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2024年9月4日至6日，蒲若芳老師（現為臺灣健康效果暨醫療科技教育聯盟的理事長及輔仁大學醫學院數據科學中心執行長）至泰國Faculty of Pharmacy, Mahidol University講授醫療科技評估主題之相關課程。Mahidol University為泰國一所綜合性大學，此次課程分享的對象為藥學院之博、碩班學生。蒲老師此行主要分享三大主題課程：醫療科技評估在臺灣的發展歷程、臺灣公眾參與及應用在決策的經驗（Patient involvement in HTA for policy decision making: Taiwanese experience）及真實世界資料在臺灣的應用狀況（Application of Real-World Evidence in Taiwan）。

有關成立健康效果暨醫療科技亞洲教育聯盟（Health Outcomes and Technology Teaching and Education Alliance, HOTTEA-Asia）[1]的構想來自於英國Glasgow大學的衛生經濟與衛生技術評估（Health Economics and Health Technology Assessment , HEHTA）Olivia Wu教授，她同時也曾經參與英國國家健康暨照護卓越研究院（National Institute for Health and Care Excellence, NICE）藥品評議委員會（Technology Appraisal Committee）長達十年的時間（一般一任三年，最多可連任兩次，但因人員聘任不及，被主席請託再延長一年）。她在2019年終訪台期間與蒲老師聊天時候講起，若在亞洲地區，尤其是台北，成立一個醫療科技評估的教育訓練聯盟，有助於促成亞洲地區HTA相關方法學的交流及亞洲地區相關HTA人才的培訓；於是促成亞洲教育聯盟課程的發生。期間兩人也邀請各國的好友加入，包括日、韓、美、泰等。然而礙於COVID-19疫情發生，在台北開課的規畫已成型，但課程一直沒有實現。直至疫後，Olivia教授與泰國的Mahidol大學的教授們提出可在泰國舉行HTA課程的構想。

Mahidol University藥學院近幾年來開授HTA學程課程，為東南亞（Association of Southeast Asian Nations, ASEAN）國家培育許多HTA人才，這些相關人才大部分是由東南亞國家聯盟當地的衛生部指派至Mahidol參與學習的人（有越南籍、斯里蘭卡、緬甸、及奈及利亞等國籍人員），他們在泰國受訓完成後回到自己的國家，建置相關HTA所需的基礎及方法，並把所學應用在自己國家制度上，在某種程度上是HTA的種子。2012至2015年間蒲若芳老師是促成的亞洲醫藥科技評估聯盟年會（HTAsiaLink）成立的元老之一。她提到，當年曾在HTAsiaLink論壇上投稿發表論文報告的學員，如今許多在其本國、Mahidol大學或是相關的HTA組織機構擔任重要的職位，並代表自己的國家成為國家的代表成員。蒲老師對於這樣的觀察特別有感，也為這些曾經參與過HTA課程或被HTA制度影響的學員感到開心。
HOTTEA的公開課程為一天半（9月5-6日），在公開課程前一天，Mahidol University藥學院邀請Olivia及蒲老師為其HTA學程的學生講授在英國及臺灣之醫療科技評估組織制度。來自越南、緬甸、斯里蘭卡、以及奈及利亞的同學們認真地聆聽，並問問題。對英國與台灣的各項措施有相當的好奇心。

公開課程除了學校師生可以參與之外，也有相當數目的醫師、及產業界人士報名參加。現場及線上共有70名聽眾，正符合當初的設計，規模不要太大，讓大家可以盡量參與。課程首先由泰國當地的講師，包括泰國的國家健康安全局（National Health Security Office, NHSO）[2]的代表分享診斷數據（Claims Data）的運用、泰國醫療科技評估組織（Health Intervention and Technology Assessment Program, HITAP）的研究員介紹創新產品、技術的發展和精準化醫療（Precision Medicine）。接續再由Olivia Wu教授及蒲老師分別就「公眾參與」及「真實世界資料分析（Real-World Evidence） 」之英國及臺灣經驗進行分享。

