌症藥物數據的資料關聯性。
開發及投資健康資訊技術的基礎設施能力，並運用此方法開發其他治療領域，以發展更無縫接軌的健康科技評估方法。
2021年，英國政府宣佈提供3.4億英鎊資金，用以開發類似癌症藥物基金的創新藥物基金，重點關注在其他治療領域，包括罕見疾病和遺傳病。
不管如何，RWE的挑戰仍需要思考，資金、數據收集和報告、觀察偏差風險和分析方法。

臺灣的RWE經驗部分，蒲老師則提出使用RWE用在醫療科技評估中的時機，如納入收載程序時，其在相對療效、成本效益評估（CEA）、財務衝擊（BIA）等所做的相關評估，算不算RWE，甚至在談所謂的價量協議過程。此也呼應Olivia Wu教授問大家的問題，「RWE到底是新的或是原本就已經在使用的工具？」對於流行病學或經濟評估的學人們而言，在思考每一個評估路徑時，不是已經早就把RWE深入在自己心中做為思考的一種工具？蒲老師也以臺灣推動根除消滅C肝政策為例，當年「國家C型肝炎旗艦計畫辦公室」結合公、私協力，邀請相關專家建立C肝風險潛在地圖，並彙整全國相關C肝數據，以實際真實世界的資料運用在消除C肝這件事上，如藥物安全資訊與報導、個案監測資料、全國不良反應通報資料及C肝健保給付登錄資料（臺灣健保資料庫）。以此達到所謂的真實世界分析，算是臺灣健康史上重要的一項里程碑。

在「公眾參與」課程部分，Olivia Wu分享英國病人的意見如何作為HTA之決策參考。她在課程前提到，對於自己要如何分享公眾參與的經驗感到困難。Olivia Wu教授之所以會有這樣的想法在於，對於像英國這樣的體制的國家，以NICE的運作經驗，大家對於公眾參與的權利，其參與的價值已經根基在所有人的內涵之中了，因此，不會把公眾參與視為是「教育病人」。她也提到，病友參與權的觀念不是上對下的「教育」概念。該被強調的是一種「平等」的概念。她強調，英國NICE是一個獨立的運作單位，之所以強調它獨立是因為它不會介入決策的決定。能做決定是委員會（committee）。
她分享的在英國公眾參與的特性，有以下幾點值得我們思考：




有包容特性，提供公共參與的機會，會依據研究需求接觸相關的人群和群體。
有共同合作的特性，重視所有方式的合作，建立並維持相互尊重有效的關係。
有溝通的特性，使用簡單的語言及及時的溝通，這些溝通也都是參與計畫的一部分。
有支持及學習的特性，提供並推廣支持學習的機會，增強公眾參與研究的信心和技能。
有治理的特性，在每一個階段都有引入公眾參與的過程，研究、管理、監管、領導和決策階段都有納入公眾參與的治理特色。
有影響的特性，會透過識別和分享公眾參與對研究的影響並改進。


在臺灣健康政策中的公眾參與經驗，蒲老師則分享臺灣近幾年來健保政策之中之病友參與的過程，並以三個重大事件分享臺灣病友參與之路的成果。首先是罕見疾病基金會倡議-「罕見疾病創新治療及藥物給付建言書」，要求政府以平等的權利考量罕見疾病患者用藥的權利、台灣全癌連病友連線-智慧病人領袖學院，長期投入在相關醫藥知識領域的訓練課程及台灣癌症新藥多元支持基金的倡議。這三件由病友團體主動爭取，並逐漸影響政策管理者對健康政策治理的參與概念，算是當前臺灣在公眾參與之路上最顯著且讓人感動的事件。

促成此次在泰國大學舉辦的HTA主題課程，其最大的推手為Mahidol University大學的教師群們。透過Mahidol University的訓練規劃方式可以發現，泰國健康政策管理者對於HTA人才培育的用心。而大學也願意投注資源，尋找並邀請國際有名的HTA專家分享經驗，其作法值得我們思考。臺灣的醫療科技評估制度在創建時期，對於培育HTA相關人才一直有很大的願景與規劃，尤以2012年至2015年間的積極參與HTAsiaLink活動，透過亞洲區的HTA制度國家間的相互知識衝擊，讓亞洲區國家的醫療科技評估組織獲得絕佳的進步。當時參與的專家們對於亞洲地區的人才培育皆有功不可沒的影響力。那個時代培育的人才，如今也進入亞洲地區相關HTA單位工作，持續在健康政策上扮演這些重要的角色。透過蒲老師還有Olivia Wu教授的課程，也讓我們瞭解，國際的醫療科技評估之相關動態。期許，未來的臺灣醫療科技評估培育的工作，不管在哪一方面，應拋棄傳統型態的「上對下」的權力優勢模式，任何一方的利害關係人，即便是執行HTA的相關人員，彼此都該拋棄那種「被教育」的學習模式。
今年9月初，英國NICE的相關專家受中央健康保險署邀請來台，其分享的有關公眾參與議題時也強調，在英國，NICE的團隊會就委員會決策會議進行參與式的觀察，這些觀察的用意是瞭解不同參與者所需要的資訊，若有不足也會發展並思考一些客製化的課程去縮小參與的知識差異。我們對於所謂的公眾參與應該也重新打破傳統父權的權力思考模式，在治理面上滿足程序的正義還有縮小參與的不平等。或許，這樣的公眾參與之路，才是符合所謂的自由民主與平等的價值。


小註：


健康效果暨醫療科技亞洲教育聯盟（Health Outcomes and Technology Teaching and Education Alliance, HOTTEA-Asia）
NHSO是泰國之國家健康安全局，於2002年根據國家健康安全法成立的政府組織單位。主要的目標是確保所有人都能方便地獲得高效且可靠的醫療服務，並且能夠根據需要進行登記和獲得相關資訊。參考網頁：https://eng.nhso.go.th/view/1/Organization_Structure/EN-US









 

輔仁大學數據科學中心蒲若芳執行長（同時為社團法人健康效果暨醫療科技教育聯盟理事長）從2024年8月開始接任「智慧病人領袖學院」院長一職。「智慧病人領袖學院」是在2016年成立的一個病友參與健保給付政策之培訓平台。首任院長是由台北醫學大學醫務管理學系湯澡薰教授擔任，今（8月7日）蒲執行長從湯教授手中接過一只象徵性的三權之花，這隻花意謂著病友參與健保給付政策的三個權力，「參與權」、「知情權」及「平等就醫權」。兩位新、舊任院長也於會上分享卸任及上任心得。交接儀式結束後才開始進入「健保協同商保，如何行？」座談會。

