知識分享
參與醫療科技評估的基本知識－ 以歐洲病人治療創新學院（EUPATI）之病友參與課程為例 鄭燕淑/ 撰
壹、緣由
二代健保推行以後，公民參與的「審議民主」（deliberative democracy）精神融入至《全民健康保險法》，進一步帶動社會參與的意識。當代公民對於參與公共政策的態度在行動上轉向積極，行動不再受限政府於單位習以為常的自上而下（Top-Down）模式，而是傾向自下而上（Bottom-up）的行動模式。公民團體亦會主動結合不同利害關係人或其他同類型的組織合作，形成公私協力夥伴關係。
近幾年，公民參與意識逐漸抬頭，相關團體或病友組織在參與健保政策面的議題上投入了許多資源。不僅持續宣傳並推廣各項健康資訊，還舉辦相關培訓課程號召更多公眾瞭解健康政策決策的參與機制。與二代健保初期相比，公民在健保政策的參與意識上已有顯著的提升。而近期由病友團體推動的「百億癌藥基金」倡議政策，就是由一群病友團體組織號召相關利害關係人參與，進而引起立法及行政部門關注。由此可見，公民或病友組織在參與健康政策的積極性和影響力早已不可同日而語。
在政策推行的過程中，每個時期的管理者都希望解決當時候的問題。以健保新藥收載制度為例，早期健保藥物收載制度中的病人參與歷程一開始僅能以階段性的方式達成。所謂階段性的方式係指，2013年二代健保推行時，雖然法條上保障公民參與的機會，但在行政管理上並沒有一開始就設立讓病友參與健保收載給付程序的流程。健保藥物收載的病友參與制度之路，是在社會風氣及政府調整機制與作法的轉變下逐步走到現在的階段（階段性的導入相關作為）。2015年中央健康保險署增設了「新藥及新醫材病友意見分享平台」；2016年公告「全民健康保險促進病友參與藥物納入健保給付決策作業要點」，這才真正賦予病友參與健保給付決策的正當性。然而賦予參與的正當性後，在執行及運作上仍有很多的進步空間，比如在機制設計的優化或是縮小參與者對醫療科技評估知識之專業不對稱。
公民參與的思維會隨著當代的社會風氣與價值而轉變，以醫療衛生健康政策而言，健保財務的資源問題與健保永續極其相關。隨著健保財務資源有限，加上高價之新科技醫療技術、產品的開發、尤其是數位醫材產品的導入，這些新技術的產品反映了健保面臨「永續」的問題。醫療技術或醫藥品能否納入健保收載給付受整體財務資源影響，進而影響病友使用醫療技術（醫藥品）的可近性問題。可近性的問題也會引起公民對健康政策未來發展及走向的關注。
雖然民間社會在參與健保政策上的風氣已與往年不同，但公民或是病友團體在參與醫療衛生政策議題時，先天上仍屬於「權力弱勢」的一方。依照世界衛生組織（World Health Organization ,WHO）的社會參與概念，參與較弱勢的定義可泛指公眾的社經地位、背景、參與時間及參與能力等條件。因此，在設計參與機制時，有必要考量權力弱勢的問題。無論公眾在參與政策議題上受限多少弱勢的問題，參與能力卻可以透過學習的模式縮小參與過程中其知識的不對稱。因此，不管是政府管理部門，或是私部門組織，在公民參與政策之路上，可以在參與過程規劃相關訓練課程，以縮小參與過程中的資訊及參與能力不對稱問題是必要之善。
臺灣的醫療科技評估制度發展近已15年，在病友參與的制度設計上，建議必須調整過往習以為常的設計思考（因命令要求要做，所以做）。雖然公民參與議題在公共管理上仍受限於參與能力及權力的因素，但在制度流程設計上，若能提早理解並因應這種限制，有助於落實WHO強調公民參與的價值。WHO認為COVID的危機加深了社會參與的重要性，透過公民或社區回饋的意見，有助於管理者修正並推動衛生政策，這種思維也算是當代從實際的COVID危機中學習到的一種普世價值。
為了讓投入健保給付制度領域的人們（尤為一般社會大眾、公民或病友）瞭解何謂「醫療科技評估」，本文參考「歐洲病人治療創新學院」（European Patients’ Academy on Therapeutic Innovation，簡稱EUPATI）的訓練課程架構，希望藉由該課程的系統性思考方向，概要性的簡介參與此領域的相關知識。其次，在歐洲共同體的架構下，歐洲國家中具有「醫療科技評估」的單位皆會分享相關的方法學。在歐盟體制內，這種分享被視為是一種正向且必要的經驗交流。EUPATI融合這些經驗後規劃一系列的參與課程，並致力於培養病人專家，其方向也有助於我們參考。
在臺灣，探討公民或病友參與健保給付決策議題時，往往將重點放在病友代表有幾個席次可參與決策會議，卻沒思考過，如何將重點參與知識層面的訓練上。雖然健保署委請外部單位必須在召開「全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議」前舉辦會前會，但流於型式的會議導向，加上屬於非面對面的視訊會議，往往無法實際理解參與者對於醫療知識的理解程度。各界在探討所謂病友參與健保給付決策前，應先思考在訓練的課程上，如何設計出一套有系統的課程，以縮小參與過程中需要的醫療專業知識能力落差問題。提升公民和病友在醫療科技評估中的參與能力才是訓練的重點。
貳、EUPATI簡介
歐洲病人治療創新學院（European Patients’ Academy on Therapeutic Innovation, EUPATI）是由不同利害關係人組成的獨立非營利單位，成立目的是培育病人專家，提升病友或病友代表「有意義的參與」醫療議題（藥物研發或納入給付）活動，以改善病友和其他利害相關人獲取醫療資訊達到參與醫療衛生健康政策的能力。EUPATI的成員主要為歐盟體制的國家，組成多元，具有公、私協力夥伴關係（Public-Private-Partnership），包括病人、病人代表、醫療專業人員、學術研究者、政府機構和藥品製造商等利害關係人。因為多元的成員組成性質，讓EUPATI可以從各種角度去思考藥物研究和開發中及進入決策前的各種問題，確保病人的需求和觀點得到充分的考慮，並有機會參與及影響決策過程。
EUPATI成立的過程可先從歐盟建立「創新藥物計畫」（Innovative Medicines Initiative , IMI）說起，IMI起源於歐洲創新藥物技術平台，該平台得到了歐盟委員會第六研究框架計畫的支持。EUPATI在2012年間先是以IMI的創新計畫專案（IMI-EUPATI project）開始執行，該計畫持續至2017年，再由歐洲病友論壇（European Patients’ Forum, EPF）執行，至2020年8月
EUPATI才正式成為一獨力的非營利基金會組織，地點設於荷蘭，正式名稱為「Stichting EUPATI Foundation 」（Stichting為荷蘭語，為具有公共利益組織之意涵）。