對於RWE的經驗，來自英國的Olivia Wu教授在上課前就提出一個重要的觀念，在流行病學及健康經濟學的領域裡（decision analytic modeling），資料分析的概念已經是這些知識領域中不可或缺且可能會經常使用的分析方法，意即就算沒有RWE這樣的名詞出現，這種資料分析的概念已經是流行病學或藥物經濟學相關學人們就會思考並使用。當前各國對於RWE的熱衷誠度算不算是一種舊酒裝新瓶的概念？在藥物經濟學的世界裡，在評估的過程中，本就有不可避免的不確定性存在，在不確定性的情況下，在做某些決定前，有必要去理解之所以執行的需求是為了協助確認什麼樣的證據？這裡有一種RWE用在哪一種情境下協助決策者做什麼決定的參考價值，也是政策評估過程中，大家在闡述一項新觀念時，必須先思考一項工具的介入，會對利害關係人產生什麼影響？全面的照單全收？或是在不瞭解政策工具用來解決什麼問題的情況下模仿它國經驗的情況下照單全收的納入自己的國家？在決策過程中是否有達到解決問題的需求？
對於Olivia Wu教授在分享RWE課程前就反問大家的問題，也值得我們思考政策工具在作為解決問題時的效益。RWE它是新的工具或是它其實本來就已經存在？以英國的經驗，RWE要思考的重點：

在臨床證據尚未成熟的情況下藥品快速被核准。
為了讓藥品快速進入市場，英國政府承諾提供更快速突破性技術和治療突徑的方法；
美國食品藥物管理局（FDA）發現，加速核准藥物並沒有顯著改善患者的治療效果，且通過常規方式被核准的藥物可能存有安全問題。因此，加速核准通過的藥物在被核准後，監控其後續結果以用來作為價格協商的參考資訊。
癌症藥物基金的挑戰，英國NHS開發系統性的數據收集監測系統，以瞭解相關癌症藥物數據的資料關聯性。
開發及投資健康資訊技術的基礎設施能力，並運用此方法開發其他治療領域，以發展更無縫接軌的健康科技評估方法。
2021年，英國政府宣佈提供3.4億英鎊資金，用以開發類似癌症藥物基金的創新藥物基金，重點關注在其他治療領域，包括罕見疾病和遺傳病。
不管如何，RWE的挑戰仍需要思考，資金、數據收集和報告、觀察偏差風險和分析方法。

臺灣的RWE經驗部分，蒲老師則提出使用RWE用在醫療科技評估中的時機，如納入收載程序時，其在相對療效、成本效益評估（CEA）、財務衝擊（BIA）等所做的相關評估，算不算RWE，甚至在談所謂的價量協議過程。此也呼應Olivia Wu教授問大家的問題，「RWE到底是新的或是原本就已經在使用的工具？」對於流行病學或經濟評估的學人們而言，在思考每一個評估路徑時，不是已經早就把RWE深入在自己心中做為思考的一種工具？蒲老師也以臺灣推動根除消滅C肝政策為例，當年「國家C型肝炎旗艦計畫辦公室」結合公、私協力，邀請相關專家建立C肝風險潛在地圖，並彙整全國相關C肝數據，以實際真實世界的資料運用在消除C肝這件事上，如藥物安全資訊與報導、個案監測資料、全國不良反應通報資料及C肝健保給付登錄資料（臺灣健保資料庫）。以此達到所謂的真實世界分析，算是臺灣健康史上重要的一項里程碑。

在「公眾參與」課程部分，Olivia Wu分享英國病人的意見如何作為HTA之決策參考。她在課程前提到，對於自己要如何分享公眾參與的經驗感到困難。Olivia Wu教授之所以會有這樣的想法在於，對於像英國這樣的體制的國家，以NICE的運作經驗，大家對於公眾參與的權利，其參與的價值已經根基在所有人的內涵之中了，因此，不會把公眾參與視為是「教育病人」。她也提到，病友參與權的觀念不是上對下的「教育」概念。該被強調的是一種「平等」的概念。她強調，英國NICE是一個獨立的運作單位，之所以強調它獨立是因為它不會介入決策的決定。能做決定是委員會（committee）。
她分享的在英國公眾參與的特性，有以下幾點值得我們思考：




有包容特性，提供公共參與的機會，會依據研究需求接觸相關的人群和群體。
有共同合作的特性，重視所有方式的合作，建立並維持相互尊重有效的關係。
有溝通的特性，使用簡單的語言及及時的溝通，這些溝通也都是參與計畫的一部分。
有支持及學習的特性，提供並推廣支持學習的機會，增強公眾參與研究的信心和技能。
有治理的特性，在每一個階段都有引入公眾參與的過程，研究、管理、監管、領導和決策階段都有納入公眾參與的治理特色。
有影響的特性，會透過識別和分享公眾參與對研究的影響並改進。