數據科學中心執行長出席2025年消除C肝專家會議－借公私協力之力讓政策成為可能

We involve people in our work - service users, carers, charity workers and more - to challenge accepted wisdom.
They allow us to look at evidence through a fresh lens - that of the person directly affected by the recommendations we're making.
我們邀請不同人參與我們的工作-包括醫療服務使用者、照護者、慈善事業工作者或其他成員…等，透過他們的參與，挑戰我們對既定事務/經驗的看法，接受新的智慧觀點。而這些是為了能夠讓那些受我們建議而影響的人，以全新的視野審視證據。
Victoria Thomas, Head of Public Involvement
（摘自英國NICE網站）



             一、前言
2024年第77屆世界衛生組織大會（World Health Organization , WHO），通過「社會參與衛生健康照護」決議文，世界衛生組織主席更認為「社會參與（social participation）是全球衛生健康的典範轉移，特別是為滿足處於弱勢或社會邊緣化的人們的健康需求提供了巨大的潛力。」決議文強調「社會參與」能增強公眾對衛生管理系統的信任並促進公平；亦可使醫療保健等政策與人們的實際生活經歷更趨於一致。政府與其受服務的民眾之間若建立雙向的對話管道，可以讓政府在政策訂定過程中更能反應民眾的需求，這些需求可讓政府在訂定衛生政策過程更貼進於現實。我們期許，日後的衛生健康政策，可以逐漸卸去種種的不平等、父權及權力導向思維的運作模式，朝向一個有「對話空間」的參與機制。
 
　二、病友參與健保新藥收載給付程序的歷程與時空背景
2013年二代健保上路的第一年，也是健保改革過程中重要的一個階段。不同的學者專家對與健保制度面的問題做了完整的規劃與檢討建議，當中，有關擴大參與的價值也立於《全民健康保險法》第41條第1項及第2項中。以藥品為例，第41條第2項納入相關機關、專家學者、被保險人、雇主共同參與（共同擬訂），並得邀請藥物提供者及相關專家、病友等團體代表表示意見。此條文開啟了藥品收載程序須採納病友意見，也奠定了我國在「全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議」（以下簡稱共同擬訂會議）有病友參與的機制。然，收載程序中真正有病友團體或病友代表參與共同擬訂會議則已是2016年後的事了。

二代健保修法期間，審議式民主治理的理論盛行，當時不少參與修法的學者參考國外的公民參與機制，在健保制度之中納入審議式民主的概念，因而形塑成所謂的「共同擬訂」及「多元參與」的決策會議模式。2013年後，藥品納入健保收載的流程中，除了耳熟能詳的必須要有「醫療科技評估」（Health Technology Assessment, HTA）的過程外，也須在決策會議中，找到不同領域別（身份）的參與者進行討論，這是共同擬訂會議的精神。不同的參與者代表審議過程之中的參與成員身份多元；除此之外，亦需兼顧「審議式民主」理念中所要傳達的「涵容、知情、傾聽、說理、反思及公共利益」等精神。這是理論中，對「審議」訂定的基本概念，也是審議參與所要傳達的價值與理念。

2013年，攸關健保收載之各種新設的制度剛剛成形，醫療科技評估制度也處於較新鮮的時期，對於各國的方法學制度與相關教育訓練正在學習。對於病友參與的議題，管理部門處於規劃研擬的學習階段。當時，國際上發展較快的HTA組織，已在醫療科技評估報告之中納入病友的聲音，我國在當時雖未開始蒐集臺灣本土病友意見，但會適時參考他國的醫療倫理文獻及作法列入評估報告之中。這是指2013年二代健保剛上路，臺灣尚未開始蒐集病友意見的初期作法。

我國的《全民健康保險法》對於病友意見或如何蒐集及執行並沒有特別的著墨，僅在第42條中，以「醫療倫理」揭櫫藥品納入收載的程序之中，保險人得先辦理醫療科技評估，並應考量人體健康、醫療倫理、醫療成本效益及本保險財務。也因此，始有在醫療科技評估報告中必須呈現病友意見的由來。2015年4月10日衛生福利部中央健康保險署設計「新藥及新醫材病友意見分享平台」，同年7月於健保署網站上公告此平台，開始進入正式啟用的階段，此舉也意味，健保藥品收載的給付決策程序之中的「公眾參與機制」。2016年8月健保署再度公告「全民健康保險促進病友參與藥物納入健保給付決策作業要點」，在此要點的基礎之下，賦予病友參與之正當性地位。2017年3月，人工電子耳乙案為我國第一個在共同擬訂會議上討論的病友參與案。同年4月，「社團法人中華民國台灣黏多醣症協會」及「中華民國類風濕關節炎之友協會」兩團體的病友代表，第一次參與共同擬訂會議，算是第一次至共同擬訂會議出席會議的病友團體。2017年，財團法人醫藥品查驗中心舉辦一場「公民審議會議」，這也是一場以公民會議型式蒐集公眾對醫療科技評估或參與健保收載制度的看法。2019年，健保署修改「全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂辦法」，增設2個席次予病友團體代表，正式成為共同擬訂會議的列席代表。同年，健保署同意於共同擬訂會議前舉辦「共同擬訂會議之病友會前會」，該會議由健保署委託財團法人醫藥品查驗中心之醫藥科技評估組辦理。2020年，於「新藥及新醫材病友意見分享平台」蒐集到的病友意見，摘錄至醫療科技評估報告之中；此外，提入共同擬訂會議之案件，若在平台上蒐集到病友意見，亦須一併整理至共同擬訂會議簡報之中。