EUPATI因屬公私協力合作夥伴關係的組織，除與利害關係人維持合作之外，亦與歐洲各國家的衛生委員會、監管機構（包含歐洲藥品管理局European Medicines Agency, EMA）和國際醫療科技評估學會（Health Technology Assessment International, HTAi）等組織合作。自設立以來，EUPATI持續投入歐洲計畫（European projects）的相關倡議活動（IMI、EIT Health、Horizon 2020、EU4Health），這些活動的終極目標皆為持續對病友或病友團體代表進行各種藥物培訓的訓練。這些培訓內容涵蓋：提供EUPATI病友專家（EUPATI研究員）的觀點與意見、為計畫聯盟提供量身定制的參與培訓、透過EUPATI平台讓各國家的參與者參與培訓課程，及透過EUPATI多元的利害關係人傳播網絡計畫開發病患參與的培訓課程。
参、EUPATI之醫療科技評估課程架構
EUPATI的訓練課程依領域做分類，使用者可選擇自己所需要的議題，若想瞭解取得藥證階段的知識，則可選取藥品研發階段、臨床開發、法規監管單位類的課程。EUPATI的醫療科技評估訓練課程總共分為六個單元，在參與課程前必須先理解藥品取得查驗登記的流程與納入收載（准入）的制度不同。以臺灣為例，藥品在申請納入我國的健保（即所謂申請健保給付），需要先取得食品藥物管理署（TFDA）核准之許可證。在管理上隸屬兩個不同行政部門，藥證取得的管理機構為食品藥物管理署，納入健保給付的管理機構則為中央健康保險署。在進入相關議題前須先有藥證法規及准入法規兩者分屬不同管理部門的概念。雖然EUPATI的課程屬於歐盟體系下成員所分享的參與知識，但在課程類別上，亦以此兩個法規管理的邏輯進行分類。
本文旨在說明病友在參與健保藥物收載過程的知識領域，故僅就EUPATI中的「醫療科技評估」課程架構提出重點摘要，並適時融入我國國情進行思考。而關於數位醫療的相關知識，EUPATI將其獨立為一單元。考量未來數位醫療產品也有收載納入及醫療科技評估的需求，有關數位醫療的醫療科技評估知識體，或許未來我國在設計此類課程時也可納入整個醫療科技評估單元中一起思考。
一、衛生健康及科技評估基本概念介紹
為利參與者瞭解未來所要參與及投入的領域，在進入課程前應先就衛生健康及科技評估做簡要的基本介紹。概念性的課程介紹有助於參與者瞭解所要參與及學習的健康領域，以利進到更深入的課程前，就有足夠的常識理解這個制度中的相關知識體。規劃者在設計課程前必先拋棄自己的本位立場，即便是對這個領域的議題非常熟悉，也應把自己視為是一個常民、第一次參與課程時的角度進行思考。完成基本課程的說明之後再帶入主題。接續再就「醫療科技評估」在衛生健康系統中的作用、「醫療科技評估」關鍵定義、指導原則、主要用途、「醫療科技評估」機構和監管（藥證法規）機構之間的差異、「醫療科技評估」決策的原則及程序的權利、「醫療科技評估」委員會（決策會議）的組成，包括病友參與之基本概念。不同國家的運作體系也有不同的管理原則，在第一單元中也闡述在「醫療科技評估」的體系下是要協助衛生體系（管理者）解決什麼問題？如何以「醫療科技評估」的觀點支持健康衛生管理者做衛生政策的決定？在整個決策過程中當然也必須說明「醫療科技評估」是為誰？為何？及為什麼要做評估的種種疑問。這些概念性的定義及原則是EUPATI在設計病友參與醫療科技課程的第一步。
二、醫療科技評估的機構與原則
對健康體系及評估科技有基本的概念後，則可就「醫療科技評估」的知識領域做更深入的介紹。包含「醫療科技評估」機構的職責範圍定義，因其職責及範圍會影響到執行的流程，甚至包含機構如何與決策者或決策者以外的單位互動。因此，流程機制、透明度及外部人員參與等流程，都視為是「醫療科技評估」的基本流程。這些流程之所以重要，在於「醫療科技評估」是基於協助政策管理者提供科學證據以利支持決策，在做為「證據與政策制定之間的橋樑」角色，其有制度的流程就顯得相對重要。另外，在進到「醫療科技評估」的知識體中，在做為評估者（Assess）的身分與決策者（Appraise）身分不同；在評估與決策過程中，公民可參與哪個部份，及公民參與對於決策決定產生什麼樣的影響，也都是這個流程課程設計的重點項目。這也是為何國際「醫療科技評估」組織對於在成立初期，用了許多時間把流程講清楚的原因。基於想幫政策管理者解決什麼問題，所必須先「定錨」的目的。此外，這階段的課程設計，因強調「醫療科技評估」的角色，所以與藥商之間的關係，也是流程透明度中需要闡述清楚的。EUPATI認為「醫療科技評估」存在的目的並不是對抗廠商，而是以強而有力、負責任的方式讓利害關係人瞭解並參與。
以臺灣在2008年至2012年間推動「醫療科技評估」事務初期為例，為了讓各界瞭解「醫療科技評估」是如何協助健保收載案件之評估，曾舉辦多場利害關係人的說明會向產業界宣導該單位存在的立意。當時，產業界也曾對於臺灣是否需要有「醫療科技評估」制度感到憂心，擔心它的存在會不會變成是申請健保給付流程中的另一種阻礙？為了消弭這樣的擔憂，當時期的「醫療科技評估」組織與健保局用了很多的時間辦理說明會去回應這些疑慮，後才取得利害關係人的共識。可見，不管在哪一個國家成立「醫療科技評估」單位，或一個執行多少年的「醫療科技評估」組織？在各種運作機制與流程上持續的保有透明度，並向利害關係人說明清楚是一件重要的事。
「醫療科技評估」存在的重要價值是產出的評估結果作為決策參採的證據，所以在流程上及完成的評估結果，其資訊的專業性及正確性影響之重可想而知。設計上必須先確定其「職權」（Remit），包括組織與政府的關係、運用在哪些健康政策議題上或研究上、第三方（如病友）如何參與？透明流程及課責度如何、如何分析評估及評估的方法（要作哪些價值要考量）、其評估後需要哪些專業領域的專家組成委員會、決策者對資源配置的想法、決策程序、決策結果、結果後的資訊傳遞（如給付在哪些族群、給付範圍、時間）、結果被政策採用後對民眾造成的影響及影響的衡量標準。這些都是「醫療科技評估」要考慮的部分。
理解有關HTA的組成及原則（HTA Bodies and Principles）是為進入該領域前須先有的概念。當然，這些原則也是為何各個國家在成立醫療科技評估這樣的組織前，會先思考的概念性問題。著名的HTAi機構也開宗明義的強調，「醫療科技評估是一個由多元學門進行健康系統性評估。」
三、醫療科技評估的研究方法學（量、質性研究、病人報告結果、健康生活品質）
醫療科技評估的目的是為了協助決策者並提供有關健康科技引入後，其在短期及長期上帶來的效益。此評估過程中會考量哪些價值及證據以便支持決策。因此考量的證據就不能僅依靠製藥公司提供的證據，它需要一個有系統的科學方法及相關專家支持。對於「醫療科技評估」知識領域中的臨床研究數據、成本效益分析等相關方法學就顯得重要。不同「醫療科技評估」組織國家對於價值的考量也有不同的觀點，歐洲的「醫療科技評估組織網」（EUnetHTA）就提出了九個核心價值，健康問題、技術描述、安全性、臨床療效、成本和經濟評估（成本效益）、倫理分析、組織、社會及法律層面的觀點作為證據思考方向。EUnetHTA將前四個領域的評估定義為「相對有效性評估」（相對療效），在臺灣的評估報告中泛指療效評估的證據，意思是指新技術或新納入的藥品與現有治療方法進行比較。
