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輔仁大學數據科學中心蒲若芳執行長（同時為社團法人健康效果暨醫療科技教育聯盟理事長）從2024年8月開始接任「智慧病人領袖學院」院長一職。「智慧病人領袖學院」是在2016年成立的一個病友參與健保給付政策之培訓平台。首任院長是由台北醫學大學醫務管理學系湯澡薰教授擔任，今（8月7日）蒲執行長從湯教授手中接過一只象徵性的三權之花，這隻花意謂著病友參與健保給付政策的三個權力，「參與權」、「知情權」及「平等就醫權」。兩位新、舊任院長也於會上分享卸任及上任心得。交接儀式結束後才開始進入「健保協同商保，如何行？」座談會。

2024年的臺灣，受臺灣晶片科技產業浪潮的催化達到高點。加上輝達創辦人近來在臺灣掀起的人工智慧（Artificial Intelligence, AI）風，也引領著我們思考如何透過科技的輔助，讓醫藥健康產業也可以借助數位科技，使其效能最大化。AI帶來的各種新資訊，對每一個產業而言皆是一項新的挑戰與考驗，在政府體系管理制度之中也是。我國每年針對衛生醫療產業議題召開的「行政院生技產業策略諮議委員會議」，對於生技醫療產業如何與管理制度、政策產生連結皆有深入的討論，產業界對於如何讓研發的各種產品（醫藥品或醫療器材等）可以真正在臺灣落地（不論是取得許可證或納入健保），都有引頸翹望的心聲。因此，面對AI的浪潮，政府要如何借用這股浪潮使之成為助力，將有賴於管理者對未來世界的想像是否有更具創新的思考去面對它。

台灣數位健康產業發展協會於2024年6月18日發表一份「台灣數位療法產業發展趨勢」報告，並同時召開「台灣數位療法產業發展趨勢論壇」。輔仁大學醫學院數據科學中心蒲若芳執行長受邀擔任論壇講者，並於會上分享「數位療法醫療科技評估-國際趨勢與臺灣思考方向」。





蒲執行長提到，近年來因為產業界有準備數位醫材納入健保、填寫送審書、準備送件資料及數位醫療醫療科技評估等需求而聯繫，開啟她對於數位醫材在健保政策上之關注。也因此機緣，受經濟部產業發展署等單位邀請擔任數位醫材輔導案件之審查顧問。在這些審查及輔助產業界的過程中，體會到要產業界在現行的管理規則中找到「對的方向」（找對主管單位、找對產品的定位、找對產品要在哪個領域、找對如何準備送件資料、找對哪一個管理部門、找對如何填寫看不懂的申請書…等），是一件非常辛苦且不容易的事。產業界受限於有研發端的專業，但在政策管理制度面上缺乏相關資訊，不管是各種規則、窗口、或是備審文件，在準備上都是一項極艱難的挑戰。從這些問題上，她實際體會到數位醫材從研發到落地的艱辛，而數位醫材在進到健康政策領域裡，更顯得困難重重。由於有過以往「推行並建立醫療科技評估制度運用在藥品及特材進入健保給付收載」及「國家消除C肝辦公室」的經驗，她因此更能體會在相關健康政策的推行過程中，不同利害關係人可能會遇到的難處。因此，在數位醫療法議題上，不管是產業的落地或是HTA政策制度上，她願意以自有HTA人的專業及態度，提供產業界有關數位醫療在HTA端的相關建議。

在她分享的簡報上，她提到，過往參與其他國家醫療科技組織時，曾聽到其它國家的學者分享我們已經進到「數位醫療」的時代，以後可能會進到一個（除病人外）沒有人在的手術室，想像著未來的科技，可能會把我們帶到那個環境，因此，對於那個環境未來的規劃與方向，我們不能沒有任何一點想法。加上，一位專業的醫療科技評估學者，在探討一件事務前，都必須先將所要解決的問題作清楚的定位與定義，也就是我們時常在鼓吹的「定錨」及「做證據的人要很清楚定義」。因此，探討數位醫材，她提醒我們必須先把數位醫材作明確的定義。從台灣數位健康產業發展協會今日的論壇（24日）及論壇報告書中，也就數位療法（digital therapeutics）一詞幫我們作了明確的定義。她表示受邀擔任報告書的編審委員，是以身為HTA人的眼光去思考，醫療數位產業若要進入到健保的世界，要面對什麼是HTA端須考量的問題及如何準備納入給付的相關證據？除了傳統的臨床數據資訊、PICOS外，在數位醫材給付端上更需重新定義相關證據及執行的方法學。過去以來，HTA制度在世界各國開花落地，為了讓健康衛生醫療資源可以永續，先進的HTA制度國家也提出所謂的HTA價值觀點，傳統給付方式或保險觀點會納入的價值元素，而運用到數位療法或數位醫材上，我們還需要考量什麼？