本文特別就臺灣健保藥品收載程序中，有關公眾參與的歷程進行爬梳，目的是想從制度的基礎面重新反思在公眾在藥品收載過程中的參與機制，透過歷程反思未來是否有調整及優化的可能（如更符合使用的角度、人性及系統性）。臺灣從開始採行醫療科技評估制度後，不外就是參考國際上有HTA國家的經驗，而英國、加拿大、澳洲，這三國的運行機制也一直是我國目前仿傚的三個主要國家。2024年健保署宣稱其成立的「健康策與醫療科技評估中心」專責辦公室，將以英國國家健康與照顧卓越研究院（National Institute for Health and Care Excellence, NICE）為參考單位。未來有關專責辦公室的運作，亦會參考英國NICE的作法進行規劃。若推動順利，可望於2026年成為行政法人單位。倘若2026年若順利成為行政法人單位，而現行的健保醫藥品收載制度與程序，正好就是可以進行盤點與優化的時刻。未來兩年內，行政法人若正式上路，而現行運作中那些不合時宜與邏輯的流程、規則與方法，現則是一次大體檢及調整的一刻。尤以現行的病友參與機制與「新藥及新醫材病友意見分享平台」的運作流程來說，建議應參考英國病友參與的模式進行調整及規劃。　　

　三、現行病友如何參與健保新藥收載決策

現行的健保藥品收載決策流程中所設立的「病友意見平台」，是一道由政府設立的對話空間，以現行運作的機制流程來看，仍有很大的調整及改善空間。我們肯定過去以來，在公眾參與的機制上從無至有的程序，也肯定政府在政策運作中需要對各種行政及人力成本運籌帷幄的辛苦，而未來兩年，在成立行政法人前，對於需要調整的相關機制，此時此刻或許就是最好的盤點時間。對於公眾參與的優化及調整，倘若能隨此時進行思考，也能符合WHO倡議的價值，而優化後的流程設計倘能更具智慧效能，或許也可能減少更多的行政效率及成本，這些微調，或多或少都可以在參與端上給予病友團體更大的支持與協助。

現行的健保新藥收載流程中，病友要如何參與決策，其流程步驟大致如下，考量藥品申請案件的尚有前端的廠商送件及完成報告之流程，本文僅就病友參與段的流程面進行說明：藥品是否納入健保給付，皆由廠商向健保署提出申請，不同的給付案件有不同的程序與規則，目前官方公告的「病友意見分享平台」則針對新藥及新醫材兩類蒐集病友的意見（https://med.nhi.gov.tw/isPe0000/ISPE0000S01.aspx）。

一件案件經過評估後，受委託單位（現行為CDE HTA組）會將其報告提供給申請廠商及健保署，於此同時，健保署會於「平台」刊登該案之藥品相關資訊，刊登時間通常為三個月左右。此時，病友或病友照護者可針對該品項，提供個人使用經驗。該案，於平台上刊出的時間並不與「藥品專家諮詢會議」衝突，意即，放在平台上的案件，其回應的意見都不會呈現在專家會議的討論程序中。健保署會待該案正式提入藥品共同擬訂會議後，才會釋出蒐集到的平台意見，並提供給受委託單位（CDE）摘入至HTA報告中，此時，CDE會針對蒐集到的病友意見，重新整理至HTA報告中及「共同擬訂會議簡報」中。公眾僅能透過刊在健保署網站上的「共同擬訂會議的議程」及「HTA報告」（大約是共同擬訂會議開會前一週），才會看到哪一案有所謂的病友意見。而共同擬訂會議的手冊則會在共同擬訂會「後」約一個月左右公開，此時，除了參與共同擬訂會議的出席代表、專家、執行者外，任何人是無法有機會在「會前」看到相關的共同擬訂會議資訊。所謂的審議，我國的作法則僅做到事前「議程公開、HTA報告公開」還有會議結束「後」的「會議紀錄、會議手冊、會議錄音公開」。在審議理論中所提的「知情參與」價值中，不管是公眾，或是出席成員，其實所獲得的資訊，在時間上都較為緊縮且有限。

健保署雖設立「病友意見分享平台」於健保署網站上，刊登後，對於一般所謂的公眾，或非常態使用健保署網頁的人而言，要從茫茫的網海中找到平台並填寫，對於一般公眾而言是有所難度的。此時，部分NGO或是病友協會聯盟的團體就扮演著重要的角色。這些病友團體會主動的在其專屬網頁或臉書上宣傳病友平台的資訊，透過他們的協力，提供填寫經驗，並適時的將他們蒐集到的意見回填至健保署的病友平台中。以HOPE癌症希望基金會為例，他們為了滿足健保署要求的希望有所謂的量化與質性的素求，會主動宣導病友在填寫時，要如何具體呈現該疾病帶來的不便，如「因為這個疾病，我無法正常工作」，如果在平台上填寫這種文字，對管理者而言是不具參考意義，因此，必須表達出「因為這個疾病，我原本可工作五天，每天八小時，而變成我僅能工作一天，或一天中只能有4小時的體力執行」。然而，類似這樣的解譯工作，往往依賴這些NGO組織協助或宣傳。而蒐集病友意見的工作與程序，如果是植基在健保法的架構下，類似HOPE所做的這些轉譯工作，是病友團體自己該做的？還是執行的主管機關應該主動承擔的？這樣的病友參與機制，彷彿沒有達到所謂的「想要跟NICE一樣」的價值？此外，現行的平台，在其意見蒐集的流程中，是否可更具系統性，或者，病友的聲音，是否應該是在更前端的流程之中就被考量？如在醫療科技評估分析中或專家諮詢會議的程序中？

從本文回溯上述的每個時間歷程來看，可以理解，新藥納入給付的收載流程中，其病友參與的機制設計是依照時間脈絡進行規劃，管理者視角是以從無至有的過程來執行參與機制，並按階段完成相關項目。以時間脈絡性的角度出發，運作已久的機制較不易隨著現實環境的需求進行調整，因公共行政運作的行政成本高，對公部門而言，能按部就班的完成例行性的事務就已經不容易。因此，現行的參與機制，並沒有滿足現實的使用者的需求，當然也就更沒有辦法做到如英國NICE倡議的價值-致力於各種不平等，致力於不同身份別的人員參與；當然在實際運作上就更缺乏所謂的對話與傾聽機制。

　　四、病友團體的培力驅使

臺灣病友參與健保政策的相關事務仍須仰賴國內的專業病友團體組織，或者產業界所組成的協會聯盟，透過這些組織所舉辦的相關活動進行醫療疾病知識的傳遞。這些組織的行動力往往比政府部門快，且長期的待在第一線執行及運作，透過他們的培力，使有更好的病友證據可供醫療科技評估參考。這些默默參與的人員，往往都不是歷史上或政策推動過程中會被記住的人，但他們卻是在政策的推行之路上重要的推手與無名英雄。透過前述所提的例子（協助轉譯病友意見使其量化或更具質化）就是最佳的證明。當前的資訊平台，實不能只依賴單一、個別的病友意見，畢竟單一的個別意見，在現行的評估過程中，可能會被視為是不足以呈現價值的證據。經過這些病友團體協助的轉譯，政府資訊平台上的資訊才可作為後續管理者或相關研究人員做更進一步的利用。他們應可被視為是政府政策的轉譯橋樑。