申請藥證與納入健保給付，兩者探討的療效證據觀點不同，在醫療領域中的專有名詞定義以有不同的思考模式。如，探討Efficacy（功效、效能）及Effectiveness （效用/有效性），這兩字在中文字面上的語意有相似的意涵，但在「醫療科技評估」證據觀點上，這兩者之間要納入考量的方法學與觀點就不同。效能（Efficacy），是指在理想的實驗室或臨床試驗環境中，對藥物能產生多大的預期效果測量；有效性（Effectiveness）則是指在實際的臨床實務中，一種醫療科技能產生多大的效用。
過去幾年，在健保「共同擬訂會議」中，就有參與者對於Efficacy（功效、效能）及Effectiveness（效用/有效性）有不同的認知意見，因此開會過程中就會提問出已獲得藥證證明的藥品，為何還要探討療效的問題。這就反映了其缺乏對醫療科技評估方法學的基本常識。在「醫療科技評估」評估過程中，強調新治療技術與原有治療技術效果的相對療效及相對安全性之比較性，因此在比較品的選擇上會是一大考量。可見對於一個字的認知不同，就會在決策衡量，下決定的那刻產生不同的想像。
醫療科技評估的過程仰賴收集而來的資訊及數據，以便決策者或相關利害關係人瞭解那些被收載的新技術為何值得採用，因此，證據就會牽涉到其引用的資料來源的相關研究。這些證據建立在量性與質性研究方法上，也是進到此知識領域中必須要瞭解的概念。
量性研究涉及量化觀察及測量的結果，所謂定量數據是來自客觀測量的數據。實驗是科技評估中常見的一種定量研究，通常採用隨機對照試驗的形式，目的是在衡量新技術與其他治療方式相比的效果。量性研究包括網絡統合分析、系統性文獻分析、及決策分析模型等（meta-analysis, network meta-analysis, modelling）。
質性研究屬於探索性的研究，是「一種系統性、主觀的方法以描述生活經驗並賦予它們意義的方法。」它的證據可以作為量性研究的一種主張。在有限的環境下，衛生政策要考量的觀點必須是整體社會需求，如有些單一、個別的信念或態度則無法反映整體社會的信念，而質性研究有助於評估者可以用更全面的觀點說明為何支持這個新科技技術。較常被大眾所知的質性研究包括焦點座談會、個人訪談和參與觀察方法。
在評估過程中，各種證據的來源會結合量、質性兩種研究方法一起考慮。目的是為了讓決策者有更充分足夠的資訊。除了定量與定性研究方法之外，在評估過程中也會參考病人報告的結果證據（patient-reported outcomes, PRO），因為這些結果可以輔佐在臨床證據上無法獲得的疾病治療觀點。PRO的結果是為了做為可供計算的值去呈現證據的強弱，因此，測量方法、工具都需要做概念化的梳理及界定。
另外，在「醫療科技評估」的觀點中，有幾個常用的專有名詞，這些都是為了作為經濟評估過程中會使用到的方法。如：病人的健康生活品質（Quality of Life）它是一種作為支持決策參考的證據計算方法。健康生活品質的結果較常是以問卷調查的型式進行測量，這些測量的方法所引導出來的結果都是為了作為經濟評估的相關證據。
「健康品質調整存活年」（Quality-Adjusted Life Years, QALY），它是一種同時考慮了存活年數及健康生活品質的健康效果指標。計算治療對患者生活可能產生的影響，如在使用新技術治療後，存活期延長與患者生活品質數值。QALY通常會使用在「遞增成本效果比值（Incremental Cost-Effectiveness Ratio, ICER）」的計算，ICER的計算方法是將新藥多花的成本除以多得到的健康生活年，以得出的數值。其概念是「比起原來的藥物，以新藥治療，每多得一個QALY，須增加多少成本」。有些國家會參考ICER的決定是否給付，但考量ICER時，必須思考國情及相關社會面向的價值。
在衛生政策決策中，藥物經濟學成為越來越重要的一門科學，它之所以重要在於現實環境的資源有限性問題，因此經濟評估所提供的證據就成了決策者的參考依據。「醫療科技評估」之所以被視為研究證據和健康政策之間的橋樑也基於此。提出評估背景和評估角度（即需計算哪些成本和效益）這些都是經濟評估所要考量的觀點。
規劃經濟評估方法學的課程，建議可使用一個案例進行介紹，透過實際的案例體會經濟評估過程中所要考量的觀點。此外，「醫療科技評估」要考量的價值除了經濟觀點之外，尚有倫理、社會及法律層面的價值。評估任何衛生技術所帶來的影響都需要反映衛生系統或社會中可承受的相關資訊。良好的分析需要使用來自各個學科的方法學、專家建議，另外那些作為評估道德、社會和法律影響的不同的價值也都可以列入研究方法的考量。
四、病友參與「醫療科技評估」與決策
在「醫療科技評估」流程中，加入病友參與的回饋意見可以輔助決策者在決策過程中沒有思考到的觀點，因「醫療科技評估」強調公平、透明及負責任的流程。EUPATI認為，病友的意見可以在流程中發揮作用，因為「醫療科技評估」是為了提供綜合性的證據給決策者參考，同時也確保新技術有考慮到病友的福祉。每個國家的評估機構結構與程序不一，病友可檢查該國家內之「醫療科技評估」機構，其在流程設計上是否有相關病友參與的流程，以確保意見可以提供給「醫療科技評估」單位參考。
對於沒有將病友意見納入流程的機構，EUPATI建議病友團體可檢查有關病友結果和偏好的數據是否已被納入，以及這些數據在整體綜合評估中是如何被評估和權衡的，以確保其公平和代表性。病友團體也可以考慮如何開發或提供基於病友族群的相關研究供納入評估過程，並儘早的與當地負責「醫療科技評估」的單位進行合作，以確保病友的聲音和需求被公平地考慮，促進更全面和公正的評估結果。
許多「醫療科技評估」單位的流程並沒有考慮病友參與關鍵性的原則和實務的運作。如在決策相關的委員會中也缺乏了相關的病友代表參與的機制，包括在定義、評估和審查階段，都缺乏能夠理解整個過程並代表病友發言的人。國際的「醫療科技評估」機構，對於病友參與的合作一直是積極與廣泛的，如在HTAi的相關網站中，也詳列相關的病友合作的組織，這些組織至今仍持續的分享各種病友參與的資訊，包含如EUPATI這類的病人專家培育平台。
病友參與的價值，除了可提供獨特的經驗供作為評估參考之外，也有助提升將那些可能被忽略的特定族群的病友，藉由他們的參與改善或獲得公平的健康照護。除此之外，更可促進決策的透明度、可課責性和可信度。這種種因病友參與的相關性、公平性、平等性、合法性及能力建構等價值也與哈佛大學Norman Daniels提出的合理的課責（accountability for reasonableness）中的A4R有關，如公開性（Publicity condition）、相關性（Relevance condition）、可申辯性（Appeals condition）及可執行性（Enforcement condition）。這些價值的論述都是為了保障在醫療科技評估的過程中，每一個流程符合科學的程序。
