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2024年的臺灣，受臺灣晶片科技產業浪潮的催化達到高點。加上輝達創辦人近來在臺灣掀起的人工智慧（Artificial Intelligence, AI）風，也引領著我們思考如何透過科技的輔助，讓醫藥健康產業也可以借助數位科技，使其效能最大化。AI帶來的各種新資訊，對每一個產業而言皆是一項新的挑戰與考驗，在政府體系管理制度之中也是。我國每年針對衛生醫療產業議題召開的「行政院生技產業策略諮議委員會議」，對於生技醫療產業如何與管理制度、政策產生連結皆有深入的討論，產業界對於如何讓研發的各種產品（醫藥品或醫療器材等）可以真正在臺灣落地（不論是取得許可證或納入健保），都有引頸翹望的心聲。因此，面對AI的浪潮，政府要如何借用這股浪潮使之成為助力，將有賴於管理者對未來世界的想像是否有更具創新的思考去面對它。

台灣數位健康產業發展協會於2024年6月18日發表一份「台灣數位療法產業發展趨勢」報告，並同時召開「台灣數位療法產業發展趨勢論壇」。輔仁大學醫學院數據科學中心蒲若芳執行長受邀擔任論壇講者，並於會上分享「數位療法醫療科技評估-國際趨勢與臺灣思考方向」。





蒲執行長提到，近年來因為產業界有準備數位醫材納入健保、填寫送審書、準備送件資料及數位醫療醫療科技評估等需求而聯繫，開啟她對於數位醫材在健保政策上之關注。也因此機緣，受經濟部產業發展署等單位邀請擔任數位醫材輔導案件之審查顧問。在這些審查及輔助產業界的過程中，體會到要產業界在現行的管理規則中找到「對的方向」（找對主管單位、找對產品的定位、找對產品要在哪個領域、找對如何準備送件資料、找對哪一個管理部門、找對如何填寫看不懂的申請書…等），是一件非常辛苦且不容易的事。產業界受限於有研發端的專業，但在政策管理制度面上缺乏相關資訊，不管是各種規則、窗口、或是備審文件，在準備上都是一項極艱難的挑戰。從這些問題上，她實際體會到數位醫材從研發到落地的艱辛，而數位醫材在進到健康政策領域裡，更顯得困難重重。由於有過以往「推行並建立醫療科技評估制度運用在藥品及特材進入健保給付收載」及「國家消除C肝辦公室」的經驗，她因此更能體會在相關健康政策的推行過程中，不同利害關係人可能會遇到的難處。因此，在數位醫療法議題上，不管是產業的落地或是HTA政策制度上，她願意以自有HTA人的專業及態度，提供產業界有關數位醫療在HTA端的相關建議。

在她分享的簡報上，她提到，過往參與其他國家醫療科技組織時，曾聽到其它國家的學者分享我們已經進到「數位醫療」的時代，以後可能會進到一個（除病人外）沒有人在的手術室，想像著未來的科技，可能會把我們帶到那個環境，因此，對於那個環境未來的規劃與方向，我們不能沒有任何一點想法。加上，一位專業的醫療科技評估學者，在探討一件事務前，都必須先將所要解決的問題作清楚的定位與定義，也就是我們時常在鼓吹的「定錨」及「做證據的人要很清楚定義」。因此，探討數位醫材，她提醒我們必須先把數位醫材作明確的定義。從台灣數位健康產業發展協會今日的論壇（24日）及論壇報告書中，也就數位療法（digital therapeutics）一詞幫我們作了明確的定義。她表示受邀擔任報告書的編審委員，是以身為HTA人的眼光去思考，醫療數位產業若要進入到健保的世界，要面對什麼是HTA端須考量的問題及如何準備納入給付的相關證據？除了傳統的臨床數據資訊、PICOS外，在數位醫材給付端上更需重新定義相關證據及執行的方法學。過去以來，HTA制度在世界各國開花落地，為了讓健康衛生醫療資源可以永續，先進的HTA制度國家也提出所謂的HTA價值觀點，傳統給付方式或保險觀點會納入的價值元素，而運用到數位療法或數位醫材上，我們還需要考量什麼？