2024年6月，臺灣病友聯盟邀請相關病友組織共同舉辦一場名為「為自己發聲，病友決策參與及國際經驗分享」的培力訓練活動，該活動也邀請輔仁大學醫學院數據科學中心的楊雯雯研究員，分享國際HTA組織在病友參與的設計機制。透過其分享，可以讓大家反思，國際HTA組織對於病友參與的機制設計是如何？從國際執行的經驗再與我國現行的流程進行對照，其實可以反思政府在病友證據這邊的培力是否較為薄弱？臺灣從2013年開始採用審議式民主屬性的共同擬訂決策會議，到2019年才有2席次的病友代表可列席參與共同擬訂會議，然在會議上並沒有實質的發言權，僅能透過舉手並經主席同意後才可發言，或有病友意見的案件才可代為發言。這樣的運作似乎不太符合審議民主強調的價值-「在理性的討論下形成共識及每個人都有發言的權力與機會」。當然，以目前的機制運作來說，要全然達到審議的價值，或許行政成本太高了，但若可在流程上做些微調的設計或創新思考，一步步走向像英國NICE那般的運作，才有所謂的促成社會參與及溝通對話的可能。否則，當前的制度要如何說服大家，我們是「臺灣NICE」？楊研究員從2019年至今，以無給職的方式，在每月藥品/特材共同擬訂會議前夕，對相關病友團體講授共擬議案中的疾病介紹，透過這樣的初期轉譯，才得已讓兩位病友代表在參與共同擬訂會議時，不致形成「專業不對稱」的現象。管理者對於醫療專業所產生的知識與資訊落差問題，本來就該有縮小其鴻溝的作為。否則，當前的共同擬訂會議運作，也永遠走不到所謂WHO或英國那般的倡議。唯有管理者在制度設計之中，承擔起可能會遇到的問題，在流程上引導出一條可行的路才有可能往更好的路上前進。不論是病友團體或是類似像楊研究員這樣的角色，這些都是在第一線上，真正協助政府資訊落差的重要人員，他們算是當前宣傳健康知識裡重要的資訊傳遞者。這些無償的熱情，才是驅使政策更趨時現實的因素之一。



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　五、建議
臺灣健保制度有著如此高的滿意度，代表著所有在這條路上的管理者對衛生政策的努力。健康政策之路未來充滿各種改革與挑戰，不管是誰處在其中，必定也是需要更加費心。因此，要縮小政府在行政運作的效率與成本，管理者若能走出來與外面的世界合作，亦如當前健保署長倡議的公私協力合作，或許可以在運作上減上一些行政成本。做不到的事，透過外部的組織協力，去極大化其價值。在病友參與議題上，或可參考以下進行機制的微調：


　　（一）促成「對話」，對現行運作機制的流程及彼此可接受的共識空間
管理者應對現行運作程序中不合邏輯與時宜的流程與利害關係人或團體進行「對話」，如果病友平台上的意見可以提早列入「HTA評估階段」或「專家會議階段」，那麼怎麼作才可以讓流程更順暢？何時提交病友意見，至少是可以對話與討論的，總是要有對話與討論的機會，才能取得一個共識。不討論，不對話，繼續用以往的流程，就無法在新時代裡產生新鮮的火花，也到不了更好的未來。當然，病友團體也須理解政府運作需要行政成本，願意接受政府部門在某種程度上的調整與改變，並支持，「機制」才能越來越好。

　　
　　（二）必須理解有專業不對稱的落差，同時願意持續分享並教育訓練
不管是公眾或政府，必須承認醫療知識的專業與資訊落差，政府部門建構的平台，不是ㄧ般人就會填。這些資訊分享的教育更需要靠NGO及病團協助。政府要體認知識落差需要病團協力。公民素養必須經過培力，持續性的經驗分享與教育也是必要的。

　　
　　（三）政府提供合作計畫方案
可嘗試與病團合作，透過委託計劃，整理最原始的病友意見資料，這些是他們本來就在作且在行的事，政府給予實質委託案的支持。讓這些證據成為實證，促成實質的「審議」意義。英國也嘗試與外部單位合作，並以委託案方式運作，既然英國NICE是學習的對象，在病友參與機制上應當也是整個臺灣NICE可以學習思考的改變。

　　
　　（四）走出辦公室學習傾聽，同理不同利害關係人的需求
關起門做的政策，談不上真正的參與。上而下的行動只能建立在政府給予的補助，而不是行動。促成對話空間，瞭解不同利害關係人的需求才能更貼近政策。當然政府也不可能對所有的建議全盤買單，但對話可以縮小政策的差距，接近現實，一點一滴改變都是一種創新。

　　
　　（五）臺灣NICE的規模與機制，包不包括設計更友善的公眾參與機制
成立專責辦公室協助健保藥品收載相關給付業務是當前健保署的政策目標，未來若成為行政法人，各種機制與流程面的調整應該都是整個行政法人中的一部分，因此，現在以後的兩年，對於不合時宜的機制及流程，應做一次全面性的盤點。臺灣NICE的規模包不包括公眾參與計畫？
歷年以來，臺灣病友團體對於疾病知識的宣導及衛教，其實走得比政府運作的還要快。透過這些NGO團體的協助，病友對於疾病的病識感亦有顯著的提升，當生病之後的病友，更願意主動走到幕前分享如何對抗疾病，這種種的宣導與衛教的努力，其實是政策管理者可以與之協力合作的地方。

本文透過實際的病友培力活動觀察到政策規劃過程中，管理者若能以同理心或放下成見與不同團體進行溝通，或多或少都可以在未來的行政運作成本中減少某種程度的浪費。甚至，私部門往往有絕佳的行動力協助政策的推動，若能與之合作，促成真的協力，也是為行政運作節省不必要的花費。我們期望，不管健康保險制度，在現實中出現多少難體與挑戰，化解誤會與溝通，才是全民之福。