在「醫療科技評估」過程中，病友參與的型式會視各國國情及「醫療科技評估」機構的組織而定，如我國的病友參與型式傾向自上而下（Top-down），由政府制訂相關參與的程序，病友只在部分流程之中可以參與，其可參與的程度較低，甚至可能也是政策決策成形後才有參與的機會。以現行的健保新藥病人參與流程而例，委託單位完成醫療科技評估報告後才進入「藥品專家諮詢會議」，意即，病友可參與HTA的階段是在專家會議開會達成初步的決策共識「後」，才啟動病友回饋的意見。病友參與的機會是在專家決策後至進入共同擬訂程序前。此外，開會過程中討論的相關資料，也需待共同擬訂會議結束後（往往為一個月後），才可在公開網站上看到開會資料。現行的運作狀況是否可以達到如健保法第五條所稱的「健保會於審議、協議本保險有關事項，應於會議七日前公開議程，並於會議後十日內公開會議實錄；於審議、協議重要事項前，應先蒐集民意，必要時，並得辦理相關之公民參與活動」之審議價值。現行的病友參與機制，在流程上缺乏整體系統性的思考；在參與型式上，病友也沒有機會直接參與，或有機會在適當的時機點提供意見和回饋意見，在運作型式上是屬於一種「有限制的參與」。
EUPATI強調確保病友參與過程可以由國家或是地方層面的方式建立，意即病友參與的過程若能透過政府確保有一個系統或程序，才能夠讓病友在評估過程中發揮作用。它提出幾個建立的步驟作為規劃的思考方向：
確認當地的「醫療科技評估」機構是否有方法和評估指南。
如果有參與手冊或方法學指引，檢查是否有病友報告結果、經驗和健康相關生活質量評估的方法。
確保病友在「醫療科技評估」過程中的不同方面有明確的角色。
幫助促進病友參與定義「醫療科技評估」問題。
確保使用明確和透明的流程進行資料收集和分析。
有助於參與病友提供相關數據的評估、解釋和分析。
參與制定「醫療科技評估」的委員會。
公眾諮詢期間提供反饋意見。
EUPATI認為近年來，部分「醫療科技評估」機構也將病友參與納入為應評估的項目之中，除原有考量的臨床相對療效及安全性、健康照護組織、經濟觀點之外再加入病友證據及病友參與的觀點，此四觀點被視為是「醫療科技評估」應評估的四大項目。雖然病友參與會增加其複雜性，但基於道德和體認民主的原則，政策制定者和「醫療科技評估」機構也越來越重視病友參與的必要性。
此外，病友參與也可在不同的層面產出貢獻，如：擔任董事會、委員會和工作小組的成員、確定「醫療科技評估」的潛在主題、設定主題的優先順序、儘早確定評估報告的潛在目標群體、確定要評估的健康結果和其他影響（經濟、社會等）、發展健康生活品質量表的工具（health-related quality of life, HRQOL）、參與審查外部組織/承包商提出的「醫療科技評估」提案或投標、向評估委員會提供專家意見、提交病友證據、幫助設計和準備友善的報告摘要、在病友群組和其他目標群體中傳播研究結果等貢獻。這些不同層面的參與也反映出，政策管理者在整個流程中，哪些可以讓病友參與的部分。
我們可以藉臺灣現行的藥品收載流程重新思考病友可參與醫療科技評估這整個流程之中的步驟。此外，補足並優化病友參與過程中缺乏參與的流程設計。尤其在決策過程中，對照病友的意見，其評估一致與不一致的部分應充分說明清楚。「醫療科技評估」評估的結果不僅僅只是為了作出決策，而是這個決策的目的是為了讓新的健康醫療技術[JP1] 可以被病人使用。因此病友參與的設計並非僅只是在決策被做出前，還包括決策實施後及其後續的相關研究。
五、HTA相關法規簡介
依照EUPATI的課程設計，保留一獨立章節介紹相關的歐盟醫療科技評估法規（EU Health Technology Assessment Regulation, HTAR）。該章旨在強調歐盟組織國家會透過EUnetHTA相互聯繫，分享各國機構的醫療科技評估相關問題，包括方法學、流程等相關資訊。考量國情不同，若思考臺灣的制度，或許可在此章中呈現臺灣現行藥物收載相關法規。另外。有關歐洲組織成員所實施的地平線掃瞄（Horizon Scanning）也與我國實施的目的不同，或許可在此章節另述我國所推行的「前瞻式新藥及新給付範圍預算推估登錄作業及平台（Horizon Scanning, HS）」的簡要介紹。我國實施HS是基於對於健保預算的掌控，期希望藉藥品許可證持有廠商至健保署設立的登錄平台登錄相關資訊，掌握預期申請健保給付案的藥費，以作為預算編列的參考基準。
肆、總結
學者Sherry Arnatein曾提出「公民參與階梯論」（a ladder of citizen participation），對於公民涉入決策權力的程度以階梯形容。公民階梯論共有八種程度，由低至高分別為之操弄（manipulation）、治療（therapy）、告知（informing）、商議（consultation）、安撫（placation）、夥伴關係（partnership）、授權（delegated power）以及公民控制（citizen control）等八種型式；前兩種屬於完全沒有達到公民參與的效果，第三種至第四種則有點綴的裝飾效果，最後後三種則具有公民權力上的程度差異。以我國現行的藥品收載給付決策流程來看，當前的病友參與略屬於裝飾程度的商議與安撫階段。
在《全民健康保險法》的要求下，雖有醫療科技評估報告中摘錄病人意見及病友代表可列席的參與空間，但真正進入到所謂「實質（authentic）的參與」仍有進步的空間。有效的參與追求的是真誠的參與目標，真誠參與的關鍵因素在於公共行政管理部門與公民兩者之間的關係有夥伴合作的關係。這幾年來，觀察當今的病友參與健保政策事務來看，其在行動力上已非難事，病友團體本身也挹注相當資源在行動上展現參與的決心，然在政府管理部門之中，尚未實質的進入夥伴協力關係。以現行的醫療科技評估報告需摘錄病友意見為例，管理部門雖設有平台蒐集病友意見，然在病友意見的登錄上，背後其實是有一些病友團體以作功德的方式協助轉譯政府的需求。意即，想要獲得可供醫療科技評估報告中作為有效證據的病友意見，其實是需要有穩定的培訓，而這些培育的事務多為病友團體各自努力進行。這也是為何近期以來，利害關係人在健保治理政策中不斷強調，在制度上，管理部門應企圖設計出一條優於先前運作的路，或者開啟優化改變制度的態度，才有可能在病友或公民參與路上達到真正有效、真誠的參與。
EUPATI作為一個非營業組織的病友參與培育平台，其運作模式也是依賴相關計畫支應。我國從建立醫療科技評估制度迄今，也是以委託計畫方式由非營利組織單位協助評估。或許，在病友參與事務上，管理部門也可思考以EUPATI的模式去籌建一個由政府支持的訓練平台。
瞭解公共政策的人都知道，在探討所謂的公民參與活動之前，要縮小參與者對醫療科技評估知識之專業不對稱（指參與的知識）不是一件容易的事。尤以如此具有高度專業的醫療健康議題，也並非只有常民不具備參與的知識能力，甚至一般具有一定程度的醫療從業人員也都有其他專業落差的現象。理解人非全能，並願意在公共政策上提供培訓的機會，才是保障公共政策的運作品質。