她同時舉例，在藥物經濟學的領域裡，往往會運用ICER（成本效益分析，計算每增加一個QALY要多花多少錢）的概念，日後面對數位療法/數位醫材等議題上，我們是否都需要每件案子都考量完整成本效益分析計算ICER？這裡值得政策管理者思考的。對於數位療法/數位醫材的制度，本文綜整蒲執行長今日演講的簡報重點，或許可作為日後各界在思考數位療法的政策規劃或訂定相關方法學時可思考的方向：

數位療法的原則是什麼？要如何評估數位療法/醫材？評估前要先為數位療法進行定義，數位療法的概念要講清楚，內容要明白。
數位療法的好處是什麼？要先將不同使用者的觀點做分類考量。如病人端、醫師端、保險業者端及衛生主管機關端的觀點。不論是民眾自費、健保支出、或其他保險支出，以政策規劃、產業規劃、民眾財務規劃等角度來看，亟需有台灣的想法。
數位醫療發展越趨成熟，經由各國查驗登記核可的產品已不計其數。查驗登記與健保給付管理端有不同的制度？產業界要如何準備資料？核心原則的分類。
以納入給付為考量的相關證據如何準備？真實世界的資料很重要（Real world evidence, RWE），數位療法若採暫時性支付，之後的RWE資料要如何作為重要的證據參考？
數位療法的PICOTS框架是什麼？數位療法與傳統治療方法比較，在某些價值面向（如個人化、系統性、促進醫療平等）表現較優，建議於評估時要加以考量。
以價值評斷來說，HTA端的價值是什麼？要考慮哪些價值元素？要建立符合我們可以使用的數位療法的價值與經濟評估觀點（方法學）。以評估的方法學來看，數位療法有一些特別的面向的資訊或證據需要我們儘速規畫並做準備。
數位療法的成本效益分析是必須的嗎？有些證據難以滿足的但效果上又是不錯？所有產品都得要成本效益嗎？有無在經濟觀點以外的考量？
數位療法在各國的腳步不一，但我們可以思考適合我們的方法。
數位療法的生態系統需要國家政策引導。
數位療法的可近性問題如何解決？


對於數位醫材產品如何進入國家健康政策領域議題，主辦單位同時邀請衛生福利部中央健康保險署石崇良署長就數位療法之現行管理制度與原則做解說。石署長提到，對於以身為健保署長而言，在管理健保制度過程中，就像是一位生了四個孩子的眷村媽媽，一個孩子想要出國讀書、一個孩子想換一台AI電腦、一個孩子想要學鋼琴、最後一個孩子因為都穿前面三個的衣服，因此想要一套新衣服。他引喻當前健保體系之中面臨資源分配的問題，而第四個孩子則是因為有感於當前健保所使用的資訊系統皆是28年前的舊系統，因此健保改革的過程中，最迫切需要改善的就是資訊系統。此外，要滿足四個孩子的需求，則需要HTA制度。

對於數位療法的健保制度管理，他回應之重點如下：數位療法如以新特材申請納入健保，建議廠商主動提出臨床試驗結果、價值評估報告及支付方式建議，以利健保署加速核價。健保署會參考其他國家的例子，導入暫時性給付或健保沙盒，收集真實世界資料，或進行醫療科技再評估（HTR）；此外也會研擬數位療法之醫療科技評估方法學供各界參考。

對於數位療法的管理制度，我們衷心期盼，政府在產、學之中具有領頭羊的角色，當管理者對於健康醫療產業有更明確的清楚定位時，可讓願意投資的國際產業更願意投入於本國的市場。產業界在面對各種創新的資訊時，雖比管理者更具有挑戰的精神，然，管理者所訂定的法規，也會影響產業界未來的走向。產業界在某部份是會等待政府明確的政策制度才有遵循的方向。因此，在數位醫療的管理制度中，我們期許政府可以再協助產業端上提出更具有創新思考的想法。