參考資料：


https://www.nice.org.uk/about/nice-communities/nice-and-the-public/public-involvement
https://www.who.int/news/item/29-05-2024-world-health-assembly-endorses-resolution-on-social-participation
全國法規資料庫_全民健康保險https://law.moj.gov.tw/LawClass/LawAll.aspx?pcode=L0060001
二代健保總檢討報告（103年9月）。https://dep.mohw.gov.tw/dosi/cp-289-7569-102.html


附件：健保新藥收載程序中之公眾參與歷程




時間
歷程
說明。


2013年
二代健保開始推行，全民健康保險法第42條載明，保險人得先辦理醫療科技評估，並應考量人體健康、醫療倫理、醫療成本效益及本保險財務。
擴大參與以醫療倫理概念呈現


2013-2015
參考其他HTA組織之國家中對於病友意見有陳述之相關資料。
未有本土病患使用藥品之相關意見與回應，暫先引用它國HTA組織報告中有相關病友意見之相關資料，並適度摘入本國HTA報告之中


2015年4月
衛生福利部中央健康保險署設計「新藥及新醫材病友意見分享平台」，準備蒐集本土病友意見。



2015年7月
衛生福利部中央健康保險署公告「新藥及新醫材病友意見分享平台」。
正式對外公告並宣佈啟用平台。


2016年8月
健保署再度公告「全民健康保險促進病友參與藥物納入健保給付決策作業要點」。
列入作業要點，賦予病友參與之正當性。


2017年3月
人工電子耳案提至特材共同擬訂會議。
人工電子耳乙案為我國第一個在共同擬訂會議上討論的病友參與案。


2017年4月
「社團法人中華民國台灣黏多醣症協會」及「中華民國類風濕關節炎之友協會」兩團體的病友代表出席共同擬訂會議。
兩團體之病友代表出席共同擬訂會議，並於共同擬訂會議上發聲。


2017年6月
財團法人醫藥品查驗中心舉辦一場「公民審議會議」
以公民會議型式蒐集公眾對醫療科技評估或參與健保收載制度的看法


2019年
健保署增設兩席病友代表，並常規參與共同擬訂會議，但並無主動發言權利。
健保署修改「全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂辦法」，增設2個席次予病友團體代表，正式成為共同擬訂會議的列席代表。


2019年
健保署辦理「共同擬訂會議之病友會前會」
健保署委託受委託單位於共同擬訂會議前舉辦會前會。約為每月共同擬訂會議當週之前幾天。


2020年
「新藥及新醫材病友意見分享平台」以摘錄方式放至「醫療科技評估報告」。
「新藥及新醫材病友意見分享平台」蒐集到的病友意見，摘錄至醫療科技評估報告之中。

2024年的臺灣，受臺灣晶片科技產業浪潮的催化達到高點。加上輝達創辦人近來在臺灣掀起的人工智慧（Artificial Intelligence, AI）風，也引領著我們思考如何透過科技的輔助，讓醫藥健康產業也可以借助數位科技，使其效能最大化。AI帶來的各種新資訊，對每一個產業而言皆是一項新的挑戰與考驗，在政府體系管理制度之中也是。我國每年針對衛生醫療產業議題召開的「行政院生技產業策略諮議委員會議」，對於生技醫療產業如何與管理制度、政策產生連結皆有深入的討論，產業界對於如何讓研發的各種產品（醫藥品或醫療器材等）可以真正在臺灣落地（不論是取得許可證或納入健保），都有引頸翹望的心聲。因此，面對AI的浪潮，政府要如何借用這股浪潮使之成為助力，將有賴於管理者對未來世界的想像是否有更具創新的思考去面對它。

台灣數位健康產業發展協會於2024年6月18日發表一份「台灣數位療法產業發展趨勢」報告，並同時召開「台灣數位療法產業發展趨勢論壇」。輔仁大學醫學院數據科學中心蒲若芳執行長受邀擔任論壇講者，並於會上分享「數位療法醫療科技評估-國際趨勢與臺灣思考方向」。





蒲執行長提到，近年來因為產業界有準備數位醫材納入健保、填寫送審書、準備送件資料及數位醫療醫療科技評估等需求而聯繫，開啟她對於數位醫材在健保政策上之關注。也因此機緣，受經濟部產業發展署等單位邀請擔任數位醫材輔導案件之審查顧問。在這些審查及輔助產業界的過程中，體會到要產業界在現行的管理規則中找到「對的方向」（找對主管單位、找對產品的定位、找對產品要在哪個領域、找對如何準備送件資料、找對哪一個管理部門、找對如何填寫看不懂的申請書…等），是一件非常辛苦且不容易的事。產業界受限於有研發端的專業，但在政策管理制度面上缺乏相關資訊，不管是各種規則、窗口、或是備審文件，在準備上都是一項極艱難的挑戰。從這些問題上，她實際體會到數位醫材從研發到落地的艱辛，而數位醫材在進到健康政策領域裡，更顯得困難重重。由於有過以往「推行並建立醫療科技評估制度運用在藥品及特材進入健保給付收載」及「國家消除C肝辦公室」的經驗，她因此更能體會在相關健康政策的推行過程中，不同利害關係人可能會遇到的難處。因此，在數位醫療法議題上，不管是產業的落地或是HTA政策制度上，她願意以自有HTA人的專業及態度，提供產業界有關數位醫療在HTA端的相關建議。

在她分享的簡報上，她提到，過往參與其他國家醫療科技組織時，曾聽到其它國家的學者分享我們已經進到「數位醫療」的時代，以後可能會進到一個（除病人外）沒有人在的手術室，想像著未來的科技，可能會把我們帶到那個環境，因此，對於那個環境未來的規劃與方向，我們不能沒有任何一點想法。加上，一位專業的醫療科技評估學者，在探討一件事務前，都必須先將所要解決的問題作清楚的定位與定義，也就是我們時常在鼓吹的「定錨」及「做證據的人要很清楚定義」。因此，探討數位醫材，她提醒我們必須先把數位醫材作明確的定義。從台灣數位健康產業發展協會今日的論壇（24日）及論壇報告書中，也就數位療法（digital therapeutics）一詞幫我們作了明確的定義。她表示受邀擔任報告書的編審委員，是以身為HTA人的眼光去思考，醫療數位產業若要進入到健保的世界，要面對什麼是HTA端須考量的問題及如何準備納入給付的相關證據？除了傳統的臨床數據資訊、PICOS外，在數位醫材給付端上更需重新定義相關證據及執行的方法學。過去以來，HTA制度在世界各國開花落地，為了讓健康衛生醫療資源可以永續，先進的HTA制度國家也提出所謂的HTA價值觀點，傳統給付方式或保險觀點會納入的價值元素，而運用到數位療法或數位醫材上，我們還需要考量什麼？