二代健保推行以後，公民參與的「審議民主」（deliberative democracy）精神融入至《全民健康保險法》，進一步帶動社會參與的意識。當代公民對於參與公共政策的態度在行動上轉向積極，行動不再受限政府於單位習以為常的自上而下（Top-Down）模式，而是傾向自下而上（Bottom-up）的行動模式。公民團體亦會主動結合不同利害關係人或其他同類型的組織合作，形成公私協力夥伴關係。
近幾年，公民參與意識逐漸抬頭，相關團體或病友組織在參與健保政策面的議題上投入了許多資源。不僅持續宣傳並推廣各項健康資訊，還舉辦相關培訓課程號召更多公眾瞭解健康政策決策的參與機制。與二代健保初期相比，公民在健保政策的參與意識上已有顯著的提升。而近期由病友團體推動的「百億癌藥基金」倡議政策，就是由一群病友團體組織號召相關利害關係人參與，進而引起立法及行政部門關注。由此可見，公民或病友組織在參與健康政策的積極性和影響力早已不可同日而語。
在政策推行的過程中，每個時期的管理者都希望解決當時候的問題。以健保新藥收載制度為例，早期健保藥物收載制度中的病人參與歷程一開始僅能以階段性的方式達成。所謂階段性的方式係指，2013年二代健保推行時，雖然法條上保障公民參與的機會，但在行政管理上並沒有一開始就設立讓病友參與健保收載給付程序的流程。健保藥物收載的病友參與制度之路，是在社會風氣及政府調整機制與作法的轉變下逐步走到現在的階段（階段性的導入相關作為）。2015年中央健康保險署增設了「新藥及新醫材病友意見分享平台」；2016年公告「全民健康保險促進病友參與藥物納入健保給付決策作業要點」，這才真正賦予病友參與健保給付決策的正當性。然而賦予參與的正當性後，在執行及運作上仍有很多的進步空間，比如在機制設計的優化或是縮小參與者對醫療科技評估知識之專業不對稱。
公民參與的思維會隨著當代的社會風氣與價值而轉變，以醫療衛生健康政策而言，健保財務的資源問題與健保永續極其相關。隨著健保財務資源有限，加上高價之新科技醫療技術、產品的開發、尤其是數位醫材產品的導入，這些新技術的產品反映了健保面臨「永續」的問題。醫療技術或醫藥品能否納入健保收載給付受整體財務資源影響，進而影響病友使用醫療技術（醫藥品）的可近性問題。可近性的問題也會引起公民對健康政策未來發展及走向的關注。
雖然民間社會在參與健保政策上的風氣已與往年不同，但公民或是病友團體在參與醫療衛生政策議題時，先天上仍屬於「權力弱勢」的一方。依照世界衛生組織（World Health Organization ,WHO）的社會參與概念，參與較弱勢的定義可泛指公眾的社經地位、背景、參與時間及參與能力等條件。因此，在設計參與機制時，有必要考量權力弱勢的問題。無論公眾在參與政策議題上受限多少弱勢的問題，參與能力卻可以透過學習的模式縮小參與過程中其知識的不對稱。因此，不管是政府管理部門，或是私部門組織，在公民參與政策之路上，可以在參與過程規劃相關訓練課程，以縮小參與過程中的資訊及參與能力不對稱問題是必要之善。
臺灣的醫療科技評估制度發展近已15年，在病友參與的制度設計上，建議必須調整過往習以為常的設計思考（因命令要求要做，所以做）。雖然公民參與議題在公共管理上仍受限於參與能力及權力的因素，但在制度流程設計上，若能提早理解並因應這種限制，有助於落實WHO強調公民參與的價值。WHO認為COVID的危機加深了社會參與的重要性，透過公民或社區回饋的意見，有助於管理者修正並推動衛生政策，這種思維也算是當代從實際的COVID危機中學習到的一種普世價值。
為了讓投入健保給付制度領域的人們（尤為一般社會大眾、公民或病友）瞭解何謂「醫療科技評估」，本文參考「歐洲病人治療創新學院」（European Patients’ Academy on Therapeutic Innovation，簡稱EUPATI）的訓練課程架構，希望藉由該課程的系統性思考方向，概要性的簡介參與此領域的相關知識。其次，在歐洲共同體的架構下，歐洲國家中具有「醫療科技評估」的單位皆會分享相關的方法學。在歐盟體制內，這種分享被視為是一種正向且必要的經驗交流。EUPATI融合這些經驗後規劃一系列的參與課程，並致力於培養病人專家，其方向也有助於我們參考。
在臺灣，探討公民或病友參與健保給付決策議題時，往往將重點放在病友代表有幾個席次可參與決策會議，卻沒思考過，如何將重點參與知識層面的訓練上。雖然健保署委請外部單位必須在召開「全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議」前舉辦會前會，但流於型式的會議導向，加上屬於非面對面的視訊會議，往往無法實際理解參與者對於醫療知識的理解程度。各界在探討所謂病友參與健保給付決策前，應先思考在訓練的課程上，如何設計出一套有系統的課程，以縮小參與過程中需要的醫療專業知識能力落差問題。提升公民和病友在醫療科技評估中的參與能力才是訓練的重點。
貳、EUPATI簡介
歐洲病人治療創新學院（European Patients’ Academy on Therapeutic Innovation, EUPATI）是由不同利害關係人組成的獨立非營利單位，成立目的是培育病人專家，提升病友或病友代表「有意義的參與」醫療議題（藥物研發或納入給付）活動，以改善病友和其他利害相關人獲取醫療資訊達到參與醫療衛生健康政策的能力。EUPATI的成員主要為歐盟體制的國家，組成多元，具有公、私協力夥伴關係（Public-Private-Partnership），包括病人、病人代表、醫療專業人員、學術研究者、政府機構和藥品製造商等利害關係人。因為多元的成員組成性質，讓EUPATI可以從各種角度去思考藥物研究和開發中及進入決策前的各種問題，確保病人的需求和觀點得到充分的考慮，並有機會參與及影響決策過程。
EUPATI成立的過程可先從歐盟建立「創新藥物計畫」（Innovative Medicines Initiative , IMI）說起，IMI起源於歐洲創新藥物技術平台，該平台得到了歐盟委員會第六研究框架計畫的支持。EUPATI在2012年間先是以IMI的創新計畫專案（IMI-EUPATI project）開始執行，該計畫持續至2017年，再由歐洲病友論壇（European Patients’ Forum, EPF）執行，至2020年8月
EUPATI才正式成為一獨力的非營利基金會組織，地點設於荷蘭，正式名稱為「Stichting EUPATI Foundation 」（Stichting為荷蘭語，為具有公共利益組織之意涵）。