此外，我們很慶幸也肯定有關自費醫材的管理問題，健保署願意以領頭羊，沒人願意做，那身為中央的管理者的角色而承擔起來做的決心。同樣的，我們以此勉勵主管機關，面對未來數位醫療的相關產業，仍繼續抱持著「持續對話」、「共同努力承擔」的態度以赴。我們也以本文作為未來我國在數位醫療產業上的制度進展紀錄，希望幾年後，我們再回頭檢視時，可以思考我們作過些什麼。


參考資料：
2024台灣數位療法產業發展趨勢_建構以患者為中心的創新給付模式。https://www.pwc.tw/zh/publications/bio-insights/pdf/digital-therapeutics-trends-in-taiwan.pdf
 

第14屆International Society for Priorities in Health (ISPH）於2024年5月8日至5月10日在泰國舉行。ISPH是一個以探討世界各地對於未來優先發生的健康事項進行討論的國際會議。不同國家的學者可分享在衛生資源配置的經驗，包含對於醫療衛生保健系統之各項新的挑戰與威脅，透過分享以瞭解各國當前對於健康政策的發展。今年會議首次在亞洲舉行，由泰國醫療科技評估組織（Health Intervention and Technology Assessment Program, HITAP）主辦。蒲若芳博士受邀參與此次會議，並於開幕當天第一場之論壇主題Plenary 1 “From Data to Action: Leveraging AI and RWE for Informed Priority Setting”上分享有關「Exploring the Potential of RWE in Policy-making: Case Studies from Taiwan」簡報。

蒲博士表示，從HITAP規劃這場會議時，參與這場主題的學者們[1]在會前就以視訊及電子郵件方式討論過數次。四位學者對於這場論文的主題有不同的構想，不管是從Real world evidence（RWE）、Artificial intelligence（AI）或是Priority setting。對於論壇主持人Wanrudee的天馬行空創意思考，蒲博士也受其引導而激盪出不同的創意想法。對於能有這樣合作的機會也深受感動。當天論壇，蒲博士講述臺灣如何利用RWE協助政策的策略制定及進度監測，舉的例子包含RWE如何全方位的應用在C肝計畫上，及健保癌症免疫療法藥品（Immuno-Oncology）給付決策的缺失經驗；還有，並非所有的RWE其強度都足以作為進一步決策的依據，例如我們研究團隊之前分析BMS及DES的經驗。但適時的使用RWE在決策場域上並做為政策支持是值得嘗試及推展的。

現任職美國UC Davis大學的Jeffrey Hoch教授，則以Herceptin為例，說明某一個時間點，加拿大只給付>1cm的乳癌病人，但是某一位乳癌病人很幸運（或很不幸?）發現乳癌的時候，腫瘤才不到1cm。病人的醫師不認為這個藥的作用在1cm以下就沒有用，但是HTA及政府因為沒有「證據」支持，所以就沒有給付。另外也有另個極端的例子，美國FDA在大部份專家不同意的情況下通過了Aduhelm。綜合而言，有好的證據就可以更好地進行決策、RWE的使用雖有優點但也常常需要進行取捨（tradeoffs）、我們需要建立好的流程來建立及使用這些證據。



另外，新加坡大學WenJia Chen教授介紹目前AI介入在醫療體系的可能性。包括digital diagnostics, precision medicine, disease control, clinical risk prediction, 以及surgical robots。Dr. Karthik 則介紹了一項利用AI發展出的無侵入性乳癌篩檢系統。最後論壇主持人 Dr. Wanrudee則要求每位學者以一句話形容，對於當前使用RWE或AI運用在健康政策上的感想。