她同時舉例，在藥物經濟學的領域裡，往往會運用ICER（成本效益分析，計算每增加一個QALY要多花多少錢）的概念，日後面對數位療法/數位醫材等議題上，我們是否都需要每件案子都考量完整成本效益分析計算ICER？這裡值得政策管理者思考的。對於數位療法/數位醫材的制度，本文綜整蒲執行長今日演講的簡報重點，或許可作為日後各界在思考數位療法的政策規劃或訂定相關方法學時可思考的方向：

數位療法的原則是什麼？要如何評估數位療法/醫材？評估前要先為數位療法進行定義，數位療法的概念要講清楚，內容要明白。
數位療法的好處是什麼？要先將不同使用者的觀點做分類考量。如病人端、醫師端、保險業者端及衛生主管機關端的觀點。不論是民眾自費、健保支出、或其他保險支出，以政策規劃、產業規劃、民眾財務規劃等角度來看，亟需有台灣的想法。
數位醫療發展越趨成熟，經由各國查驗登記核可的產品已不計其數。查驗登記與健保給付管理端有不同的制度？產業界要如何準備資料？核心原則的分類。
以納入給付為考量的相關證據如何準備？真實世界的資料很重要（Real world evidence, RWE），數位療法若採暫時性支付，之後的RWE資料要如何作為重要的證據參考？
數位療法的PICOTS框架是什麼？數位療法與傳統治療方法比較，在某些價值面向（如個人化、系統性、促進醫療平等）表現較優，建議於評估時要加以考量。
以價值評斷來說，HTA端的價值是什麼？要考慮哪些價值元素？要建立符合我們可以使用的數位療法的價值與經濟評估觀點（方法學）。以評估的方法學來看，數位療法有一些特別的面向的資訊或證據需要我們儘速規畫並做準備。
數位療法的成本效益分析是必須的嗎？有些證據難以滿足的但效果上又是不錯？所有產品都得要成本效益嗎？有無在經濟觀點以外的考量？
數位療法在各國的腳步不一，但我們可以思考適合我們的方法。
數位療法的生態系統需要國家政策引導。
數位療法的可近性問題如何解決？


對於數位醫材產品如何進入國家健康政策領域議題，主辦單位同時邀請衛生福利部中央健康保險署石崇良署長就數位療法之現行管理制度與原則做解說。石署長提到，對於以身為健保署長而言，在管理健保制度過程中，就像是一位生了四個孩子的眷村媽媽，一個孩子想要出國讀書、一個孩子想換一台AI電腦、一個孩子想要學鋼琴、最後一個孩子因為都穿前面三個的衣服，因此想要一套新衣服。他引喻當前健保體系之中面臨資源分配的問題，而第四個孩子則是因為有感於當前健保所使用的資訊系統皆是28年前的舊系統，因此健保改革的過程中，最迫切需要改善的就是資訊系統。此外，要滿足四個孩子的需求，則需要HTA制度。

對於數位療法的健保制度管理，他回應之重點如下：數位療法如以新特材申請納入健保，建議廠商主動提出臨床試驗結果、價值評估報告及支付方式建議，以利健保署加速核價。健保署會參考其他國家的例子，導入暫時性給付或健保沙盒，收集真實世界資料，或進行醫療科技再評估（HTR）；此外也會研擬數位療法之醫療科技評估方法學供各界參考。

對於數位療法的管理制度，我們衷心期盼，政府在產、學之中具有領頭羊的角色，當管理者對於健康醫療產業有更明確的清楚定位時，可讓願意投資的國際產業更願意投入於本國的市場。產業界在面對各種創新的資訊時，雖比管理者更具有挑戰的精神，然，管理者所訂定的法規，也會影響產業界未來的走向。產業界在某部份是會等待政府明確的政策制度才有遵循的方向。因此，在數位醫療的管理制度中，我們期許政府可以再協助產業端上提出更具有創新思考的想法。

此外，我們很慶幸也肯定有關自費醫材的管理問題，健保署願意以領頭羊，沒人願意做，那身為中央的管理者的角色而承擔起來做的決心。同樣的，我們以此勉勵主管機關，面對未來數位醫療的相關產業，仍繼續抱持著「持續對話」、「共同努力承擔」的態度以赴。我們也以本文作為未來我國在數位醫療產業上的制度進展紀錄，希望幾年後，我們再回頭檢視時，可以思考我們作過些什麼。


參考資料：
2024台灣數位療法產業發展趨勢_建構以患者為中心的創新給付模式。https://www.pwc.tw/zh/publications/bio-insights/pdf/digital-therapeutics-trends-in-taiwan.pdf
 

臺灣醫療科技評估制度的創建之路與歷程回顧

第14屆International Society for Priorities in Health (ISPH）於2024年5月8日至5月10日在泰國舉行。ISPH是一個以探討世界各地對於未來優先發生的健康事項進行討論的國際會議。不同國家的學者可分享在衛生資源配置的經驗，包含對於醫療衛生保健系統之各項新的挑戰與威脅，透過分享以瞭解各國當前對於健康政策的發展。今年會議首次在亞洲舉行，由泰國醫療科技評估組織（Health Intervention and Technology Assessment Program, HITAP）主辦。蒲若芳博士受邀參與此次會議，並於開幕當天第一場之論壇主題Plenary 1 “From Data to Action: Leveraging AI and RWE for Informed Priority Setting”上分享有關「Exploring the Potential of RWE in Policy-making: Case Studies from Taiwan」簡報。

蒲博士表示，從HITAP規劃這場會議時，參與這場主題的學者們[1]在會前就以視訊及電子郵件方式討論過數次。四位學者對於這場論文的主題有不同的構想，不管是從Real world evidence（RWE）、Artificial intelligence（AI）或是Priority setting。對於論壇主持人Wanrudee的天馬行空創意思考，蒲博士也受其引導而激盪出不同的創意想法。對於能有這樣合作的機會也深受感動。當天論壇，蒲博士講述臺灣如何利用RWE協助政策的策略制定及進度監測，舉的例子包含RWE如何全方位的應用在C肝計畫上，及健保癌症免疫療法藥品（Immuno-Oncology）給付決策的缺失經驗；還有，並非所有的RWE其強度都足以作為進一步決策的依據，例如我們研究團隊之前分析BMS及DES的經驗。但適時的使用RWE在決策場域上並做為政策支持是值得嘗試及推展的。