EUPATI因屬公私協力合作夥伴關係的組織，除與利害關係人維持合作之外，亦與歐洲各國家的衛生委員會、監管機構（包含歐洲藥品管理局European Medicines Agency, EMA）和國際醫療科技評估學會（Health Technology Assessment International, HTAi）等組織合作。自設立以來，EUPATI持續投入歐洲計畫（European projects）的相關倡議活動（IMI、EIT Health、Horizon 2020、EU4Health），這些活動的終極目標皆為持續對病友或病友團體代表進行各種藥物培訓的訓練。這些培訓內容涵蓋：提供EUPATI病友專家（EUPATI研究員）的觀點與意見、為計畫聯盟提供量身定制的參與培訓、透過EUPATI平台讓各國家的參與者參與培訓課程，及透過EUPATI多元的利害關係人傳播網絡計畫開發病患參與的培訓課程。
参、EUPATI之醫療科技評估課程架構
EUPATI的訓練課程依領域做分類，使用者可選擇自己所需要的議題，若想瞭解取得藥證階段的知識，則可選取藥品研發階段、臨床開發、法規監管單位類的課程。EUPATI的醫療科技評估訓練課程總共分為六個單元，在參與課程前必須先理解藥品取得查驗登記的流程與納入收載（准入）的制度不同。以臺灣為例，藥品在申請納入我國的健保（即所謂申請健保給付），需要先取得食品藥物管理署（TFDA）核准之許可證。在管理上隸屬兩個不同行政部門，藥證取得的管理機構為食品藥物管理署，納入健保給付的管理機構則為中央健康保險署。在進入相關議題前須先有藥證法規及准入法規兩者分屬不同管理部門的概念。雖然EUPATI的課程屬於歐盟體系下成員所分享的參與知識，但在課程類別上，亦以此兩個法規管理的邏輯進行分類。
本文旨在說明病友在參與健保藥物收載過程的知識領域，故僅就EUPATI中的「醫療科技評估」課程架構提出重點摘要，並適時融入我國國情進行思考。而關於數位醫療的相關知識，EUPATI將其獨立為一單元。考量未來數位醫療產品也有收載納入及醫療科技評估的需求，有關數位醫療的醫療科技評估知識體，或許未來我國在設計此類課程時也可納入整個醫療科技評估單元中一起思考。
一、衛生健康及科技評估基本概念介紹
為利參與者瞭解未來所要參與及投入的領域，在進入課程前應先就衛生健康及科技評估做簡要的基本介紹。概念性的課程介紹有助於參與者瞭解所要參與及學習的健康領域，以利進到更深入的課程前，就有足夠的常識理解這個制度中的相關知識體。規劃者在設計課程前必先拋棄自己的本位立場，即便是對這個領域的議題非常熟悉，也應把自己視為是一個常民、第一次參與課程時的角度進行思考。完成基本課程的說明之後再帶入主題。接續再就「醫療科技評估」在衛生健康系統中的作用、「醫療科技評估」關鍵定義、指導原則、主要用途、「醫療科技評估」機構和監管（藥證法規）機構之間的差異、「醫療科技評估」決策的原則及程序的權利、「醫療科技評估」委員會（決策會議）的組成，包括病友參與之基本概念。不同國家的運作體系也有不同的管理原則，在第一單元中也闡述在「醫療科技評估」的體系下是要協助衛生體系（管理者）解決什麼問題？如何以「醫療科技評估」的觀點支持健康衛生管理者做衛生政策的決定？在整個決策過程中當然也必須說明「醫療科技評估」是為誰？為何？及為什麼要做評估的種種疑問。這些概念性的定義及原則是EUPATI在設計病友參與醫療科技課程的第一步。
二、醫療科技評估的機構與原則
對健康體系及評估科技有基本的概念後，則可就「醫療科技評估」的知識領域做更深入的介紹。包含「醫療科技評估」機構的職責範圍定義，因其職責及範圍會影響到執行的流程，甚至包含機構如何與決策者或決策者以外的單位互動。因此，流程機制、透明度及外部人員參與等流程，都視為是「醫療科技評估」的基本流程。這些流程之所以重要，在於「醫療科技評估」是基於協助政策管理者提供科學證據以利支持決策，在做為「證據與政策制定之間的橋樑」角色，其有制度的流程就顯得相對重要。另外，在進到「醫療科技評估」的知識體中，在做為評估者（Assess）的身分與決策者（Appraise）身分不同；在評估與決策過程中，公民可參與哪個部份，及公民參與對於決策決定產生什麼樣的影響，也都是這個流程課程設計的重點項目。這也是為何國際「醫療科技評估」組織對於在成立初期，用了許多時間把流程講清楚的原因。基於想幫政策管理者解決什麼問題，所必須先「定錨」的目的。此外，這階段的課程設計，因強調「醫療科技評估」的角色，所以與藥商之間的關係，也是流程透明度中需要闡述清楚的。EUPATI認為「醫療科技評估」存在的目的並不是對抗廠商，而是以強而有力、負責任的方式讓利害關係人瞭解並參與。
以臺灣在2008年至2012年間推動「醫療科技評估」事務初期為例，為了讓各界瞭解「醫療科技評估」是如何協助健保收載案件之評估，曾舉辦多場利害關係人的說明會向產業界宣導該單位存在的立意。當時，產業界也曾對於臺灣是否需要有「醫療科技評估」制度感到憂心，擔心它的存在會不會變成是申請健保給付流程中的另一種阻礙？為了消弭這樣的擔憂，當時期的「醫療科技評估」組織與健保局用了很多的時間辦理說明會去回應這些疑慮，後才取得利害關係人的共識。可見，不管在哪一個國家成立「醫療科技評估」單位，或一個執行多少年的「醫療科技評估」組織？在各種運作機制與流程上持續的保有透明度，並向利害關係人說明清楚是一件重要的事。
「醫療科技評估」存在的重要價值是產出的評估結果作為決策參採的證據，所以在流程上及完成的評估結果，其資訊的專業性及正確性影響之重可想而知。設計上必須先確定其「職權」（Remit），包括組織與政府的關係、運用在哪些健康政策議題上或研究上、第三方（如病友）如何參與？透明流程及課責度如何、如何分析評估及評估的方法（要作哪些價值要考量）、其評估後需要哪些專業領域的專家組成委員會、決策者對資源配置的想法、決策程序、決策結果、結果後的資訊傳遞（如給付在哪些族群、給付範圍、時間）、結果被政策採用後對民眾造成的影響及影響的衡量標準。這些都是「醫療科技評估」要考慮的部分。
理解有關HTA的組成及原則（HTA Bodies and Principles）是為進入該領域前須先有的概念。當然，這些原則也是為何各個國家在成立醫療科技評估這樣的組織前，會先思考的概念性問題。著名的HTAi機構也開宗明義的強調，「醫療科技評估是一個由多元學門進行健康系統性評估。」
三、醫療科技評估的研究方法學（量、質性研究、病人報告結果、健康生活品質）
醫療科技評估的目的是為了協助決策者並提供有關健康科技引入後，其在短期及長期上帶來的效益。此評估過程中會考量哪些價值及證據以便支持決策。因此考量的證據就不能僅依靠製藥公司提供的證據，它需要一個有系統的科學方法及相關專家支持。對於「醫療科技評估」知識領域中的臨床研究數據、成本效益分析等相關方法學就顯得重要。不同「醫療科技評估」組織國家對於價值的考量也有不同的觀點，歐洲的「醫療科技評估組織網」（EUnetHTA）就提出了九個核心價值，健康問題、技術描述、安全性、臨床療效、成本和經濟評估（成本效益）、倫理分析、組織、社會及法律層面的觀點作為證據思考方向。EUnetHTA將前四個領域的評估定義為「相對有效性評估」（相對療效），在臺灣的評估報告中泛指療效評估的證據，意思是指新技術或新納入的藥品與現有治療方法進行比較。