當天也參與該會議的美國華府智庫「全球衛生發展中心」資深研究員暨夏威夷大學社會科學院Dr. Victoria Fan副教授，對於蒲若芳博士能以代表臺灣，並口頭簡報發表臺灣的政策經驗感到感動，認為此舉為臺灣驕傲。蒲博士認為，不管成果是好的或是缺失的，只要在科學面前，能把自己放在最謙虛的框框裡，以站在巨人的肩膀上面對科學，都是我們做學問的基本態度。在健康政策領域裡，若能坦白面對自己的優缺點，才有進步的機會與空間。當然，只要有機會走出去學習，也都會用最大的熱情去參與，儘管這個會議前，事前的各種規劃與討論的確需要費心力，但驅使這些的都是來自於對公共政策的熱情。

對於未來的世界，不管是RWE或AI，你的答案是甚麼？








 

[1]學者資訊：


Assoc. Prof. Wanrudee Isaranuwatchai_Health Intervention and Technology Assessment Program
Dr. Jasmine Pwu_Data Science Center, Fu Jen Catholic University
Prof. Jeffrey S. Hoch_University of California, Davis Asst.
Prof. Wenjia Chen _National University of Singapore
Dr. Karthik Adapa_University of North Carolina at Chapel Hill


 

健康效果暨醫療科技教育聯盟（Health Outcomes and Technology Teaching and Education Alliance, HOTTEA）在今天（3月2日）舉行第二屆第一次會員大會，HOTTEA成員主要是由臺灣各大院校教師及臨床醫師組成的教育聯盟團體，此外還有目前從事藥物市場准入之相關產業界人士。其成員大都具有健康科技評估、醫療經濟學、公衛及流行病學研究、真實世界證據研究、病友團體政策倡議等經驗，是屬於教育意味濃厚的團體，其團體的目標在於持續與產官學研界溝通、分享與推動醫療科技評估相關事務。

當前臺灣的醫療科技評估制度，較為眾人所知的是運用在藥物納入健保給付的收載過程，但除了這部分的法定程序之外，它仍廣泛的運用在其他衛生福利之政策評估。整體而言，醫療科技評估除了是一種實證方法之外，也是當前政策推行前所採用的科學工具。
HOTTEA是小眾型的團體，成員的理念著重在當前的醫療科技評估制度方法學的提升，是屬於教育及分享理念濃厚的團體。每年會員大會召開之時，HOTTEA成員會互相分享及交流各自專長或有興趣的主題，例如醫療科技評估，HOTTEA秉持扮演產學互助與學習的理念，持續與產業界進行既有流程、方法學及證據需求之交流，目的就是希望建立一個符合專業、人性及優良的醫療科技評估生態。

 今日的會員大會上，第二屆理事長–蒲若芳老師以AI智慧醫療器材納入健保為例，指出當前AI相關醫療器材產業界在申請納入健保所遇到的困難。蒲老師分享在輔導智慧醫材產業界時，為協助他們釐清當前智慧醫材納入健保的申請過程，自己也理解到當前政府對智慧醫材產業的協助仍然有限。以醫療科技評估為例，產業界普遍以為納入健保給付的過程，必須先執行成本效益分析的醫療科技評估。這令產業界感受到，在發明智慧醫材上即使取得上市許可證，但要進到健保的給付程序，又是另一個世界，這對產業界而言，是一段艱辛難走的路，在準備送件健保的過程中，產業界迄今毫無指引與方向。除了以AI產業為例，蒲老師也提到，當前的臺灣醫療科技評估環境缺乏三種合宜的審議程序:「合宜的流程、合宜的證據及合宜的方法學」。她以醫療科技評估的實證科學精神勉勵，要提升臺灣當前的醫療科技評估環境，是需要大家一起努力往三合宜的方向前進；要建立起一個優良的HTA ECOSYSTEM，亦需要大家持續不斷倡議並與政府溝通來影響政策調整方向。