現任職美國UC Davis大學的Jeffrey Hoch教授，則以Herceptin為例，說明某一個時間點，加拿大只給付>1cm的乳癌病人，但是某一位乳癌病人很幸運（或很不幸?）發現乳癌的時候，腫瘤才不到1cm。病人的醫師不認為這個藥的作用在1cm以下就沒有用，但是HTA及政府因為沒有「證據」支持，所以就沒有給付。另外也有另個極端的例子，美國FDA在大部份專家不同意的情況下通過了Aduhelm。綜合而言，有好的證據就可以更好地進行決策、RWE的使用雖有優點但也常常需要進行取捨（tradeoffs）、我們需要建立好的流程來建立及使用這些證據。



另外，新加坡大學WenJia Chen教授介紹目前AI介入在醫療體系的可能性。包括digital diagnostics, precision medicine, disease control, clinical risk prediction, 以及surgical robots。Dr. Karthik 則介紹了一項利用AI發展出的無侵入性乳癌篩檢系統。最後論壇主持人 Dr. Wanrudee則要求每位學者以一句話形容，對於當前使用RWE或AI運用在健康政策上的感想。

當天也參與該會議的美國華府智庫「全球衛生發展中心」資深研究員暨夏威夷大學社會科學院Dr. Victoria Fan副教授，對於蒲若芳博士能以代表臺灣，並口頭簡報發表臺灣的政策經驗感到感動，認為此舉為臺灣驕傲。蒲博士認為，不管成果是好的或是缺失的，只要在科學面前，能把自己放在最謙虛的框框裡，以站在巨人的肩膀上面對科學，都是我們做學問的基本態度。在健康政策領域裡，若能坦白面對自己的優缺點，才有進步的機會與空間。當然，只要有機會走出去學習，也都會用最大的熱情去參與，儘管這個會議前，事前的各種規劃與討論的確需要費心力，但驅使這些的都是來自於對公共政策的熱情。

對於未來的世界，不管是RWE或AI，你的答案是甚麼？








 

[1]學者資訊：


Assoc. Prof. Wanrudee Isaranuwatchai_Health Intervention and Technology Assessment Program
Dr. Jasmine Pwu_Data Science Center, Fu Jen Catholic University
Prof. Jeffrey S. Hoch_University of California, Davis Asst.
Prof. Wenjia Chen _National University of Singapore
Dr. Karthik Adapa_University of North Carolina at Chapel Hill


 

從推行C肝防治政策之經驗看政策管理者扮演推力角色之重要性

輔仁大學數據科學中心（Data Science Center，DSC）團隊，受生技產業深耕學院邀請，開設【2024 HTA攜手Market Access工作坊】課程，3/23是最後一單元課程，特別針對【MedTech與HTA】數位/智慧醫材產品納入健保給付進行討論。

較前兩週課程之不同，本週探討的主題為數位/智慧醫材產品。數位/智慧醫材（software as a medical device, SAMD）是近幾年世界各國關注的議題，2022年行政院生技產業策略諮議委員會議（Bio Taiwan Committee, BTC）即建議「建置創新（智慧）醫材健保給付標準。試行健保沙盒，由政府編列預算，讓已通過TFDA的創新產品（特別是智慧醫療與精準醫療產品），在健保平台試用一段時間，同時進行成本效益分析，證明有用，再正式納入健保給付。」2023年持續提出「建立創新醫藥產品之市場准入機制，推動健保沙盒，以健保給付來加速創新型智慧醫療產品落地」等相關決議。BTC所做之建言，向來為日後行政院各部會的重點施政及工作項目。HTA制度在我國健康衛生領域扮演著關鍵「橋樑」角色，對於建立新興醫療科技評估方法學及協助健保給付流程之規畫有不可避免之責任，因此HTA單位需要走在法規之前，與產業界並行，了解智慧醫療產品落地的困難並尋找可能的因應之道，以便適時提供政府部門有用之政策建議。

今日課程主題聚焦在數位智慧醫材產品的討論，從取得許可證後到如何準備相關證據，到納入健保以達成實際落地….等。DSC團隊的執行長蒲若芳老師及楊雯雯研究員除了以國內觀點提出如何準備數位智慧醫材產品的相關證據外，亦分享英國、德國等其他國家的經驗。另外，澳洲新南威爾斯臨床創新機構（NSW Agency for Clinical Innovation）之研究經理Henry Ko博士也親自以視訊連線方式分享並介紹澳洲的法規管理制度，Henry Ko博士曾任澳洲植體收載委員會（Prostheses List Advisory Committee, PLAC）委員，他以當前澳洲實際法規單位管理的觀點分享智慧醫材在HTA端的考量，以及遠距醫療和虛擬醫院的經驗。除此之外，在討論過程中，他也分享參與澳洲審議委員會的心得，他特別提到的是，雖然他們討論的過程可能也像臺灣情境一樣，特別著重在財務預算的觀點與考量，但澳洲在病人證據面的培力與教育是可以作為他國的經驗參考。

由於本週是此課程的最後一堂課，DSC團隊的蒲若芳老師、楊雯雯研究員及鄭燕淑研究員亦與全體學員做一次全面性的心得交流討論。有些學員分享到，未上課前，對HTA制度完全陌生，因沒有參與實際市場准入及送健保案件的經驗，更是不懂目前健保制度的種種規則，但經過這三個單元的課程後，對於健保制度已有某種程度的認知，日後若需要此方面的知識，就會懂得如何去找資料，也懂得如何去找到正確的人，問對的答案。另外，也有學員分享，雖然目前在藥廠從事相關工作，在送件過程中，對於HTA的知識都是從產業界聽來的，在半知半解的情況下，對於醫療科技評估制度的知識與概念並沒有充份的把握，但在上完三個單元的課程後，充份的瞭解到「好好做事」且準備充分的證據是一件重要的事。綜合各位參與者的意見，DSC團隊也會持續努力，繼續提供以實證科學為基礎的相關知識與各界一起討論及溝通分享。期許未來，還有機會繼續帶給大家更多有益的課程。