她同時舉例，在藥物經濟學的領域裡，往往會運用ICER（成本效益分析，計算每增加一個QALY要多花多少錢）的概念，日後面對數位療法/數位醫材等議題上，我們是否都需要每件案子都考量完整成本效益分析計算ICER？這裡值得政策管理者思考的。對於數位療法/數位醫材的制度，本文綜整蒲執行長今日演講的簡報重點，或許可作為日後各界在思考數位療法的政策規劃或訂定相關方法學時可思考的方向：

數位療法的原則是什麼？要如何評估數位療法/醫材？評估前要先為數位療法進行定義，數位療法的概念要講清楚，內容要明白。
數位療法的好處是什麼？要先將不同使用者的觀點做分類考量。如病人端、醫師端、保險業者端及衛生主管機關端的觀點。不論是民眾自費、健保支出、或其他保險支出，以政策規劃、產業規劃、民眾財務規劃等角度來看，亟需有台灣的想法。
數位醫療發展越趨成熟，經由各國查驗登記核可的產品已不計其數。查驗登記與健保給付管理端有不同的制度？產業界要如何準備資料？核心原則的分類。
以納入給付為考量的相關證據如何準備？真實世界的資料很重要（Real world evidence, RWE），數位療法若採暫時性支付，之後的RWE資料要如何作為重要的證據參考？
數位療法的PICOTS框架是什麼？數位療法與傳統治療方法比較，在某些價值面向（如個人化、系統性、促進醫療平等）表現較優，建議於評估時要加以考量。
以價值評斷來說，HTA端的價值是什麼？要考慮哪些價值元素？要建立符合我們可以使用的數位療法的價值與經濟評估觀點（方法學）。以評估的方法學來看，數位療法有一些特別的面向的資訊或證據需要我們儘速規畫並做準備。
數位療法的成本效益分析是必須的嗎？有些證據難以滿足的但效果上又是不錯？所有產品都得要成本效益嗎？有無在經濟觀點以外的考量？
數位療法在各國的腳步不一，但我們可以思考適合我們的方法。
數位療法的生態系統需要國家政策引導。
數位療法的可近性問題如何解決？


對於數位醫材產品如何進入國家健康政策領域議題，主辦單位同時邀請衛生福利部中央健康保險署石崇良署長就數位療法之現行管理制度與原則做解說。石署長提到，對於以身為健保署長而言，在管理健保制度過程中，就像是一位生了四個孩子的眷村媽媽，一個孩子想要出國讀書、一個孩子想換一台AI電腦、一個孩子想要學鋼琴、最後一個孩子因為都穿前面三個的衣服，因此想要一套新衣服。他引喻當前健保體系之中面臨資源分配的問題，而第四個孩子則是因為有感於當前健保所使用的資訊系統皆是28年前的舊系統，因此健保改革的過程中，最迫切需要改善的就是資訊系統。此外，要滿足四個孩子的需求，則需要HTA制度。

對於數位療法的健保制度管理，他回應之重點如下：數位療法如以新特材申請納入健保，建議廠商主動提出臨床試驗結果、價值評估報告及支付方式建議，以利健保署加速核價。健保署會參考其他國家的例子，導入暫時性給付或健保沙盒，收集真實世界資料，或進行醫療科技再評估（HTR）；此外也會研擬數位療法之醫療科技評估方法學供各界參考。

對於數位療法的管理制度，我們衷心期盼，政府在產、學之中具有領頭羊的角色，當管理者對於健康醫療產業有更明確的清楚定位時，可讓願意投資的國際產業更願意投入於本國的市場。產業界在面對各種創新的資訊時，雖比管理者更具有挑戰的精神，然，管理者所訂定的法規，也會影響產業界未來的走向。產業界在某部份是會等待政府明確的政策制度才有遵循的方向。因此，在數位醫療的管理制度中，我們期許政府可以再協助產業端上提出更具有創新思考的想法。

此外，我們很慶幸也肯定有關自費醫材的管理問題，健保署願意以領頭羊，沒人願意做，那身為中央的管理者的角色而承擔起來做的決心。同樣的，我們以此勉勵主管機關，面對未來數位醫療的相關產業，仍繼續抱持著「持續對話」、「共同努力承擔」的態度以赴。我們也以本文作為未來我國在數位醫療產業上的制度進展紀錄，希望幾年後，我們再回頭檢視時，可以思考我們作過些什麼。