申請藥證與納入健保給付，兩者探討的療效證據觀點不同，在醫療領域中的專有名詞定義以有不同的思考模式。如，探討Efficacy（功效、效能）及Effectiveness （效用/有效性），這兩字在中文字面上的語意有相似的意涵，但在「醫療科技評估」證據觀點上，這兩者之間要納入考量的方法學與觀點就不同。效能（Efficacy），是指在理想的實驗室或臨床試驗環境中，對藥物能產生多大的預期效果測量；有效性（Effectiveness）則是指在實際的臨床實務中，一種醫療科技能產生多大的效用。
過去幾年，在健保「共同擬訂會議」中，就有參與者對於Efficacy（功效、效能）及Effectiveness（效用/有效性）有不同的認知意見，因此開會過程中就會提問出已獲得藥證證明的藥品，為何還要探討療效的問題。這就反映了其缺乏對醫療科技評估方法學的基本常識。在「醫療科技評估」評估過程中，強調新治療技術與原有治療技術效果的相對療效及相對安全性之比較性，因此在比較品的選擇上會是一大考量。可見對於一個字的認知不同，就會在決策衡量，下決定的那刻產生不同的想像。
醫療科技評估的過程仰賴收集而來的資訊及數據，以便決策者或相關利害關係人瞭解那些被收載的新技術為何值得採用，因此，證據就會牽涉到其引用的資料來源的相關研究。這些證據建立在量性與質性研究方法上，也是進到此知識領域中必須要瞭解的概念。
量性研究涉及量化觀察及測量的結果，所謂定量數據是來自客觀測量的數據。實驗是科技評估中常見的一種定量研究，通常採用隨機對照試驗的形式，目的是在衡量新技術與其他治療方式相比的效果。量性研究包括網絡統合分析、系統性文獻分析、及決策分析模型等（meta-analysis, network meta-analysis, modelling）。
質性研究屬於探索性的研究，是「一種系統性、主觀的方法以描述生活經驗並賦予它們意義的方法。」它的證據可以作為量性研究的一種主張。在有限的環境下，衛生政策要考量的觀點必須是整體社會需求，如有些單一、個別的信念或態度則無法反映整體社會的信念，而質性研究有助於評估者可以用更全面的觀點說明為何支持這個新科技技術。較常被大眾所知的質性研究包括焦點座談會、個人訪談和參與觀察方法。
在評估過程中，各種證據的來源會結合量、質性兩種研究方法一起考慮。目的是為了讓決策者有更充分足夠的資訊。除了定量與定性研究方法之外，在評估過程中也會參考病人報告的結果證據（patient-reported outcomes, PRO），因為這些結果可以輔佐在臨床證據上無法獲得的疾病治療觀點。PRO的結果是為了做為可供計算的值去呈現證據的強弱，因此，測量方法、工具都需要做概念化的梳理及界定。
另外，在「醫療科技評估」的觀點中，有幾個常用的專有名詞，這些都是為了作為經濟評估過程中會使用到的方法。如：病人的健康生活品質（Quality of Life）它是一種作為支持決策參考的證據計算方法。健康生活品質的結果較常是以問卷調查的型式進行測量，這些測量的方法所引導出來的結果都是為了作為經濟評估的相關證據。
「健康品質調整存活年」（Quality-Adjusted Life Years, QALY），它是一種同時考慮了存活年數及健康生活品質的健康效果指標。計算治療對患者生活可能產生的影響，如在使用新技術治療後，存活期延長與患者生活品質數值。QALY通常會使用在「遞增成本效果比值（Incremental Cost-Effectiveness Ratio, ICER）」的計算，ICER的計算方法是將新藥多花的成本除以多得到的健康生活年，以得出的數值。其概念是「比起原來的藥物，以新藥治療，每多得一個QALY，須增加多少成本」。有些國家會參考ICER的決定是否給付，但考量ICER時，必須思考國情及相關社會面向的價值。
在衛生政策決策中，藥物經濟學成為越來越重要的一門科學，它之所以重要在於現實環境的資源有限性問題，因此經濟評估所提供的證據就成了決策者的參考依據。「醫療科技評估」之所以被視為研究證據和健康政策之間的橋樑也基於此。提出評估背景和評估角度（即需計算哪些成本和效益）這些都是經濟評估所要考量的觀點。
規劃經濟評估方法學的課程，建議可使用一個案例進行介紹，透過實際的案例體會經濟評估過程中所要考量的觀點。此外，「醫療科技評估」要考量的價值除了經濟觀點之外，尚有倫理、社會及法律層面的價值。評估任何衛生技術所帶來的影響都需要反映衛生系統或社會中可承受的相關資訊。良好的分析需要使用來自各個學科的方法學、專家建議，另外那些作為評估道德、社會和法律影響的不同的價值也都可以列入研究方法的考量。
四、病友參與「醫療科技評估」與決策
在「醫療科技評估」流程中，加入病友參與的回饋意見可以輔助決策者在決策過程中沒有思考到的觀點，因「醫療科技評估」強調公平、透明及負責任的流程。EUPATI認為，病友的意見可以在流程中發揮作用，因為「醫療科技評估」是為了提供綜合性的證據給決策者參考，同時也確保新技術有考慮到病友的福祉。每個國家的評估機構結構與程序不一，病友可檢查該國家內之「醫療科技評估」機構，其在流程設計上是否有相關病友參與的流程，以確保意見可以提供給「醫療科技評估」單位參考。
對於沒有將病友意見納入流程的機構，EUPATI建議病友團體可檢查有關病友結果和偏好的數據是否已被納入，以及這些數據在整體綜合評估中是如何被評估和權衡的，以確保其公平和代表性。病友團體也可以考慮如何開發或提供基於病友族群的相關研究供納入評估過程，並儘早的與當地負責「醫療科技評估」的單位進行合作，以確保病友的聲音和需求被公平地考慮，促進更全面和公正的評估結果。
許多「醫療科技評估」單位的流程並沒有考慮病友參與關鍵性的原則和實務的運作。如在決策相關的委員會中也缺乏了相關的病友代表參與的機制，包括在定義、評估和審查階段，都缺乏能夠理解整個過程並代表病友發言的人。國際的「醫療科技評估」機構，對於病友參與的合作一直是積極與廣泛的，如在HTAi的相關網站中，也詳列相關的病友合作的組織，這些組織至今仍持續的分享各種病友參與的資訊，包含如EUPATI這類的病人專家培育平台。
病友參與的價值，除了可提供獨特的經驗供作為評估參考之外，也有助提升將那些可能被忽略的特定族群的病友，藉由他們的參與改善或獲得公平的健康照護。除此之外，更可促進決策的透明度、可課責性和可信度。這種種因病友參與的相關性、公平性、平等性、合法性及能力建構等價值也與哈佛大學Norman Daniels提出的合理的課責（accountability for reasonableness）中的A4R有關，如公開性（Publicity condition）、相關性（Relevance condition）、可申辯性（Appeals condition）及可執行性（Enforcement condition）。這些價值的論述都是為了保障在醫療科技評估的過程中，每一個流程符合科學的程序。