輔仁大學數據科學中心(Data Science Center，DSC)團隊受生技產業深耕學院邀請，開設【2024 HTA攜手Market Access工作坊】-醫療科技評估方法學主題課程，3/16為第二場之進階課程-【藥品與HTA】，此單元再就HTA制度之方法學做更深入的介紹，並結合準備相關證據佐證自身產品的效果做更深入的說明。

第二場共有6個子單元，在「藥品療效之價值項目」這堂課中，楊雯雯研究員提出執行HTA過程所需考量的療效觀點，及如何執行系統性文獻回顧的方法與步驟。在3/9的第一場單元中，她分享，要提出支持自己產品的臨床療效證據，需先認識相對療效的觀點，包括如何選擇「比較品」，如何比？怎樣比？如何選定PICOS (產品適用族群、產品介入可改善什麼、比較品選取、適當的療效測量指標，及科學臨床試驗的設計方法)？及如何執行系統性文獻回顧等。3/16則就3/9提到的面向做更深入的分析，她以現今大家朗朗上口的實證醫學( evidence based medicine, EBM )切入，作為證據考量的科學基礎原則，分享準備療效相關證據的重要性，進一步針對系統性文獻的執行步驟做更清楚的說明，對於從事醫療科技評估之文件準備有很大的助益。現階段，在準備製作藥品納入健保給付的申請文件中，較少有以療效研究員的觀點開設的相關課程，而如何準備療效證據及執行系統性文獻的課程更是少見，尤以此種特定的「納入健保給付之醫療科技評估」觀點做考量的；楊研究員以多年從事醫療科技評估的經驗，分享了許多寶貴的建議，其準備的資料更是詳盡，對於實際在從事醫藥品納入健保給付相關工作的產業界人員，有很大的幫助。

今日單元中，也邀請來自產業界的江佩純經理分享如何準備財務影響評估文件，身為藥業market access的一員，在準備財務影響評估報告時，應以何種考量點出發？如何尋找相關統計數字(政府部門釋出的統計年報)之心法…等。倘若在沒有相關的統計資訊可參考時，基於臺灣本土情境的適用性，也可諮詢相關臨床專家的建議，此堂課程對於實際在執行財務影響過程中有許多寶貴的建議。另，她也以現行共同擬訂會議中曾討論過的案件做經濟評估觀點及細節的分析，分享過去幾年來，產業界與政府部門洽談財務定價的經驗。

DSC執行長蒲若芳老師，今日再就坊間有關「成本效益cost-effectiveness」、「ICER」等經濟評估論點，提出許多學理上的正確觀念。在經濟評估的世界裡本身就存有許多不確定性，具有正常邏輯的經濟評估研究人員，要理解每一個數字所傳達的意義；管理者不可以一昧追求任何一種疾病都得訂出一個數值，輸入成本效益模型的各個數值本身便已是基於許多假設，模型推估出來的數值本身就具有不定程度的不確定性，如果一昧認為就每種疾病所得出的數值進行管控，就是基於價值的醫療照護，這樣就失去ICER所傳遞的意義，也忽略了其他價值項目。在BIA的世界裡，也不可能永遠都算的到所謂「正確」的五年數值，如同google map提供的交通時程，這些數字都是提供決策參考用的，提供我們交通工具及路線的選擇參考，提供給管理者做政策或策略選擇之參考，而非變成管理者的「agenda-setting」，倘沒有滿足管理者內心的那個數值，就不具成本效益，就不值得花錢投資治療一般。就當前體制觀察而得的決策過程，時常看到決策者在公開的會議紀錄裡提到「某某藥品因不具成本效益，故暫不納入健保給付」字眼，她特別以此為例提醒，有無具成本效益，應該是在決策過程中，確實的因為看了何種證據，且經評估後而作出的決定，並非僅是「廣泛性」的使用不具成本效益字眼，就否定了未被考慮過的其他良好證據指標(如可能療效等級非常好的產品)，更何況是在沒有真正執行成本效益分析的情況下。

在病人證據單元中，蒲老師也以A4R（accountability for reasonableness）之合理課責，說明流程設計與會議實質討論證據與價值於實踐程序正義的重要性。她以國際類似的機構為例，他們在設計病人參與制度時，皆會按照訂定出來的制度程序進行討論及邀請病人表示意見；以此反思，我國在執行病人證據的過程中，尚有許多部分並沒有滿足制度設計的程序，對於現行可能有制度，但沒步驟與規則，著實讓利害關係人充滿疑惑，建議應該進行調整。如，在考量病人證據的過程中，要注意是否有理解病人的需求，其制度每一環節的設計需要或不需要病人參與。這些都是國際HTA組織會思考的部分。國際HTA組織也會培訓病人專家參與委員會的討論，反思國內，對於HTA執行過程中需參考何種病人證據，確沒有一定的規則可供參考，此為臺灣在制度設計過程中尚須努力的部分。

蒲老師因過去有參與國際HTA組織的經驗，對於各國HTA的現況亦有多年的深耕，其本身也是一位專業的經濟評估學者；在這些課程當中，會以國際、學術及當前臺灣決策現況觀點做多角度的分析，每一子題單元皆有滿滿的例子可進行探討。

今日的單元，也針對臺灣當前的共同擬訂會議提出案例分享，鄭燕淑研究員以審議式民主的觀點說明，臺灣的政策管理者倘認定共同擬訂會議為「審議式民主屬性」之會議，應在各種應具有審議精神的理念下，去完備「共同擬訂」目前所缺乏的部分，如，平等、和平理性探討，參與者雖具有不同的價值理念，也應在審議過程中尊重不同的立場、成員們應在過程中調整彼此的行動，達到審議的平等與自由等等。此外，審議行政程序的合法性及專業性更是審議的重點，成員倘不具各種程序過程中應具有的專業，則審議的品質就有所堪憂，對於在行政層面上的運作及公開資訊的處理，應建立更有系統及有益使用者閱讀查詢的平台。

綜上所述，DSC團隊成員不斷學習國際HTA組織的價值，試圖以學術層面的觀念提供更多有關醫療科技評估制度的方法學。團隊成員也以「傳達正確的學術理論，體現有智的科學」為目標，希望可以傳遞正確的HTA概念，給更多邁入市場准入人員參考。臺灣當前普遍出現CP值至上的決策評判模式，會不會相對的也體現出，缺乏看到其他更美好的可能？此值得大家一起反思。

註：有關本文中所指的HTA一詞，係指Health Technology Assessment的方法學、概念或制度，而非特定組織。