參考資料：
2024台灣數位療法產業發展趨勢_建構以患者為中心的創新給付模式。https://www.pwc.tw/zh/publications/bio-insights/pdf/digital-therapeutics-trends-in-taiwan.pdf
 

臺灣醫療科技評估制度的創建之路與歷程回顧

從推行C肝防治政策之經驗看政策管理者扮演推力角色之重要性

輔仁大學數據科學中心(Data Science Center，DSC)團隊受生技產業深耕學院邀請，開設【2024 HTA攜手Market Access工作坊】-醫療科技評估方法學主題課程，3/16為第二場之進階課程-【藥品與HTA】，此單元再就HTA制度之方法學做更深入的介紹，並結合準備相關證據佐證自身產品的效果做更深入的說明。

第二場共有6個子單元，在「藥品療效之價值項目」這堂課中，楊雯雯研究員提出執行HTA過程所需考量的療效觀點，及如何執行系統性文獻回顧的方法與步驟。在3/9的第一場單元中，她分享，要提出支持自己產品的臨床療效證據，需先認識相對療效的觀點，包括如何選擇「比較品」，如何比？怎樣比？如何選定PICOS (產品適用族群、產品介入可改善什麼、比較品選取、適當的療效測量指標，及科學臨床試驗的設計方法)？及如何執行系統性文獻回顧等。3/16則就3/9提到的面向做更深入的分析，她以現今大家朗朗上口的實證醫學( evidence based medicine, EBM )切入，作為證據考量的科學基礎原則，分享準備療效相關證據的重要性，進一步針對系統性文獻的執行步驟做更清楚的說明，對於從事醫療科技評估之文件準備有很大的助益。現階段，在準備製作藥品納入健保給付的申請文件中，較少有以療效研究員的觀點開設的相關課程，而如何準備療效證據及執行系統性文獻的課程更是少見，尤以此種特定的「納入健保給付之醫療科技評估」觀點做考量的；楊研究員以多年從事醫療科技評估的經驗，分享了許多寶貴的建議，其準備的資料更是詳盡，對於實際在從事醫藥品納入健保給付相關工作的產業界人員，有很大的幫助。

今日單元中，也邀請來自產業界的江佩純經理分享如何準備財務影響評估文件，身為藥業market access的一員，在準備財務影響評估報告時，應以何種考量點出發？如何尋找相關統計數字(政府部門釋出的統計年報)之心法…等。倘若在沒有相關的統計資訊可參考時，基於臺灣本土情境的適用性，也可諮詢相關臨床專家的建議，此堂課程對於實際在執行財務影響過程中有許多寶貴的建議。另，她也以現行共同擬訂會議中曾討論過的案件做經濟評估觀點及細節的分析，分享過去幾年來，產業界與政府部門洽談財務定價的經驗。

DSC執行長蒲若芳老師，今日再就坊間有關「成本效益cost-effectiveness」、「ICER」等經濟評估論點，提出許多學理上的正確觀念。在經濟評估的世界裡本身就存有許多不確定性，具有正常邏輯的經濟評估研究人員，要理解每一個數字所傳達的意義；管理者不可以一昧追求任何一種疾病都得訂出一個數值，輸入成本效益模型的各個數值本身便已是基於許多假設，模型推估出來的數值本身就具有不定程度的不確定性，如果一昧認為就每種疾病所得出的數值進行管控，就是基於價值的醫療照護，這樣就失去ICER所傳遞的意義，也忽略了其他價值項目。在BIA的世界裡，也不可能永遠都算的到所謂「正確」的五年數值，如同google map提供的交通時程，這些數字都是提供決策參考用的，提供我們交通工具及路線的選擇參考，提供給管理者做政策或策略選擇之參考，而非變成管理者的「agenda-setting」，倘沒有滿足管理者內心的那個數值，就不具成本效益，就不值得花錢投資治療一般。就當前體制觀察而得的決策過程，時常看到決策者在公開的會議紀錄裡提到「某某藥品因不具成本效益，故暫不納入健保給付」字眼，她特別以此為例提醒，有無具成本效益，應該是在決策過程中，確實的因為看了何種證據，且經評估後而作出的決定，並非僅是「廣泛性」的使用不具成本效益字眼，就否定了未被考慮過的其他良好證據指標(如可能療效等級非常好的產品)，更何況是在沒有真正執行成本效益分析的情況下。