在「醫療科技評估」過程中，病友參與的型式會視各國國情及「醫療科技評估」機構的組織而定，如我國的病友參與型式傾向自上而下（Top-down），由政府制訂相關參與的程序，病友只在部分流程之中可以參與，其可參與的程度較低，甚至可能也是政策決策成形後才有參與的機會。以現行的健保新藥病人參與流程而例，委託單位完成醫療科技評估報告後才進入「藥品專家諮詢會議」，意即，病友可參與HTA的階段是在專家會議開會達成初步的決策共識「後」，才啟動病友回饋的意見。病友參與的機會是在專家決策後至進入共同擬訂程序前。此外，開會過程中討論的相關資料，也需待共同擬訂會議結束後（往往為一個月後），才可在公開網站上看到開會資料。現行的運作狀況是否可以達到如健保法第五條所稱的「健保會於審議、協議本保險有關事項，應於會議七日前公開議程，並於會議後十日內公開會議實錄；於審議、協議重要事項前，應先蒐集民意，必要時，並得辦理相關之公民參與活動」之審議價值。現行的病友參與機制，在流程上缺乏整體系統性的思考；在參與型式上，病友也沒有機會直接參與，或有機會在適當的時機點提供意見和回饋意見，在運作型式上是屬於一種「有限制的參與」。
EUPATI強調確保病友參與過程可以由國家或是地方層面的方式建立，意即病友參與的過程若能透過政府確保有一個系統或程序，才能夠讓病友在評估過程中發揮作用。它提出幾個建立的步驟作為規劃的思考方向：
確認當地的「醫療科技評估」機構是否有方法和評估指南。
如果有參與手冊或方法學指引，檢查是否有病友報告結果、經驗和健康相關生活質量評估的方法。
確保病友在「醫療科技評估」過程中的不同方面有明確的角色。
幫助促進病友參與定義「醫療科技評估」問題。
確保使用明確和透明的流程進行資料收集和分析。
有助於參與病友提供相關數據的評估、解釋和分析。
參與制定「醫療科技評估」的委員會。
公眾諮詢期間提供反饋意見。
EUPATI認為近年來，部分「醫療科技評估」機構也將病友參與納入為應評估的項目之中，除原有考量的臨床相對療效及安全性、健康照護組織、經濟觀點之外再加入病友證據及病友參與的觀點，此四觀點被視為是「醫療科技評估」應評估的四大項目。雖然病友參與會增加其複雜性，但基於道德和體認民主的原則，政策制定者和「醫療科技評估」機構也越來越重視病友參與的必要性。
此外，病友參與也可在不同的層面產出貢獻，如：擔任董事會、委員會和工作小組的成員、確定「醫療科技評估」的潛在主題、設定主題的優先順序、儘早確定評估報告的潛在目標群體、確定要評估的健康結果和其他影響（經濟、社會等）、發展健康生活品質量表的工具（health-related quality of life, HRQOL）、參與審查外部組織/承包商提出的「醫療科技評估」提案或投標、向評估委員會提供專家意見、提交病友證據、幫助設計和準備友善的報告摘要、在病友群組和其他目標群體中傳播研究結果等貢獻。這些不同層面的參與也反映出，政策管理者在整個流程中，哪些可以讓病友參與的部分。
我們可以藉臺灣現行的藥品收載流程重新思考病友可參與醫療科技評估這整個流程之中的步驟。此外，補足並優化病友參與過程中缺乏參與的流程設計。尤其在決策過程中，對照病友的意見，其評估一致與不一致的部分應充分說明清楚。「醫療科技評估」評估的結果不僅僅只是為了作出決策，而是這個決策的目的是為了讓新的健康醫療技術[JP1] 可以被病人使用。因此病友參與的設計並非僅只是在決策被做出前，還包括決策實施後及其後續的相關研究。
五、HTA相關法規簡介
依照EUPATI的課程設計，保留一獨立章節介紹相關的歐盟醫療科技評估法規（EU Health Technology Assessment Regulation, HTAR）。該章旨在強調歐盟組織國家會透過EUnetHTA相互聯繫，分享各國機構的醫療科技評估相關問題，包括方法學、流程等相關資訊。考量國情不同，若思考臺灣的制度，或許可在此章中呈現臺灣現行藥物收載相關法規。另外。有關歐洲組織成員所實施的地平線掃瞄（Horizon Scanning）也與我國實施的目的不同，或許可在此章節另述我國所推行的「前瞻式新藥及新給付範圍預算推估登錄作業及平台（Horizon Scanning, HS）」的簡要介紹。我國實施HS是基於對於健保預算的掌控，期希望藉藥品許可證持有廠商至健保署設立的登錄平台登錄相關資訊，掌握預期申請健保給付案的藥費，以作為預算編列的參考基準。
肆、總結
學者Sherry Arnatein曾提出「公民參與階梯論」（a ladder of citizen participation），對於公民涉入決策權力的程度以階梯形容。公民階梯論共有八種程度，由低至高分別為之操弄（manipulation）、治療（therapy）、告知（informing）、商議（consultation）、安撫（placation）、夥伴關係（partnership）、授權（delegated power）以及公民控制（citizen control）等八種型式；前兩種屬於完全沒有達到公民參與的效果，第三種至第四種則有點綴的裝飾效果，最後後三種則具有公民權力上的程度差異。以我國現行的藥品收載給付決策流程來看，當前的病友參與略屬於裝飾程度的商議與安撫階段。
在《全民健康保險法》的要求下，雖有醫療科技評估報告中摘錄病人意見及病友代表可列席的參與空間，但真正進入到所謂「實質（authentic）的參與」仍有進步的空間。有效的參與追求的是真誠的參與目標，真誠參與的關鍵因素在於公共行政管理部門與公民兩者之間的關係有夥伴合作的關係。這幾年來，觀察當今的病友參與健保政策事務來看，其在行動力上已非難事，病友團體本身也挹注相當資源在行動上展現參與的決心，然在政府管理部門之中，尚未實質的進入夥伴協力關係。以現行的醫療科技評估報告需摘錄病友意見為例，管理部門雖設有平台蒐集病友意見，然在病友意見的登錄上，背後其實是有一些病友團體以作功德的方式協助轉譯政府的需求。意即，想要獲得可供醫療科技評估報告中作為有效證據的病友意見，其實是需要有穩定的培訓，而這些培育的事務多為病友團體各自努力進行。這也是為何近期以來，利害關係人在健保治理政策中不斷強調，在制度上，管理部門應企圖設計出一條優於先前運作的路，或者開啟優化改變制度的態度，才有可能在病友或公民參與路上達到真正有效、真誠的參與。
EUPATI作為一個非營業組織的病友參與培育平台，其運作模式也是依賴相關計畫支應。我國從建立醫療科技評估制度迄今，也是以委託計畫方式由非營利組織單位協助評估。或許，在病友參與事務上，管理部門也可思考以EUPATI的模式去籌建一個由政府支持的訓練平台。
瞭解公共政策的人都知道，在探討所謂的公民參與活動之前，要縮小參與者對醫療科技評估知識之專業不對稱（指參與的知識）不是一件容易的事。尤以如此具有高度專業的醫療健康議題，也並非只有常民不具備參與的知識能力，甚至一般具有一定程度的醫療從業人員也都有其他專業落差的現象。理解人非全能，並願意在公共政策上提供培訓的機會，才是保障公共政策的運作品質。