在臺灣健康政策中的公眾參與經驗，蒲老師則分享臺灣近幾年來健保政策之中之病友參與的過程，並以三個重大事件分享臺灣病友參與之路的成果。首先是罕見疾病基金會倡議-「罕見疾病創新治療及藥物給付建言書」，要求政府以平等的權利考量罕見疾病患者用藥的權利、台灣全癌連病友連線-智慧病人領袖學院，長期投入在相關醫藥知識領域的訓練課程及台灣癌症新藥多元支持基金的倡議。這三件由病友團體主動爭取，並逐漸影響政策管理者對健康政策治理的參與概念，算是當前臺灣在公眾參與之路上最顯著且讓人感動的事件。

促成此次在泰國大學舉辦的HTA主題課程，其最大的推手為Mahidol University大學的教師群們。透過Mahidol University的訓練規劃方式可以發現，泰國健康政策管理者對於HTA人才培育的用心。而大學也願意投注資源，尋找並邀請國際有名的HTA專家分享經驗，其作法值得我們思考。臺灣的醫療科技評估制度在創建時期，對於培育HTA相關人才一直有很大的願景與規劃，尤以2012年至2015年間的積極參與HTAsiaLink活動，透過亞洲區的HTA制度國家間的相互知識衝擊，讓亞洲區國家的醫療科技評估組織獲得絕佳的進步。當時參與的專家們對於亞洲地區的人才培育皆有功不可沒的影響力。那個時代培育的人才，如今也進入亞洲地區相關HTA單位工作，持續在健康政策上扮演這些重要的角色。透過蒲老師還有Olivia Wu教授的課程，也讓我們瞭解，國際的醫療科技評估之相關動態。期許，未來的臺灣醫療科技評估培育的工作，不管在哪一方面，應拋棄傳統型態的「上對下」的權力優勢模式，任何一方的利害關係人，即便是執行HTA的相關人員，彼此都該拋棄那種「被教育」的學習模式。
今年9月初，英國NICE的相關專家受中央健康保險署邀請來台，其分享的有關公眾參與議題時也強調，在英國，NICE的團隊會就委員會決策會議進行參與式的觀察，這些觀察的用意是瞭解不同參與者所需要的資訊，若有不足也會發展並思考一些客製化的課程去縮小參與的知識差異。我們對於所謂的公眾參與應該也重新打破傳統父權的權力思考模式，在治理面上滿足程序的正義還有縮小參與的不平等。或許，這樣的公眾參與之路，才是符合所謂的自由民主與平等的價值。


小註：


健康效果暨醫療科技亞洲教育聯盟（Health Outcomes and Technology Teaching and Education Alliance, HOTTEA-Asia）
NHSO是泰國之國家健康安全局，於2002年根據國家健康安全法成立的政府組織單位。主要的目標是確保所有人都能方便地獲得高效且可靠的醫療服務，並且能夠根據需要進行登記和獲得相關資訊。參考網頁：https://eng.nhso.go.th/view/1/Organization_Structure/EN-US









 

健康效果暨醫療科技教育聯盟（Health Outcomes and Technology Teaching and Education Alliance, HOTTEA）在今天（3月2日）舉行第二屆第一次會員大會，HOTTEA成員主要是由臺灣各大院校教師及臨床醫師組成的教育聯盟團體，此外還有目前從事藥物市場准入之相關產業界人士。其成員大都具有健康科技評估、醫療經濟學、公衛及流行病學研究、真實世界證據研究、病友團體政策倡議等經驗，是屬於教育意味濃厚的團體，其團體的目標在於持續與產官學研界溝通、分享與推動醫療科技評估相關事務。

當前臺灣的醫療科技評估制度，較為眾人所知的是運用在藥物納入健保給付的收載過程，但除了這部分的法定程序之外，它仍廣泛的運用在其他衛生福利之政策評估。整體而言，醫療科技評估除了是一種實證方法之外，也是當前政策推行前所採用的科學工具。
HOTTEA是小眾型的團體，成員的理念著重在當前的醫療科技評估制度方法學的提升，是屬於教育及分享理念濃厚的團體。每年會員大會召開之時，HOTTEA成員會互相分享及交流各自專長或有興趣的主題，例如醫療科技評估，HOTTEA秉持扮演產學互助與學習的理念，持續與產業界進行既有流程、方法學及證據需求之交流，目的就是希望建立一個符合專業、人性及優良的醫療科技評估生態。