在病人證據單元中，蒲老師也以A4R（accountability for reasonableness）之合理課責，說明流程設計與會議實質討論證據與價值於實踐程序正義的重要性。她以國際類似的機構為例，他們在設計病人參與制度時，皆會按照訂定出來的制度程序進行討論及邀請病人表示意見；以此反思，我國在執行病人證據的過程中，尚有許多部分並沒有滿足制度設計的程序，對於現行可能有制度，但沒步驟與規則，著實讓利害關係人充滿疑惑，建議應該進行調整。如，在考量病人證據的過程中，要注意是否有理解病人的需求，其制度每一環節的設計需要或不需要病人參與。這些都是國際HTA組織會思考的部分。國際HTA組織也會培訓病人專家參與委員會的討論，反思國內，對於HTA執行過程中需參考何種病人證據，確沒有一定的規則可供參考，此為臺灣在制度設計過程中尚須努力的部分。

蒲老師因過去有參與國際HTA組織的經驗，對於各國HTA的現況亦有多年的深耕，其本身也是一位專業的經濟評估學者；在這些課程當中，會以國際、學術及當前臺灣決策現況觀點做多角度的分析，每一子題單元皆有滿滿的例子可進行探討。

今日的單元，也針對臺灣當前的共同擬訂會議提出案例分享，鄭燕淑研究員以審議式民主的觀點說明，臺灣的政策管理者倘認定共同擬訂會議為「審議式民主屬性」之會議，應在各種應具有審議精神的理念下，去完備「共同擬訂」目前所缺乏的部分，如，平等、和平理性探討，參與者雖具有不同的價值理念，也應在審議過程中尊重不同的立場、成員們應在過程中調整彼此的行動，達到審議的平等與自由等等。此外，審議行政程序的合法性及專業性更是審議的重點，成員倘不具各種程序過程中應具有的專業，則審議的品質就有所堪憂，對於在行政層面上的運作及公開資訊的處理，應建立更有系統及有益使用者閱讀查詢的平台。

綜上所述，DSC團隊成員不斷學習國際HTA組織的價值，試圖以學術層面的觀念提供更多有關醫療科技評估制度的方法學。團隊成員也以「傳達正確的學術理論，體現有智的科學」為目標，希望可以傳遞正確的HTA概念，給更多邁入市場准入人員參考。臺灣當前普遍出現CP值至上的決策評判模式，會不會相對的也體現出，缺乏看到其他更美好的可能？此值得大家一起反思。

註：有關本文中所指的HTA一詞，係指Health Technology Assessment的方法學、概念或制度，而非特定組織。

健康效果暨醫療科技教育聯盟（Health Outcomes and Technology Teaching and Education Alliance, HOTTEA）在今天（3月2日）舉行第二屆第一次會員大會，HOTTEA成員主要是由臺灣各大院校教師及臨床醫師組成的教育聯盟團體，此外還有目前從事藥物市場准入之相關產業界人士。其成員大都具有健康科技評估、醫療經濟學、公衛及流行病學研究、真實世界證據研究、病友團體政策倡議等經驗，是屬於教育意味濃厚的團體，其團體的目標在於持續與產官學研界溝通、分享與推動醫療科技評估相關事務。

當前臺灣的醫療科技評估制度，較為眾人所知的是運用在藥物納入健保給付的收載過程，但除了這部分的法定程序之外，它仍廣泛的運用在其他衛生福利之政策評估。整體而言，醫療科技評估除了是一種實證方法之外，也是當前政策推行前所採用的科學工具。
HOTTEA是小眾型的團體，成員的理念著重在當前的醫療科技評估制度方法學的提升，是屬於教育及分享理念濃厚的團體。每年會員大會召開之時，HOTTEA成員會互相分享及交流各自專長或有興趣的主題，例如醫療科技評估，HOTTEA秉持扮演產學互助與學習的理念，持續與產業界進行既有流程、方法學及證據需求之交流，目的就是希望建立一個符合專業、人性及優良的醫療科技評估生態。