今天的會員大會由彭昭揚經理、楊雯雯研究員及陳詠宸助理教授等三位分別分享其經驗。首先彭昭揚經理分享台灣創新醫療器材健保收載流程對病人的影響，除了簡介醫療器材納入健保的相關程序外，亦以健保署公開的真實世界數據（real-world data, RWD）來分析相關醫療器材進入健保到獲得給付的時程。這段分享後他提出三個觀點，1.政策影響可以做系統化分析研究；2.做研究不一定需要IRB（人體研究倫理審查委員會, Institutional Review Board）審核才可進行；3.研究使用的相關資料要隨時儲存，避免日後被移除。

第二位是由陳詠宸老師分享其參與一項國際性HTA職能調查（HTA for All）的結果，並分享泰國Dr. Suwit Wibulpolprasert對HTA人所提出的建議 ‒ 想當一位優秀的HTA研究人員須具備幾種特質：1.正直、純潔的心靈、穩定、寬廣的胸懷；2.發表你的研究結果，而不是只是寫報告；3.要與其他HTA人員合作；4.持續與你的政策決定者溝通。上述理念雖然是Dr. Suwit心中的HTA研究人員特質，但應該是臺灣HTA研究員應該深植其心的價值。

第三位是由楊雯雯研究員分享的「智慧醫材從取得藥證到健保補助的可能性及困難」，她以實際輔導廠商的經驗，分享智慧醫療產業界就現階段健保署既有法規辦法及醫療科技評估方法學不適用之處，以及準備健保送件資料可能面臨的困境，最後提出健保補助智慧醫療醫材的可能方式。藉由這些實際參與輔導的真實觀點，她也期許產業界可以持續透過倡議的力量督促政策管理者對評估及審議程序做調整。

另外，楊研究員與蒲老師也以真實世界觀點對癌症免疫療法（immuno-oncology therapy, IO）進行案例討論。我國健保從2018年開始對免疫療法藥物進行相關評估及審議，從健保署評估到收載，到最後決議對胃癌及肝癌藥品不予收載的過程，提出專業性的比較分析。此案例不僅從實證及臨床證據面呈現政策管理者的決策脈絡，也引用健保會的專業觀點提出反證。此案例著重在執行醫療科技評估的流程、實證及方法學，其研究者到底要以什麼樣的角度出發？而研究者對於HTA的核心價值是僅要呈現政策管理者的目標？亦或是科學的實證研究？

蒲老師也提到「科學自主」的觀點，強調一位有價值的HTA研究者，該不該具有獨立、蒐集證據的態度？此案例也引起產業界的熱列討論，並呼籲，不管是真實世界數據的引用，亦或是之後臺灣政策管理者所要推行的醫療科技再評估（HTR），都應該先對指標、制度及流程提出可供產業界回饋意見的溝通程序；不宜在未與利害關係人做溝通的程序下，貿然推行政策。從今日的分享上，各界對於當前的醫療科技評估制度，顯然還有未滿足的期待，從這些回應與期待中，也期許政府應正視當前的問題，並敞開以管理者自居的態度做調整。

未來，HOTTEA將持續以溝通橋樑的角色帶給各界更多醫療科技評估制度的方法學及觀點。最後，蒲老師也以流行病學學者的角度提出 ‒「持續探索」是流病研究人員的基本態度。研究者必須以探索的角度去理解每一個利害關係人所抱持的角度及關點，唯有站在好奇心與探索世界的觀點去體驗數字，才能提出決策的建議。「說一是一，說二是二，要回答什麼問題要用什麼方法或指標」，只有抱著正向的科學角度解決問題，才能對當前的各種醫療衛生政策提出好的建議。HOTTEA也歡迎大家繼續提供建言，若有對醫療科技評估制度或這個工具有更好的建議，也可提供給HOTTEA，未來將持續敞開溝通的大門與大家一起在這個體制中前進。