 今日的會員大會上，第二屆理事長–蒲若芳老師以AI智慧醫療器材納入健保為例，指出當前AI相關醫療器材產業界在申請納入健保所遇到的困難。蒲老師分享在輔導智慧醫材產業界時，為協助他們釐清當前智慧醫材納入健保的申請過程，自己也理解到當前政府對智慧醫材產業的協助仍然有限。以醫療科技評估為例，產業界普遍以為納入健保給付的過程，必須先執行成本效益分析的醫療科技評估。這令產業界感受到，在發明智慧醫材上即使取得上市許可證，但要進到健保的給付程序，又是另一個世界，這對產業界而言，是一段艱辛難走的路，在準備送件健保的過程中，產業界迄今毫無指引與方向。除了以AI產業為例，蒲老師也提到，當前的臺灣醫療科技評估環境缺乏三種合宜的審議程序:「合宜的流程、合宜的證據及合宜的方法學」。她以醫療科技評估的實證科學精神勉勵，要提升臺灣當前的醫療科技評估環境，是需要大家一起努力往三合宜的方向前進；要建立起一個優良的HTA ECOSYSTEM，亦需要大家持續不斷倡議並與政府溝通來影響政策調整方向。

今天的會員大會由彭昭揚經理、楊雯雯研究員及陳詠宸助理教授等三位分別分享其經驗。首先彭昭揚經理分享台灣創新醫療器材健保收載流程對病人的影響，除了簡介醫療器材納入健保的相關程序外，亦以健保署公開的真實世界數據（real-world data, RWD）來分析相關醫療器材進入健保到獲得給付的時程。這段分享後他提出三個觀點，1.政策影響可以做系統化分析研究；2.做研究不一定需要IRB（人體研究倫理審查委員會, Institutional Review Board）審核才可進行；3.研究使用的相關資料要隨時儲存，避免日後被移除。

第二位是由陳詠宸老師分享其參與一項國際性HTA職能調查（HTA for All）的結果，並分享泰國Dr. Suwit Wibulpolprasert對HTA人所提出的建議 ‒ 想當一位優秀的HTA研究人員須具備幾種特質：1.正直、純潔的心靈、穩定、寬廣的胸懷；2.發表你的研究結果，而不是只是寫報告；3.要與其他HTA人員合作；4.持續與你的政策決定者溝通。上述理念雖然是Dr. Suwit心中的HTA研究人員特質，但應該是臺灣HTA研究員應該深植其心的價值。

第三位是由楊雯雯研究員分享的「智慧醫材從取得藥證到健保補助的可能性及困難」，她以實際輔導廠商的經驗，分享智慧醫療產業界就現階段健保署既有法規辦法及醫療科技評估方法學不適用之處，以及準備健保送件資料可能面臨的困境，最後提出健保補助智慧醫療醫材的可能方式。藉由這些實際參與輔導的真實觀點，她也期許產業界可以持續透過倡議的力量督促政策管理者對評估及審議程序做調整。

另外，楊研究員與蒲老師也以真實世界觀點對癌症免疫療法（immuno-oncology therapy, IO）進行案例討論。我國健保從2018年開始對免疫療法藥物進行相關評估及審議，從健保署評估到收載，到最後決議對胃癌及肝癌藥品不予收載的過程，提出專業性的比較分析。此案例不僅從實證及臨床證據面呈現政策管理者的決策脈絡，也引用健保會的專業觀點提出反證。此案例著重在執行醫療科技評估的流程、實證及方法學，其研究者到底要以什麼樣的角度出發？而研究者對於HTA的核心價值是僅要呈現政策管理者的目標？亦或是科學的實證研究？

蒲老師也提到「科學自主」的觀點，強調一位有價值的HTA研究者，該不該具有獨立、蒐集證據的態度？此案例也引起產業界的熱列討論，並呼籲，不管是真實世界數據的引用，亦或是之後臺灣政策管理者所要推行的醫療科技再評估（HTR），都應該先對指標、制度及流程提出可供產業界回饋意見的溝通程序；不宜在未與利害關係人做溝通的程序下，貿然推行政策。從今日的分享上，各界對於當前的醫療科技評估制度，顯然還有未滿足的期待，從這些回應與期待中，也期許政府應正視當前的問題，並敞開以管理者自居的態度做調整。

未來，HOTTEA將持續以溝通橋樑的角色帶給各界更多醫療科技評估制度的方法學及觀點。最後，蒲老師也以流行病學學者的角度提出 ‒「持續探索」是流病研究人員的基本態度。研究者必須以探索的角度去理解每一個利害關係人所抱持的角度及關點，唯有站在好奇心與探索世界的觀點去體驗數字，才能提出決策的建議。「說一是一，說二是二，要回答什麼問題要用什麼方法或指標」，只有抱著正向的科學角度解決問題，才能對當前的各種醫療衛生政策提出好的建議。HOTTEA也歡迎大家繼續提供建言，若有對醫療科技評估制度或這個工具有更好的建議，也可提供給HOTTEA，未來將持續敞開溝通的大門與大家一起在這個體制中前進。