 今日的會員大會上，第二屆理事長–蒲若芳老師以AI智慧醫療器材納入健保為例，指出當前AI相關醫療器材產業界在申請納入健保所遇到的困難。蒲老師分享在輔導智慧醫材產業界時，為協助他們釐清當前智慧醫材納入健保的申請過程，自己也理解到當前政府對智慧醫材產業的協助仍然有限。以醫療科技評估為例，產業界普遍以為納入健保給付的過程，必須先執行成本效益分析的醫療科技評估。這令產業界感受到，在發明智慧醫材上即使取得上市許可證，但要進到健保的給付程序，又是另一個世界，這對產業界而言，是一段艱辛難走的路，在準備送件健保的過程中，產業界迄今毫無指引與方向。除了以AI產業為例，蒲老師也提到，當前的臺灣醫療科技評估環境缺乏三種合宜的審議程序:「合宜的流程、合宜的證據及合宜的方法學」。她以醫療科技評估的實證科學精神勉勵，要提升臺灣當前的醫療科技評估環境，是需要大家一起努力往三合宜的方向前進；要建立起一個優良的HTA ECOSYSTEM，亦需要大家持續不斷倡議並與政府溝通來影響政策調整方向。

今天的會員大會由彭昭揚經理、楊雯雯研究員及陳詠宸助理教授等三位分別分享其經驗。首先彭昭揚經理分享台灣創新醫療器材健保收載流程對病人的影響，除了簡介醫療器材納入健保的相關程序外，亦以健保署公開的真實世界數據（real-world data, RWD）來分析相關醫療器材進入健保到獲得給付的時程。這段分享後他提出三個觀點，1.政策影響可以做系統化分析研究；2.做研究不一定需要IRB（人體研究倫理審查委員會, Institutional Review Board）審核才可進行；3.研究使用的相關資料要隨時儲存，避免日後被移除。

第二位是由陳詠宸老師分享其參與一項國際性HTA職能調查（HTA for All）的結果，並分享泰國Dr. Suwit Wibulpolprasert對HTA人所提出的建議 ‒ 想當一位優秀的HTA研究人員須具備幾種特質：1.正直、純潔的心靈、穩定、寬廣的胸懷；2.發表你的研究結果，而不是只是寫報告；3.要與其他HTA人員合作；4.持續與你的政策決定者溝通。上述理念雖然是Dr. Suwit心中的HTA研究人員特質，但應該是臺灣HTA研究員應該深植其心的價值。

第三位是由楊雯雯研究員分享的「智慧醫材從取得藥證到健保補助的可能性及困難」，她以實際輔導廠商的經驗，分享智慧醫療產業界就現階段健保署既有法規辦法及醫療科技評估方法學不適用之處，以及準備健保送件資料可能面臨的困境，最後提出健保補助智慧醫療醫材的可能方式。藉由這些實際參與輔導的真實觀點，她也期許產業界可以持續透過倡議的力量督促政策管理者對評估及審議程序做調整。

另外，楊研究員與蒲老師也以真實世界觀點對癌症免疫療法（immuno-oncology therapy, IO）進行案例討論。我國健保從2018年開始對免疫療法藥物進行相關評估及審議，從健保署評估到收載，到最後決議對胃癌及肝癌藥品不予收載的過程，提出專業性的比較分析。此案例不僅從實證及臨床證據面呈現政策管理者的決策脈絡，也引用健保會的專業觀點提出反證。此案例著重在執行醫療科技評估的流程、實證及方法學，其研究者到底要以什麼樣的角度出發？而研究者對於HTA的核心價值是僅要呈現政策管理者的目標？亦或是科學的實證研究？

蒲老師也提到「科學自主」的觀點，強調一位有價值的HTA研究者，該不該具有獨立、蒐集證據的態度？此案例也引起產業界的熱列討論，並呼籲，不管是真實世界數據的引用，亦或是之後臺灣政策管理者所要推行的醫療科技再評估（HTR），都應該先對指標、制度及流程提出可供產業界回饋意見的溝通程序；不宜在未與利害關係人做溝通的程序下，貿然推行政策。從今日的分享上，各界對於當前的醫療科技評估制度，顯然還有未滿足的期待，從這些回應與期待中，也期許政府應正視當前的問題，並敞開以管理者自居的態度做調整。

未來，HOTTEA將持續以溝通橋樑的角色帶給各界更多醫療科技評估制度的方法學及觀點。最後，蒲老師也以流行病學學者的角度提出 ‒「持續探索」是流病研究人員的基本態度。研究者必須以探索的角度去理解每一個利害關係人所抱持的角度及關點，唯有站在好奇心與探索世界的觀點去體驗數字，才能提出決策的建議。「說一是一，說二是二，要回答什麼問題要用什麼方法或指標」，只有抱著正向的科學角度解決問題，才能對當前的各種醫療衛生政策提出好的建議。HOTTEA也歡迎大家繼續提供建言，若有對醫療科技評估制度或這個工具有更好的建議，也可提供給HOTTEA，未來將持續敞開溝通的大門與大家一起在這個體制中前進。